Havah Therapeutics，一家专注于开发创新激素植入疗法的生物制药公司，将在即将举行的RiseUp for Breast Cancer Conference上展示其新型组合植入疗法（睾酮与芳香化酶抑制剂阿那曲唑）的临床数据。该疗法旨在通过刺激乳腺组织中的雄激素受体并抑制与高风险乳腺组织相关的致病途径，以预防和治疗乳腺癌。该公司将在会议中详细介绍其T+AiTM疗法对背景实质增强（BPE）的影响，由Wayne Tilley博士进行展示。Havah Therapeutics致力于开发一种创新的植入疗法，通过利用自然激素机制治疗激素敏感型癌症和其他乳腺疾病，其产品T+AiTM结合了两种已注册药物（睾酮和低剂量芳香化酶抑制剂阿那曲唑），可提供长达三个月的持续药物治疗，从而提高产品的依从性、安全性和有效性。目前，该公司正在参与RECAST DCIS研究，这是一项针对预防导管原位癌（DCIS）进展为乳腺癌的II期平台研究。

Replimune Group在SITC 2024会议上公布了IGNYTE临床试验的初步分析数据，显示RP1与nivolumab联合使用在所有亚组中均表现出抗肿瘤活性，注射和非注射病变的响应频率、深度、持续时间和动力学相似。初步生物标志物数据显示，给药后肿瘤CD8+ T细胞和PD-L1表达增加，与CD8+ T细胞和炎症细胞因子相关的基因特征也增加，突显了RP1与nivolumab联合使用产生强大抗肿瘤免疫反应的潜力。IGNYTE临床试验中，接受RP1加nivolumab治疗的140名抗PD-1失败的黑色素瘤患者中，三分之一的患者出现了确认的响应，总缓解率（ORR）为33.6%，完全缓解率（CR）为15%。初步生物标志物分析显示，肿瘤炎症特征（TIS）和纳米串分析揭示了与CD8+ T细胞和炎症细胞因子相关的基因表达增加。RP1与nivolumab联合使用具有良好的耐受性，治疗相关的不良事件主要为1-2级宪法类型事件，3-4级事件发生率低。

Grace Therapeutics公司宣布将于2024年11月20日举办一场虚拟关键意见领袖（KOL）活动，探讨脑动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）这一罕见且危及生命的医疗紧急情况的高未满足医疗需求及当前治疗格局。活动将邀请Abhishek Ray，MD和Andrew Webb，PharmD，BCCCP两位专家进行讨论，并设有现场问答环节。Grace Therapeutics公司正在开发的GTx-104是一种新型注射用尼莫地平制剂，旨在解决aSAH患者的重大未满足医疗需求。GTx-104采用独特纳米颗粒技术，将不溶于水的尼莫地平制成水溶性制剂，便于通过静脉输注给药。此外，公司还拥有GTx-102和GTx-101等药物候选产品，分别针对Ataxia-Telangiectasia（A-T）和带状疱疹后神经痛（PHN）等罕见疾病。

2024年10月30日，医疗保健数据管理软件开发商Cornerstone AI获得500万美元融资，由Acrew Capital领投，现有投资者Initiate Ventures和Healthy Ventures以及Datavant创始人兼前首席执行官Travis May，以及Komodo Health的联合创始人Web Sun和Arif Nathoo参与其中。 凭借这笔新资金，Cornerstone AI为持续增长和扩张做好了准备。Viraj Narayanan将担任首席执行官一职，领导公司下一阶段的发展，而创始人Michael Elashoff将作为首席科学官专注于推进公司的AI算法。

Crown Bioscience宣布启动Eurostars MY-SIGNATURE项目，旨在攻克前列腺癌，特别是转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），每年在欧洲导致约11万人死亡。项目获得175万欧元资助，将开发一种新型液体活检测试，首次检测肿瘤内髓源性抑制细胞（MDSC）浸润，有望克服癌症治疗中的耐药性问题。Crown Bioscience与Novigenix和荷兰拉德堡德大学医学中心合作，开发MYELO-SCAN测试，利用新型转录组生物标志物，提高患者分层和治疗成功率。项目预计于2026年第四季度完成，临床验证将是获得CE标记的关键步骤。该项目将推动Crown Bioscience在单细胞RNA测序方面的能力，并为Ex Vivo Patient Tissue（EVPT）平台建立下一代测序（NGS）管道。通过详细分析肿瘤活检样本，识别MDSC特异性mRNA，并与Novigenix的LITOSeekTM平台和拉德堡德大学医学中心的病人样本相结合，联合体将探索独特的生物标志物发现方法。最终，通过分析mCRPC患者的不同治疗反应，评估新生物标志物面板的预后洞察力，旨在完善MYELO-SCAN测试的预测能力，为

Kapoose Creek Bio公司宣布获得Adapsyn Bioscience独家许可，使用其全球领先的AI药物开发技术，并收购了其先进的药物发现实验室和全球知名人才。这一交易将加速Kapoose Creek Bio的发展，丰富其研发管线。Adapsyn的化学信息学技术与Kapoose Creek Bio的unEarth Rx平台相结合，为天然产物药物发现提供端到端解决方案，能够以前所未有的速度探索自然界化学，并大规模生产天然产物及其衍生物。此外，Kapoose Creek Bio还将获得Adapsyn的微生物和新型天然产物专有集合，以及位于安大略省麦克马斯特创新公园的Adapsyn天然产物药物发现化学实验室的权益。Adapsyn的四位科学家团队也将加入Kapoose Creek Bio，他们的专长涵盖了化学、微生物学和计算等领域。这一收购为Kapoose Creek Bio带来了短期和长期利益，使其在药物发现领域取得突破性进展。

Astria Therapeutics公司宣布将在2024年11月7日在加拿大班夫举行的加拿大变态反应和临床免疫学会（CSACI）年度科学会议上展示其药物navenibart（STAR-0215）在ALPHA-STAR临床试验中关于生活质量改善的初步结果。该药物是一款针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体抑制剂，由阿德利亚·阿达蒂亚博士进行展示，他同时也是阿尔伯塔大学医学系助理教授和阿尔伯塔大学血管性水肿研究中心（ACARE）主任。此外，Astria Therapeutics致力于开发针对过敏和免疫性疾病的治疗方案，其领先项目navenibart正处于临床试验阶段，另一项目STAR-0310则处于临床前研究阶段，旨在治疗特应性皮炎。

Paragonix Technologies宣布，其在器官移植技术和器官采集服务领域的先驱地位得到了巩固，成功完成了全球首例使用其最新捐献器官保存技术——PancreasPak器官保存系统的临床应用。这一创新案例由坦帕总医院移植研究所的Matthew Hunter Witt博士实施，成功保护了捐赠胰腺从捐献者到受体的运输过程。PancreasPak系统在运输过程中对捐赠胰腺进行了近10小时的主动保存和监控，确保了胰腺在保存和运输过程中的最佳温度范围。该系统通过实时传输温度和位置数据，为移植团队提供了胰腺运输过程中的全面可见性。这一技术突破了胰腺移植运输的挑战，为患者提供了更先进的护理方案。

全球范围内，针对晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者，开展了三项随机三期临床试验，评估datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）为基础的联合治疗方案的有效性和安全性。Dato-DXd是由大塚制药和阿斯利康共同研发的一种针对TROP2的DXd抗体药物偶联物（ADC）。其中，TROPION-Lung10试验评估Dato-DXd与阿斯利康的PD-1/TIGIT双特异性抗体rilvegostomig或rilvegostomig单药治疗与pembrolizumab单药治疗在未经治疗的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC患者中的疗效和安全性；TROPION-Lung14试验评估Dato-DXd与阿斯利康的EGFR酪氨酸激酶抑制剂osimertinib或osimertinib单药治疗在未经治疗的局部晚期或转移性EGFR突变型非鳞状NSCLC患者中的疗效和安全性；TROPION-Lung15试验评估Dato-DXd与或无osimertinib与铂类双药化疗在既往接受osimertinib治疗后疾病进展的局部晚期或转移性非鳞状EGFR突变型NSCLC患者中的疗效和安全性。这些试验旨在帮助了解Dat

上海 Henlius Biotech 和 Organon 宣布，美国 FDA 接受了地诺单抗生物仿制药 HLX14 的 BLA。Henlius 与 Organon 于 2022 年签订许可协议，授予 Organon 在美国、欧盟和加拿大独家商业化 HLX14。该申请基于多项研究，包括中国健康成年男性受试者的 1 期临床研究和针对绝经后骨质疏松症妇女的 3 期临床研究。Henlius 是一家全球生物制药公司，专注于肿瘤、自身免疫性疾病和眼科疾病领域，已有多个产品在中国和海外上市。Organon 是一家全球医疗保健公司，专注于女性健康领域，拥有丰富的产品组合和强大的商业能力。

I-Mab公司将在2024年11月9日于美国休斯顿举行的SITC会议上展示关于givastomig（TJ033721/ABL111）单药治疗的Phase 1优化剂量估算数据的海报。givastomig是一种新型Claudin18.2（CLDN18.2）和4-1BB双特异性抗体，针对CLDN18.2阳性的肿瘤细胞，通过4-1BB通路在肿瘤微环境中激活T细胞。该药物显示出强大的肿瘤结合和抗肿瘤活性，同时降低了其他4-1BB类候选产品常见的肝脏毒性和全身免疫毒性。2022年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予givastomig孤儿药资格，用于治疗胃癌，包括食道胃结合部癌。目前正在进行一项Phase 1b研究，评估givastomig与标准护理药物nivolumab和化疗联合使用在初治胃癌患者中的疗效。该研究由I-Mab与ABL Bio的全球合作共同开发，I-Mab负责主导并共享除中国和韩国外的全球权益。

Alnylam Pharmaceuticals将在2024年11月16日至18日举行的美国心脏协会科学会议上展示其关于转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）和高血压项目的新数据。公司将介绍其旗舰TTR产品线的新发现，包括HELIOS-B III期研究vutrisiran的分析，以及ALN-TTRsc04的I期研究中期结果，ALN-TTRsc04是一种下一代RNA干扰疗法，用于治疗ATTR淀粉样变性。此外，公司还将展示关于zilebesiran的KARDIA-1 II期研究的分析，zilebesiran是一种正在开发的RNA干扰疗法，用于治疗高血压。vutrisiran是一种RNA干扰疗法，通过皮下注射每季度一次，已在超过15个国家获得批准和上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR-PN）的多发性神经病。vutrisiran还在开发中，用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）。ATTR是一种由错误折叠的转甲状腺素（TTR）蛋白引起的疾病，这些蛋白在身体的不同部位积累，包括神经、心脏和胃肠道。RNA干扰（RNAi）是一种自然细胞基因沉默过程，代表着当今生物学和药物开发中最有希望

上海恒瑞生物医药有限公司（2696.HK）与欧加隆（NYSE: OGN）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理HLX14的生物制品许可申请（BLA），HLX14是PROLIA/XGEVA（地诺单抗）的生物类似物。该申请基于一系列针对HLX14的头对头研究数据，包括比较质量分析研究和两项临床研究。恒瑞生物医药与欧加隆在2022年达成许可和供应协议，授予欧加隆两个生物类似物候选产品的独家商业化权利，包括HLX14，协议涵盖美国、欧盟和加拿大市场，中国除外。恒瑞生物医药是一家全球生物制药公司，专注于肿瘤、自身免疫疾病和眼科疾病领域，拥有6个产品在中国上市，3个在海外市场获得批准，24个适应症在全球获得批准，4个营销申请在中国、美国和欧盟分别获得审查。欧加隆是一家独立的全球医疗保健公司，致力于帮助改善女性在其一生中的健康，拥有超过60种药品和产品，投资于创新解决方案和研究，以推动女性健康和生物类似物领域的未来增长机会。

BridgeBio Oncology Therapeutics（BBOT）公司宣布，在BREAKER-101临床试验中，BBO-10203的首位患者已开始接受剂量。BBO-10203是一种首创的口服生物利用度RAS:PI3Ka阻断剂，可阻断RAS与PI3Kα之间的相互作用，从而抑制肿瘤中的PI3Kα-AKT信号传导，而不直接抑制PI3Kα的催化活性。该药物由RAS倡议、弗雷德里克国家实验室、劳伦斯利弗莫尔国家实验室和BBOT之间的合作发现。BREAKER-101试验将招募全球患有局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌、HR阳性/HER2阴性乳腺癌、KRAS突变型晚期结直肠癌和KRAS突变型晚期非小细胞肺癌的患者。BBOT首席医学和开发官Yong（Ben）Ben表示，BBO-10203的启动标志着在抑制pAKT信号传导方面的重要里程碑，该药物有望为RAS驱动型癌症患者带来前所未有的益处。

Scribe Therapeutics将在2024年11月15日至18日在芝加哥举行的美国心脏协会科学会议上展示其CRISPR X-Editor（XE）和Epigenetic Long-Term X-Repressor（ELXR）技术在治疗心代谢疾病中的应用。公司将在会议上进行一项突破性报告，展示其ELXR平台在非人灵长类动物中降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的潜力，以及XE在降低LDL-C和APOC3水平方面的潜力。这些成果突显了Scribe Therapeutics在开发强大、安全、持久的基于CRISPR的遗传药物方面的最新进展，有望改变心代谢疾病的治疗模式。

ADOCIA公司发布2024年第三季度财务报告，强调其现金储备充足，预计可维持至2025年第三季度。公司重点介绍了其生物制药项目，包括即将完成的BioChaperone Lispro三期研究，预计将获得1000万美元的款项。此外，ADOCIA正在开发CagriSema稳定组合，并就M1Pram与Sanofi进行合作洽谈。公司还在推进AdoShell Islets、AdoGel等新技术的研发，并宣布Mathieu-William Gilbert担任首席财务官。

Twist Bioscience推出FlexPrep Ultra-High Throughput Library Preparation Kit，该套件采用Twist开发的酶，以低成本实现高吞吐量，加速NGS在人口和农业基因组学中的应用。该套件通过引入新的Normalization by Ligation (NBL)技术，消除了对样本前期定量和池化的需求，简化了大规模样本制备的流程。FlexPrep UHT Kit可进行高达1,152个样本的96孔板测序，与标准套件相比，降低了消耗品使用量和移液针数量。此外，Twist与Gencove合作，为使用FlexPrep UHT的客户提供互补的基因组分析解决方案，以实现快速、经济、准确的基因分型结果。