信念医药波哌达可基注射液：中国首个基因疗法获批，开启血友病B治疗新纪元

4月10日，中国药监局宣布通过优先审评审批程序批准信念医药研发的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这成为了中国首个获批上市的基因疗法。

血友病B是由凝血因子 IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌达可基注射液是重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX。

截图来源：国家药品监督管理局官网

血友病B（也称B型血友病）是血友病的第二大常见形式。血友病是一种罕见疾病，通常是先天遗传性，会因缺乏足够的凝血蛋白（凝血因子）而导致血液无法正常凝结。对于血友病B患者，临床目前多使用凝血酶原复合物（PCC）用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形。

波哌达可基注射液（BBM-H901）以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。

2022年，BBM-H901注射液被NMPA纳入突破性治疗品种，并被美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗血友病B。2024年，BBM-H901注射液获得FDA授予的儿科罕见病资格认定（RPDD）和欧洲药品管理局（EMA）授予的先进治疗药物分类认证（ATMP），同样用于治疗血友病B。

2024年12月，信念医药在第66届美国血液学会（ASH）年会正式发布Ⅲ期临床研究结果。结果显示，接受基因治疗后随访52周时，受试者年化出血率（ABR）均值为0.6，平均FⅨ活性达到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT试剂的一期法），外源性FⅨ药物的平均输注次数从治疗前的58.2次/年降至治疗后的2.9次/年。26名受试者中的21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件，且所有受试者均无严重不良事件发生。该研究中所有患者仍在持续随访过程中。

早在2023年，武田（Takeda）宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作协议，双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动BBM-H901注射液的商业化进程。未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。

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