近日，据中国药物临床试验登记与信息公示平显示，阿斯利康（AstraZeneca）已正式开展ALXN2220注射液（别名NI006）的国际多中心3期临床研究，其中也包括中国地区。该研究针对的确诊患者群体为野生型或遗传型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性成年心肌病（ATTR-CM）患者。（相关阅读：阿斯利康依库珠单抗在中国获批新适应症）

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ATTR-CM是一种致命的全身性疾病，它导致患者心力衰竭并最终致命。这是由于ATTR蛋白因衰老或基因突变而错误折叠，进而在心肌中沉积成淀粉样纤维，损害器官功能。尽管已有疗法获批，但这些疗法仅能防止淀粉样蛋白积累，对于中重度ATTR-CM患者而言，其治疗效果仍然有限。

ALXN2220是一款创新的抗淀粉样转甲状腺素蛋白（ATTR）单克隆抗体，旨在作为心脏淀粉样蛋白的“耗竭剂”，为这类患者带来新的治疗希望。该抗体能特异性靶向错误折叠的转甲状腺素蛋白，并清除心脏中的淀粉样纤维沉积物，有望为晚期ATTR-CM患者提供有效治疗。临床前模型已证明其清除病理性ATTR的潜力。

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2022年3月，阿斯利康旗下的Alexion公司与Neurimmune公司达成合作，共同推进ALXN2220的研发和商业化。根据协议，Alexion公司将负责后续的临床开发和商业化工作，而Neurimmune公司将获得相应的预付款和里程碑付款。

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目前，阿斯利康在中国启动了一项针对ATTR-CM患者的3期临床研究，旨在评估ALXN2220的有效性和安全性。该研究采用随机、双盲、安慰剂对照、多中心的设计，每月给药一次，持续24个月。主要观察指标为全因死亡率和心血管临床事件的复合终点差异。

ALXN2220的1期临床研究已于去年在《新英格兰医学杂志》发表。该研究随机分配了40例患者接受ALXN2220或安慰剂治疗，结果显示ALXN2220在最高测试剂量下仍保持良好的安全性，未观察到明显的剂量限制毒性或严重不良反应。同时，患者的心脏淀粉样蛋白沉积在12个月内显著减少，相关生物标志物水平也有所降低。

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