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  • 一次性基因治疗，75%的患者视力显著改善，持续五年
    前沿研究
    一次性基因治疗，75%的患者视力显著改善，持续五年
    2月12日，GenSight Biologics发布了其LUMEVOQ®基因疗法治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)的REFLECT III期临床试验五年疗效和安全性的最终结果。 结果显示， 单次注射LUMEVOQ®后五年，患者视力改善持续存在，且安全性良好。 REFLECT 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，共招募了 98 名因 ND4 基因突变引起的 LHON 患者，他们的视力丧失时间不超过一年。
    医药速览
    2025-02-17
    勒伯尔遗传性视神经萎缩神经病 GenSight Biologics SA MT-ND4
  • Cell：杨向东团队揭示错配修复基因导致亨廷顿病的神经元崩溃之谜
    前沿研究
    Cell：杨向东团队揭示错配修复基因导致亨廷顿病的神经元崩溃之谜
    亨廷顿病 （Huntington's disease，HD） ，也叫做亨廷顿舞蹈症，是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，多在成年期发病，病情持续恶化，目前尚无有效的疾病修正疗法。 亨廷顿病是由亨廷顿蛋白基因 （ HTT ） 1 号外显子中 CAG 重复序列的扩增引起的，该扩增编码了一个延长的多聚谷氨酰胺 （polyQ） 重复序列。 亨廷顿病患者具有 ≥ 40 次 CAG 重复，且重复越多，越早出现运动症状。
    医药速览
    2025-02-17
    HTT Huntington 病
  • 谁会成为医药七巨头？
    公司动态
    谁会成为医药七巨头？
    瑞银的本意应该是引导西方投资者，更准确理解中国科技公司的业务模式和潜力。 华泰证券给出一份中国科技股七巨头名单：以苹果、谷歌、亚马逊、微软、Meta、特斯拉、英伟达为代表的科技七巨头（Magnificent 7），已成为美股科技核心资产，展望未来，小米、联想、比亚迪、中芯国际、阿里巴巴、腾讯、美团有望成为中国科技核心资产。 科技重估的风正吹到医药。
    抗体圈
    2025-02-17
    深圳市腾讯计算机系统有限公司 深圳默达生物科技有限公司
  • 浙大于浩然合作Nat Commun｜基于蛋白质语言模型与自动化设施构建蛋白质体外连续进化平台
    公司动态
    浙大于浩然合作Nat Commun｜基于蛋白质语言模型与自动化设施构建蛋白质体外连续进化平台
    蛋白质是生命的基础，广泛应用于医药、化工、能源、农业和消费品等领域。 然而，为了满足工业需求，蛋白质往往需要经过工程改造，以增强其稳定性、活性、选择性和结合能力。 传统的蛋白质工程方法，尤其是定向进化，依赖于随机突变和高通量筛选，以筛选具有所需特性的蛋白质突变体。
    医药速览
    2025-02-17
    蛋白质体外 Nat Commun
  • 《自然》惊奇发现：癌细胞竟能自建“电网”，驱动肿瘤扩散
    前沿研究
    《自然》惊奇发现：癌细胞竟能自建“电网”，驱动肿瘤扩散
    近日，顶尖学术期刊《自然》发表的一篇研究论文，揭示了这类癌症侵袭性极强的背后，是因为 癌细胞具备一种奇特的放电能力 。 细胞之间通过电信号交流，通常是神经细胞和肌细胞的专长。 但在这篇论文中， 弗朗西斯·克里克研究所（Francis Crick Institute）的 研究者利用膜片钳电生理记录等神经科学技术发现， 小细胞肺癌肿瘤中有很大一部分癌细胞有着和神经元类似的电兴奋性，包括膜去极化、离子的流动模式、动作电位的发放等 。
    学术经纬
    2025-02-17
    肿瘤
  • 药明生物祝贺合作伙伴泰诺麦博全球首款抗破伤风毒素单抗获中国NMPA批准上市
    审批动态
    药明生物祝贺合作伙伴泰诺麦博全球首款抗破伤风毒素单抗获中国NMPA批准上市
    这也是破伤风预防领域的全球首个重组全人源单抗。 破伤风是一种由破伤风梭状芽孢杆菌产生的破伤风毒素（TT）引起的急性感染性疾病，表现为全身骨骼肌持续强直和阵发性痉挛，重症患者可发生喉痉挛、窒息、肺部感染和器官衰竭，严重威胁生命安全。 祝贺泰诺麦博自主研发的全球首个抗破伤风单抗获批上市！
    药明生物
    2025-02-17
    斯泰度塔单抗 免疫系统疾病 破伤风 药明生物技术有限公司 上海药明生物技术有限公司
  • Nat Catal | 陈鹏/樊新元团队开发生物正交光催化驱动的溶酶体空间蛋白质组学技术(CAT-Lyso)
    前沿研究
    Nat Catal | 陈鹏/樊新元团队开发生物正交光催化驱动的溶酶体空间蛋白质组学技术(CAT-Lyso)
    细胞内的生命活动由亚细胞区室中高度精细的蛋白质网络调控。 在活细胞条件下实现亚细胞蛋白质组的原位解析，对深入探索生物学过程及相关疾病机制具有重要意义。 其中，溶酶体在自噬、膜修复、抗原呈递以及程序性细胞死亡等关键生物学过程中发挥着核心作用，其蛋白质组的功能失调与溶酶体贮积症、神经退行性疾病及癌症等多种疾病密切相关 【1】 。
    BioArt
    2025-02-17
    恶性肿瘤
  • Sci Adv丨朱守俊团队在原位构建白蛋白标记用于内皮屏障破坏的靶向成像
    前沿研究
    Sci Adv丨朱守俊团队在原位构建白蛋白标记用于内皮屏障破坏的靶向成像
    内皮屏障 （EB） 在保护和调节特定组织的内部环境方面各具独特功能，屏障的破坏可导致多种病理状况，因此开发可视化和量化内皮屏障破坏的方法对于理解疾病进展和评估治疗干预措施至关重要。 因此，一种极具前景的方法是将荧光标记物连接到内源性/外源性白蛋白上，这能够追踪其在内皮屏障破坏区域内的移动和积聚情况，从而直接可视化屏障的完整性。 然而，要充分发挥原位白蛋白标记在成像内皮屏障 （EB） 破坏方面的潜力仍需克服若干挑战。
    BioArt
    2025-02-17
    白蛋白 内皮屏障 朱守俊
  • Nat Cell Biol | 核膜应激：非整倍体与细胞命运的检查点
    前沿研究
    Nat Cell Biol | 核膜应激：非整倍体与细胞命运的检查点
    在细胞分裂过程中，染色体的正确分配至关重要。 若染色体在有丝分裂期间发生错误分配，将导致染色体不均等分配 （ Aneuploidy ，非整倍体/异倍体） 。 研究表明， CENP-A或CENP-C的降解即可导致染色体的错误分配，从而引发非整倍体。
    BioArt
    2025-02-17
    细胞 Nat Cell Biol
  • Nature | 癌细胞向宿主T细胞转移功能障碍线粒体从而实现免疫逃逸
    前沿研究
    Nature | 癌细胞向宿主T细胞转移功能障碍线粒体从而实现免疫逃逸
    癌细胞通过产生免疫抑制分子、改变肿瘤微环境 （TME） 等多种机制来逃避免疫系统的监视 【1】 。 因此，鉴定癌细胞使用的各种免疫逃逸机制对于提高免疫疗法的疗效至关重要。 TME中的低氧、低葡萄糖环境促使癌细胞倾向于糖酵解而非氧化磷酸化 （OXPHOS） ，这种代谢重编程会削弱T细胞的效应功能，并加速T细胞的耗竭和衰老 【4】 。
    BioArt
    2025-02-17
    肿瘤 癌细胞向宿主T细胞转移
  • 综述：《AI重塑药物基因组学和药物治疗，引领个性化医学革命》
    前沿研究
    综述：《AI重塑药物基因组学和药物治疗，引领个性化医学革命》
    随着科技的飞速发展，人工智能（ AI ）正逐步渗透到医疗领域的各个层面，尤其在个性化医学方面展现出巨大的变革潜力。 文章《 AI 重塑药物基因组学和药物治疗，引领个性化医学革命》深入探讨了 AI 如何通过重塑药物基因组学和药物治疗，谱写个性化医学的新篇章。 而 AI 技术的引入，特别是机器学习和深度学习算法的应用，为这一领域带来了革命性的突破。
    数字医疗
    2025-02-17
    药物治疗 AI
  • 信达生物IBI363 (PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白) 再获美国FDA快速通道资格认定，治疗鳞状非小细胞肺癌
    研发注册政策
    信达生物IBI363 (PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白) 再获美国FDA快速通道资格认定，治疗鳞状非小细胞肺癌
    信达生物制药集团宣布其PD-1/IL-2 α-bias 双特异性抗体融合蛋白IBI363获得美国FDA授予快速通道资格，用于治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌。IBI363在多种晚期实体瘤中展现出积极疗效和安全性，在中国和美国开展1/2期临床研究。在2024年9月的世界肺癌大会上，IBI363在鳞状非小细胞肺癌受试者中显示出令人欣喜的疗效信号，中位PFS达5.5个月，显示出免疫治疗的长期获益优势。信达生物表示，IBI363作用不依赖于PD-L1表达，在PD-L1低表达甚至不表达的冷肿瘤中也可能带来突破性进展。公司致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，已有14个产品获得批准上市，并与多家国际公司达成战略合作。
    美通社
    2025-02-17
    PD-1 信达生物制药（苏州）有限公司 PD-L1 IL-2
  • 复旦大学朱思语/漆远等：蛋白质动态结构预测模型AlphaFolding
    前沿研究
    复旦大学朱思语/漆远等：蛋白质动态结构预测模型AlphaFolding
    对于生物技术研究人员和科学家而言，理解蛋白质运动的动态特征对理解生命过程、研发新型药物都具有重要的意义。 举例而言，G蛋白偶联受体 (GPCR) 是许多药物的主要靶点，占目前FDA批准药物的30%以上。 动态结构预测可以帮助识别GPCR在生理环境下的多种构象，从而优化小分子药物的设计，提高靶向治疗的成功率。
    智药邦
    2025-02-17
    GPCR 复旦大学
  • 四川大学刘祥根团队：通过自适应模拟退火算法进行靶点特异药物设计
    前沿研究
    四川大学刘祥根团队：通过自适应模拟退火算法进行靶点特异药物设计
    2024年12月4日，四川大学刘祥根老师团队在Bioinformatics上发表文章TargetSA: adaptive simulated annealing for target-specific drug design。 作者提出了一个新的框架（TargetSA），利用自适应模拟退火（SA）进行靶点特异药物分子生成和多约束优化。 SA过程探索分子的离散结构空间，逐步收敛到满足预定目标的最优解。
    智药邦
    2025-02-17
    四川大学
  • 《自然》：疫苗技术有多项新突破 | 红杉爱科学
    前沿研究
    《自然》：疫苗技术有多项新突破 | 红杉爱科学
    作为疾病预防的重要手段，疫苗通过刺激免疫系统产生抗体和记忆细胞，让记忆细胞持续应答，预防未来感染、减少重症风险，并增强整体免疫力。 所以，医学界关于疫苗技术的创新研究从未停止，它们不断为人类健康带来新的希望。 这种疫苗旨在训练人体免疫系统识别并消灭癌细胞，通常在手术后接种，帮助清除残留的肿瘤细胞。
    红杉汇
    2025-02-17
    伊匹木单抗 黑色素瘤 IgG 感染 IgA
  • 进展 I p-Tau217单分子国内首证！杏泽资本伙伴企业格物致和两项AD检测试剂盒获证，开启精准检测新征程
    审批动态
    进展 I p-Tau217单分子国内首证！杏泽资本伙伴企业格物致和两项AD检测试剂盒获证，开启精准检测新征程
    配套试剂盒进行检测的格物致和创新性单分子免疫检测平台—— 生物芯片阅读仪Inspirer DX 已于2023年11月27日获证，注册证号为川械注准20232220395。 格物致和 生物科技（北京）有限公司是一家专注于生命科学和临床医学领域的高科技公司，聚焦低丰度蛋白检测，依托自主研发的高分辨成像系统、微流控芯片和AI图像识别等核心技术，成功开发单分子蛋白超高灵敏度检测平台。 通过对微量样本中的蛋白标志物进行精确检测，实现对神经退行性疾病、心脑血管疾病、肿瘤和传染性疾病等的早期发现与诊断，为基础科研与临床诊断提供精准解决方案。
    杏泽资本
    2025-02-17
    肿瘤 适应障碍 感染类疾病
  • 信达生物PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363再获美国FDA快速通道资格认定，治疗鳞状非小细胞肺癌
    审批动态
    信达生物PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363再获美国FDA快速通道资格认定，治疗鳞状非小细胞肺癌
    IBI363在多种晚期实体瘤中展现出了积极的疗效和安全性信号，目前信达生物正在中国和美国等同时开展IBI363的1/2期临床研究。 2024年9月的世界肺癌大会（WCLC）上，IBI363报道了在既往接受过免疫治疗的鳞状非小细胞肺癌受试者中观察到令人欣喜的疗效信号：。 在3mg/kg剂量组至少随访12周以上或已结束研究的患者中（n=18），ORR（客观缓解率）为50.0%，DCR（疾病控制率）为88.9%。
    信达生物
    2025-02-17
    Eli Lilly & Co PD-1 信达生物制药（苏州）有限公司 晚期实体瘤 Incyte Corp
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