印度PopVax公司获得比尔及梅琳达·盖茨基金会资助，开展针对mRNA疫苗的脂质-聚合物递送制剂研发，项目金额为115万美元，此项目继2021年获得10万美元资助后进一步推进。PopVax旨在开发能在常温下保持活性的mRNA疫苗递送制剂，以解决疫苗在发展中国家储存和运输的难题。公司创始人Soham Sankaran表示，这一项目将有助于快速向发展中国家分发mRNA疫苗和疗法，对抗传染病。PopVax拥有从概念到临床试验的快速研发能力，目前正致力于开发针对SARS-CoV-2变异株的下一代COVID-19疫苗，预计2025年初进入美国临床试验。

CytoDyn公司任命Dr. Melissa Palmer为肝脏病学首席顾问，将推动公司在肝脏病学领域的研究和开发策略，并利用其专业知识进一步评估leronlimab在治疗肝脏疾病如MASH和肝纤维化方面的临床效果。此外，CytoDyn宣布与SMC实验室合作进行两项后续研究，以确认和扩展9月2024年研究观察到的纤维化逆转现象。Dr. Palmer拥有超过30年的肝脏病学研究经验，曾担任多家生物技术和制药公司的领导职位，并参与过多个临床试验。她将与CytoDyn团队合作，监督与SMC进行的两项后续研究，这些研究将比较leronlimab单独和与其他疗法（包括resmetirom和GLP-1激动剂）联合使用的效果。

纪念斯隆凯特琳癌症中心和HOOKIPA公司合作开展一项研究者发起的试验，评估eseba-vec在经过治疗且HPV16+的晚期头颈癌患者中的疗效和安全性。该试验旨在探索eseba-vec作为辅助治疗的可能性，以帮助更多头颈癌患者。试验预计将在2026年提供初步的安全性和有效性数据。HOOKIPA公司首席执行官Malte Peters表示，他们期待在辅助治疗领域建立基于eseba-vec的积极发现，并计划在2024年第四季度启动针对HPV16+口咽鳞状细胞癌的AVALON-1 Phase 2/3研究。

在TCT 2024会议上，波士顿科学公司宣布了ACURATE neo2主动脉瓣系统在ACURATE IDE临床试验中的主要终点结果。该试验评估了ACURATE neo2瓣膜在治疗低、中、高和极高风险开放性心脏手术的严重症状性主动脉瓣狭窄患者中的效果。结果显示，ACURATE neo2组的全因死亡率、卒中或再次住院的复合率为16.16%，而对照组为9.53%，未达到非劣效性标准。此外，还展示了ACURATE neo2瓣膜在手术过程中的优化对结果的影响，以及如何通过改进技术提高瓣膜植入质量。波士顿科学公司将继续与美国食品药品监督管理局合作，推进ACURATE瓣膜平台的审批工作。

2024年10月30日，安徽华恒生物科技股份有限公司完成向特定对象发行A股股票，募集资金总额7亿元。本次向特定对象发行股票募集资金投资项目紧紧围绕公司主营业务开展，基于公司现有的技术积累和产业化经验，充分发挥公司已搭建的合成生物技术研发平台、完善的生物制造核心技术体系以及先进的生物制造能力，进行生物基新产品的研发及产业化。

Alterome Therapeutics公司宣布，其在研药物ALTA2618已开始用于AKTive-001临床试验，该试验旨在评估ALTA2618在治疗AKT1 E17K突变型晚期实体瘤成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步临床活性。ALTA2618是首个针对AKT1 E17K突变的突变选择性别构抑制剂，旨在避免与AKT家族激酶抑制相关的靶点毒性。AKT1 E17K是一种已临床验证的癌基因，约驱动5%的乳腺癌（尤其是激素阳性疾病）和1-2%的所有癌症，包括子宫内膜癌（约3%）和前列腺癌（约2%）。该试验为开放标签、剂量递增和多个扩展队列研究，预计将在全球多个临床试验点进行。

Tevogen Bio，一家专注于开发现成、基因未修改的T细胞治疗产品的临床阶段生物技术公司，宣布将扩大研发和制造能力。公司计划建设一个新设施，旨在支持临床前研究和GMP制造能力，并由Tevogen自行运营。这一举措旨在克服建立大规模GMP能力所需的资金和时间障碍，从而加速研究和制造进程。Tevogen的CEO Ryan Saadi表示，该设施对于实现快速、高效地将创新解决方案推向市场至关重要。Tevogen致力于利用CD8+细胞毒性T淋巴细胞这一自然界最强大的免疫武器，开发针对传染病、癌症和神经退行性疾病的精准T细胞疗法，以满足大量患者的未满足需求。公司拥有丰富的行业领导者和杰出科学家团队，并相信可及性的个性化疗法是医学的下一个前沿，需要创新的商业模式来维持医疗创新。

Ajax Therapeutics公司宣布，其研发的JAK2抑制剂AJ1-11095在治疗骨髓纤维化患者的Phase 1临床试验中，首名患者已开始接受治疗。AJ1-11095是一种首创的II型JAK2抑制剂，与现有JAK2抑制剂不同，它能够绑定JAK2激酶的II型构象。该药物在临床前研究中显示出比I型JAK2抑制剂更优越的疗效，对骨髓纤维化的关键特征——突变等位基因负荷和纤维化有显著的改善作用。Phase 1临床试验是一项开放标签、多中心、剂量递增和剂量扩展研究，旨在评估AJ1-11095的安全性、耐受性和初步疗效。该研究针对的是对I型JAK2抑制剂无反应或失败的骨髓纤维化患者。AJ1-11095的设计是通过与Schrödinger公司合作，利用基于结构的药物设计和大规模计算方法，以选择性地绑定JAK2激酶的II型构象，从而提供比目前所有批准的JAK2抑制剂（包括ruxolitinib）更好的疗效和疾病改善。

Atea Pharmaceuticals宣布将在2024年11月15日至19日在圣地亚哥举行的美国肝病研究协会（AASLD）肝脏会议上展示三项关于bemnifosbuvir和ruzasvir联合治疗丙型肝炎（HCV）的研究成果。这项结合了核苷酸类似物聚合酶抑制剂bemnifosbuvir和NS5A抑制剂ruzasvir的疗法目前处于2期临床试验阶段。公司CEO Jean-Pierre Sommadossi表示，这些数据支持了该联合疗法的潜力，并强调了新疗法的必要性，特别是针对那些有物质滥用障碍和合并症的HCV患者。Atea计划在年底前报告2期研究的成果，并推进该计划进入3期临床试验。

Tiziana Life Sciences公司宣布，其领先候选药物鼻用foralumab（一种全人源抗CD3单克隆抗体）与GLP-1激动剂semaglutide（由Novo Nordisk公司销售）联合使用，在饮食诱导的肥胖模型中显示出抗炎潜力。该组合疗法改善了肝脏稳态，降低了炎症水平，为对抗肥胖相关炎症和肝脏炎症及功能障碍提供了新的治疗途径。研究表明，鼻用foralumab与semaglutide联合使用可显著减少炎症标志物，有助于管理肥胖及其相关的代谢并发症。Tiziana计划将这一有前景的预临床发现推进到进一步的临床试验中。

Inventiva公司宣布，其NATiV3 Phase 3临床试验中评估的lanifibranor在MASH患者中的安全性良好，数据监测委员会（DMC）建议继续进行临床试验，无需修改当前试验方案。该建议基于对超过1000名随机分配到主要和探索性队列患者的安全性数据的未盲审查，其中包括超过800名治疗超过24周和170名治疗超过72周的患者。DMC的第五次审查确认了lanifibranor的良好安全性。lanifibranor是Inventiva的主要产品候选药物，是一种口服小分子药物，通过激活三种过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）亚型，在体内诱导抗纤维化、抗炎和有益的血管和代谢变化。FDA已授予lanifibranor治疗MASH的突破性疗法和快速通道指定。

近日，一份《关于开展医药产品挂网全国联审通办工作安排的通知》在行业内流传，通知主要内容：推进医药产品挂网全国联审通办，实现企业在国家统一门户一次提交，一省核验，全国通享。 主要是依托招采子系统开发相应的功能下发给各省。 前期现有江西、贵州、山东先行先试，在11月1日开展试运行，其余省份要不晚于12月1日之前开始试运行，最后各省在12月31日前完成试运行，2025年的1月1日起全部正式上线。

卡迪夫肿瘤学公司公布了其Phase 2临床试验数据，评估了onvansertib与FOLFIRI和贝伐珠单抗联合用于二线治疗KRAS突变型转移性结直肠癌（mCRC）的效果。结果显示，onvansertib组合疗法在未经贝伐珠单抗治疗的病人中显示出显著的疗效，客观缓解率（ORR）高达77%，而接受过贝伐珠单抗治疗的病人ORR仅为10%。这些发现支持了将onvansertib的临床开发转向一线RAS突变型mCRC。公司还计划在2024年下半年发布一线RAS突变型mCRC CRDF-004试验的初步数据。

医保药品支付标准如何定? 以下为业内网传相关文件，仅供业内人士参考学习，启发思考。 3.“药闻康策”所有信息仅供参考，不做任何商业交易或医疗服务的根据，如自行使用“药闻康策”内容发生偏差，我司不承担任何责任，包括但不限于法律责任，赔偿责任。

高通量测序技术的飞速发展与广泛应用加速揭示了生物体内丰富多样的RNA世界，包括大量非编码RNA、复杂的RNA修饰以及蛋白质-RNA相互作用网络。 近年来，这一领域的研究成果不断涌现，然而准确发现这些RNA分子的功能仍然是科学家们面临的一大挑战。 迄今为止，研究人员仍未能系统全面地描绘转录组在细胞和组织水平调控的复杂性，而转录组时空调控的网络及潜在机制也尚未明晰。

两千五百年前，古希腊的修昔底德 （Thucydides） 曾经这样描述公元前430年雅典城的一场瘟疫：“染病而垂死的病人，只能被那些已经染病但侥幸康复的人照顾。 两千五百年后，现代免疫学研究才逐渐解析这段历史记录的瘟疫事件背后的生物学原理，病原体感染机体后，初始型B细胞 （mature naïve B cell） 产生抗体抵御病原体；而康复者会获得记忆性B细胞，此类B细胞承载了IgG抗体记忆，遇到相同病原体时快速免疫活化生产IgG型的病原体特异性抗体，从而有效抵御病原体的致命攻击。 B细胞通过表面的 B细胞抗原受体 （ BCRs ） 识别抗原并启动信号传导。

然而，由于小鼠原代T细胞的复杂生物学特性和对环境的敏感性，传统的转染方法往往难以实现高效、稳定的转染效果。 西湖大学与西湖凝聚体推出创新 解决方案 ： ProteanFect Max。 为解决这一难题，西湖大学与西湖凝聚体研究团队成功研发了一种适合于小鼠原代T细胞的转染黑科技，全球首个基于内源蛋白凝聚体的转染试剂—— ProteanFect Max小鼠原代T细胞转染试剂盒。