Shorla Oncology宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大JYLAMVO（甲氨蝶呤）的批准范围，包括治疗儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）和多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）。这是JYLAMVO首次获得针对儿童患者的批准，成为市场上唯一一种同时获得成人及儿童适应症批准的口服液态甲氨蝶呤。Shorla Oncology首席执行官Sharon Cunningham表示，这一批准是针对儿科癌症和自身免疫疾病未满足需求的重要一步。JYLAMVO最初获FDA批准用于治疗成人急性淋巴细胞白血病、蕈样肉芽肿、复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤、类风湿性关节炎和严重银屑病。JYLAMVO具有橙味，配有专用剂量注射器，便于吞咽困难的患者服用。Shorla Oncology首席技术官和联合创始人Orlaith Ryan表示，JYLAMVO在室温下（68°F至77°F）可保持90天稳定，无需冷藏，增加了便利性。Shorla Oncology首席商务官Rayna Herman表示，JYLAMVO除了易于服用的配方外，还具有与类似药物的关键差异，如开启后室温下可稳定三个月，无需在分发前冷藏，增加了便利性。Shorla Onc

Gelteq Limited，一家专注于可食用凝胶技术配方、开发和生产的全球生物技术公司，宣布其首次公开募股（IPO）定价为每股4美元，共发行130万股。股票将在纳斯达克资本市场上市，交易代码为“GELS”，预计10月29日开始交易。募股前扣除承销费和其他费用后，预计将筹集5200万美元。公司计划将募股净收益用于制造、营销和研发活动。Benchmark Company, LLC担任本次募股的主承销商，并获得了45天内购买最多195,000股的期权。美国证券交易委员会（SEC）已于9月30日宣布与本次募股相关的注册声明生效。Gelteq总部位于澳大利亚墨尔本，专注于推进和商业化其营养和药物输送解决方案，涵盖药品、非处方药、营养补充剂、动物药物和运动营养五大领域。

Jaguar Health的子公司Napo Pharmaceuticals宣布，两项关于其新型植物基口服处方药crofelemer的研究摘要现已公布，这些研究显示crofelemer对慢性难治性腹泻患者有益，并将在美国费城的美国胃肠病学会年度科学会议上进行海报展示。研究之一是一项针对功能性腹泻的小型交叉研究，结果显示crofelemer可显著减少粪便稠度和腹部疼痛，且副作用轻微。另一项研究则探讨了crofelemer对慢性特发性腹泻症状的改善作用。crofelemer是一种从亚马逊雨林中的红木树树皮中提取和纯化的植物基药物，目前正被研究用于治疗多种胃肠道疾病。

GSK与Chimagen达成协议，以3亿美元 upfront 价格收购CMG1A46，一种针对B细胞驱动的自身免疫疾病如系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎的T细胞结合剂。GSK计划开发并商业化CMG1A46，以解决狼疮患者的未满足需求，特别是对现有治疗标准无反应的患者。CMG1A46在白血病和淋巴瘤的I期临床试验中表现出快速、深度B细胞耗竭的潜力。该协议强调了GSK在狼疮及其潜在自身免疫疾病治疗领域的地位。

Curis公司宣布与现有和新投资者达成协议，以每股市场价购买其2,398,414股普通股，总金额约为12.1百万美元，用于研发、营运资金和其他一般企业用途。同时，Curis还将向投资者发行未注册认股权证，以购买相同数量的普通股，认股权证的行权价格为每股4.92美元，有效期为发行日起五年。交易预计于10月30日完成。Curis公司开发的emavusertib是一种口服小分子IRAK4抑制剂，目前正在进行多项临床试验。

Abeona Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对prademagene zamikeracel（pz-cel）的生物制品许可申请（BLA）的重新提交，pz-cel是一种正在研究的自体细胞基因疗法，可能成为治疗RDEB（隐性营养不良性大疱性表皮松解症）的新疗法。FDA已指定2025年4月29日为PDUFA目标行动日期。该申请基于来自关键性3期VIITAL™研究（NCT04227106）和1/2a期研究（NCT01263379）的临床疗效和安全性数据。如果获得批准，pz-cel将成为首个针对RDEB的自体细胞基因疗法，也是首个旨在通过稳定整合的COL7A1基因拷贝在伤口部位提供胶原蛋白VII表达的RDEB治疗方法。Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发细胞和基因疗法来治疗严重疾病。

Protega Pharmaceuticals Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准含有SentryBond™技术的ROXYBOND™（盐酸氧可酮）即释（IR）CII 10毫克片剂，用于治疗需要阿片类镇痛剂且其他治疗方法无效的严重疼痛。ROXYBOND是首个也是唯一获得FDA批准的滥用预防即释10毫克氧可酮配方，预计可减少通过鼻腔和静脉途径的滥用。SentryBond™技术是一种专利的滥用预防技术，旨在提供多层次的保护，并可能被用于其他药物以帮助防止滥用。Protega计划在年底前推出ROXYBOND 10毫克，为临床医生提供另一种风险缓解工具，以治疗严重疼痛的患者。

Zai Lab Limited宣布其在中国进行的KarXT（xanomeline和trospium chloride）三期临床试验取得积极结果，该试验评估了该药物在治疗精神分裂症中的安全性和有效性。KarXT在5周时与安慰剂相比，PANSS总分显著降低了9.2分，达到主要终点。研究还达到了所有关键次要疗效终点，包括PANSS阳性症状子量表、PANSS阴性症状子量表、PANSS阴性Marder因子评分、CGI-S量表和PANSS应答者百分比等。Zai Lab计划在2025年初向中国国家药品监督管理局提交新药申请。该研究由北京安定医院和首都医科大学精神卫生学院郭万刚教授领导，旨在为患有精神分裂症的成年人提供新的治疗选择。

Eledon Pharmaceuticals宣布了其股票和预先融资认股权证的承销发行，共发行1835.6万股普通股，每股价格为3.65美元，以及493.1万份预先融资认股权证，每股认股权证价格为3.649美元。预计此次发行的净收益约为8500万美元，将用于推进其产品线、工作资本和一般企业用途。此次融资吸引了包括BVF Partners LP、RA Capital Management等新老投资者的参与。Eledon的领先研究产品tegoprubart是一种针对CD40L的抗体，具有广泛的潜在治疗作用。发行遵循了SEC的注册声明，并将在10月30日左右完成，前提是满足常规的交割条件。

2024年10月29日，生物技术开发商Pathos AI完成6200万美元超额认购的C轮融资，C轮融资由New Enterprise Associates领投，Revolution Growth和其他现有内部人士参与。这笔新的资本注入将使Pathos能够扩大其世界级科学家和工程师团队，加速其人工智能驱动的药物开发平台的开发，并推进其精准肿瘤疗法的临床阶段管道。

Protagenic Therapeutics公司宣布完成了一项私人配售，出售了共计1,948,295股A类普通股和相应的购买权证，以及1,948,295股B类普通股和相应的购买权证，每股购买权证行权价格为0.64美元。此次配售的净收益将用于公司营运资金。配售的总收益约为127.5万美元。Brookline Capital Markets作为独家承销商参与了此次配售。这些证券的发行未根据1933年证券法进行注册，且不构成在任何州或地区的销售邀请。Protagenic Therapeutics致力于将神经活性肽开发为治疗压力相关疾病的药物，其产品PT00114有望治疗包括抑郁症、焦虑症和PTSD在内的神经精神疾病。

10 月 25 日，全国中成药联合采购办公室发布公告，内容显示，在国家医保局指导下，结合中成药联盟采购工作实践，研究起草了《 全国中成药采购联盟集中采购文件》（征求意见稿） 和 《全国中成药采购联盟集中采购文件(首批扩围接续)》（征求意见稿） ，面向社会公开征求意见，要求于 2024 年 11 月 1 日前将意见或建议进行反馈。 据《征求意见稿》，全国中成药采购联盟由 湖北、北京、天津、河北、山西、内蒙古、辽宁、吉林、黑龙江、上海、江苏、浙江、安徽、福建、江西、山东、河南、湖南、广东、广西壮族自治区、海南、重庆、四川、贵州、云南、西藏自治区、陕西、甘肃、青海、宁夏回族自治区、新疆维吾尔自治区、新疆生产建设兵团等联盟地区 委派代表组成全国中成药联合采购办公室，代表上述地区相关医药机构开展全国中成药采购联盟相关药品集中带量采购。 本批次全国中成药联盟采购 共涉及20个分组、95个品种， 具体清单如下：。

2024 年国谈在 10 月 27 日 正式开始。 本次 共有 162 个通用名药品确认参加谈判/竞 价 。 而相较于之前公布的通过形式审查的药品数量来看（ 392 个品种，Insight 数据库根据过初审名单统计 ）， 本次国谈专家审评通过率仅 41.3% 。

Aro Biotherapeutics公司宣布启动其新型潜在治疗晚发型庞贝病（LOPD）药物ABX1100的1b期临床试验。ABX1100通过靶向CD71受体，将siRNA疗法输送到肌肉组织，抑制GYS1酶的生成，该酶负责合成糖原。1b期试验旨在评估ABX1100在LOPD成人患者中的安全性和生物活性。庞贝病是一种罕见的神经肌肉疾病，由于肌肉中糖原的积累导致肌肉功能逐渐丧失，现有酶替代疗法（ERT）效果有限。ABX1100有望成为首个超越ERT的庞贝病新疗法。在最近完成的1a期试验中，ABX1100在健康志愿者中表现出良好的耐受性和持久性GYS1 mRNA敲低效果。ABX1100已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和罕见儿科疾病指定。

GlycoMimetics公司宣布，由美国国家癌症研究所（NCI）和临床试验联盟进行的关于uproleselan药物的Phase 2/3研究未显示在60岁或以上且适合接受强化化疗的新诊断急性髓系白血病（AML）患者中，与单独化疗相比，uproleselan联合7+3化疗在无事件生存期（EFS）方面具有统计学上的显著改善。GlycoMimetics正在与临床试验联盟合作，转移完整试验数据以进行进一步分析，包括亚组分析，以评估是否在任何患者群体中存在可能值得未来临床试验进一步研究的疗效信号。预计NCI/Alliance试验的初步结果将由NCI在未来的医学会议上公布。GlycoMimetics是一家专注于癌症和炎症疾病治疗的研究和开发阶段的生物技术公司，其科学方法基于对碳水化合物在细胞识别中作用的了解。

在最新分析的一项初步剂量递增1期阿尔茨海默病（AD）试验中，NKGen Biotech公司发现其新型自然杀伤细胞疗法troculeucel能够降低与AD风险相关的生物标志物水平，包括GFAP、NfL、p-tau181、GDF-15和LTBP2，这些标志物在痴呆症状出现前10年即可检测到。初步分析显示，在高剂量troculeucel治疗下，患者认知功能稳定或改善，且未出现不良反应。NKGen在CTAD会议上展示了关于troculeucel的两个海报，表明该疗法在治疗AD方面具有潜力，并可能用于预防AD。此外，NKGen正在进行一项1/2a期试验，以进一步评估troculeucel在治疗中度AD患者中的安全性和有效性。

Revitope Oncology Inc.与Genmab A/S签署了一项许可协议，授予Genmab独家使用Revitope的TCE技术Two GATE™的权利，用于多个药物靶点对的研究，并有权在全球范围内开发商业化相关产品。Two GATE™技术利用独特的双抗原结合要求，在肿瘤细胞表面组装以高精度激活T细胞，有望解决实体瘤治疗中的未满足需求。Revitope将获得9000万美元的预付款，以及高达6亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及商业销售的单位数位提成。Revitope是一家专注于创新肿瘤特异性生物治疗的私营生物技术公司，其Two GATE™技术平台利用癌症细胞上共表达的独特抗原组合，开发高度特异性的癌症免疫疗法。