【ChiCTR2600131759】盐酸吉卡昔替尼联合方案治疗噬血细胞综合征的疗效及安全性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600131759

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-09-06

临床申请受理号

靶点

适应症

噬血细胞综合症

试验通俗题目

盐酸吉卡昔替尼联合方案治疗噬血细胞综合征的疗效及安全性临床研究

试验专业题目

盐酸吉卡昔替尼联合方案治疗噬血细胞综合征的疗效及安全性临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要研究目的:比较盐酸吉卡昔替尼联合化疗与传统化疗方案历史数据和同期真实世界HLH缓解率【2周、4周、8周客观缓解率（Objective Response Rate；ORR），完全缓解(Complete Remission；CR）率，部分缓解（Partial Remission；PR）率】和安全性。次要研究目的或探索性研究目的: 总生存（2周、4周、8周总OS）；无进展生存（progression-free survival；PFS，2周、4周、8周PFS)；达到缓解时间（Time to Response；TTR）；HLH相关指标变化趋势（评估炎症及器官损伤指标如C反应蛋白、血清sCD25、白介素6、铁蛋白、血细胞计数、甘油三酯、噬血现象、肝功能、凝血功能）；复发率。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-12-25

试验终止时间

2027-10-31

是否属于一致性

入选标准

1.符合 HLH-2004 诊断标准 1.分子诊断符合HLH 在目前已知的HLH相关致病基因，如PRF1、UNC13D、STX11、STXBP2、Rab27a、LYST、SH2D1A、BIRC4、ITK、AP3β1、MAGT1、CD27等发现病理性突变 2. 符合以下8条指标中的5条 1）发热：体温>38.5℃，持续>7d； 2）脾大； 3）血细胞减少(累及外周血两系或三系)：血红蛋白<90g/L，血小板<100×10^9/L，中性粒细胞<1.0×10^9/L且非骨髓造血功能减低所致； 4）高甘油血症和（或）低纤维蛋白原血症：甘油三脂>3mmol/L或高于同年龄的3个标准差，纤维蛋白原<1.5g/L或低于同年龄的3个标准差； 5）在骨髓、脾脏、肝脏或淋巴结里找到噬血细胞； 6）血清铁蛋白升高：铁蛋白>=500μg/L； 7）NK细胞活性降低或缺如； 8） sCD25(可溶性白介素-2受体)升高。 3. 年龄>=18岁，＜75岁； 4. 女性受试者入组本试验前血HCG检测结果必须阴性，且从签署ICF至末次给药结束后至少7个月同意采取一种被认可的非常有效的避孕措施。已经绝经者（停经至少1年）除外；已行子宫切除或双侧卵巢切除者除外。男性受试者及其伴侣同意在签署ICF至末次给药结束后至少4个月需进行避孕。 1.符合 HLH-2004 诊断标准 1.分子诊断符合HLH 在目前已知的HLH相关致病基因，如PRF1、UNC13D、STX11、STXBP2、Rab27a、LYST、SH2D1A、BIRC4、ITK、AP3β1、MAGT1、CD27等发现病理性突变 2. 符合以下8条指标中的5条 1）发热：体温>38.5℃，持续>7d； 2）脾大； 3）血细胞减少(累及外周血两系或三系)：血红蛋白<90g/L，血小板<100×10^9/L，中性粒细胞<1.0×10^9/L且非骨髓造血功能减低所致； 4）高甘油血症和（或）低纤维蛋白原血症：甘油三脂>3mmol/L或高于同年龄的3个标准差，纤维蛋白原<1.5g/L或低于同年龄的3个标准差； 5）在骨髓、脾脏、肝脏或淋巴结里找到噬血细胞； 6）血清铁蛋白升高：铁蛋白>=500μg/L； 7）NK细胞活性降低或缺如； 8） sCD25(可溶性白介素-2受体)升高。 3. 年龄>=18岁，＜75岁； 4. 女性受试者入组本试验前血HCG检测结果必须阴性，且从签署ICF至末次给药结束后至少7个月同意采取一种被认可的非常有效的避孕措施。已经绝经者（停经至少1年）除外；已行子宫切除或双侧卵巢切除者除外。男性受试者及其伴侣同意在签署ICF至末次给药结束后至少4个月需进行避孕。；

排除标准

1.伴有其他恶性肿瘤； 2.已知中枢神经系统受累者； 3.已知HIV感染者； 4.存在严重心血管疾病（如近期发生过心肌梗死、严重心力衰竭）者，存在严重肝肾功能异常者（肾小球滤过率< 15 mL/min或MELD评分>20）； 5.其他研究者认为不能纳入本研究的患者。 6.存在精神疾病或认知障碍，无法配合完成治疗及随访 7.对该方案任意一种药物有使用禁忌或者不耐受者 8.妊娠或哺乳期女性。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

西安交通大学第二附属医院

研究负责人电话

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