【ChiCTR1900021458】雷纳度胺联合MEK抑制剂对骨多发郎格罕氏细胞增生症细胞增殖及破骨样多核巨细胞转化的抑制及其机制的探索性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR1900021458

试验状态

尚未开始

药物名称

来那度胺

药物类型

化药

规范名称

来那度胺

首次公示信息日的期

2019-02-22

临床申请受理号

靶点

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适应症

朗格汉斯细胞增多症

试验通俗题目

雷纳度胺联合MEK抑制剂对骨多发郎格罕氏细胞增生症细胞增殖及破骨样多核巨细胞转化的抑制及其机制的探索性研究

试验专业题目

雷纳度胺联合MEK抑制剂对骨多发郎格罕氏细胞增生症细胞增殖及破骨样多核巨细胞转化的抑制及其机制的探索性研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

观察雷纳度胺联合MEK抑制剂对骨多发郎格罕氏细胞增生症细胞及破骨细胞的作用及其机制。观察指标：雷纳度胺分别或联合干预LCH细胞，WFDC21P如何调节LCH细胞miR-128/ MAPK 和破骨细胞miR-214/RANKL的机制；包括疾病无进展生存期（PFS），客观缓解率（ORR＝ CR+PR）、疾病控制率（DCR＝CR+PR+SD）、总生存期（OS）、安全性指标。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

简单随机, 随机方案通过查阅随机对照表或采用计算器或计算机产生。

盲法

未说明

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2019-04-01

试验终止时间

2021-03-31

是否属于一致性

入选标准

1) 患者自愿参加本次研究，签署知情同意书； 2) 14-70岁，<18岁患者体表面积需>1.5m2；ECOG PS评分：0~1分；预计生存期超过3月； 3) 经病理学确诊为骨朗格汉斯组织细胞增多症患者。 4) 至少经一次常规治疗（包括细胞毒药物和/或激素治疗）方案治疗失败，且在入组前6个月内疾病进展或不能耐受的患者；注：1.治疗失败指治疗过程中或末次治疗的3个月内出现疾病进展或不能耐受；（1）血常规检查标准（14天内未输血状态下）： ①血红蛋白（HB）≥90g/L； ②中性粒细胞绝对值（ANC）≥1.5×109/L； ③血小板（PLT）≥80×1909/L。（2）生化检查需符合以下标准： ①总胆红素（TBIL）≤1.5倍正常值上限(ULN) ； ②丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天门冬氨酸氨基转移酶AST≤2.5?ULN，如伴肝转移，则ALT和AST≤5?ULN； ③血清肌酐（Cr）≤1.5?ULN或肌酐清除率(CCr)≥60ml/min；（3）多普勒超声评估：左室射血分数 (LVEF) ≥正常值低限 (50%)。 5) 育龄女性应同意在研究期间和研究结束后6个月内必须采用避孕措施（如宫内节育器，避孕药或避孕套）；在研究入组前的7天内血清或尿妊娠试验阴性，且必须为非哺乳期患者；男性应同意在研究期间和研究期结束后6个月内必须采用避孕措施的患者。；

排除标准

出现以下任何一项目的患者将不能入组本研究： 1) 伴有胸腔积液/腹水导致呼吸道综合征(按NCI CTC AE分级≥2级呼吸困难。 [2级呼吸困难指少量活动时呼吸短促；影响工具性日常生活活动])； 2) 5年内出现过或当前同时患有其它恶性肿瘤，治愈的子宫颈原位癌、非黑色素瘤的皮肤癌和表浅的膀胱肿瘤除外 [Ta (非浸润性肿瘤)，Tis (原位癌) 和T1 (肿瘤浸润基膜)]； 3) 分组前4周内或在本次研究用药期间计划进行全身抗肿瘤治疗，包括细胞毒疗法、信号转导抑制剂、免疫疗法(或在接受试验药物治疗前6周内使用过丝裂霉素C)。分组前4周内进行过扩野放疗（EF-RT）或在分组前2周内进行过拟评估肿瘤病灶的限野放疗； 4) 由于任何既往治疗引起的高于CTC AE(4.0) 1 级以上的未缓解的毒性反应，不包括脱发； 5) 具有影响口服药物的多种因素（比如无法吞咽、慢性腹泻和肠梗阻等）者； 6) 伴有症状或症状控制时间少于2个月的脑转移患者； 7) 存在任何重度和/或未能控制的疾病的患者，包括：（1）血压控制不理想的（收缩压≥150 mmHg，舒张压≥100 mmHg）患者；（2）患有I级以上心肌缺血或心肌梗塞、心律失常（包括QTc ≥480ms）及≥2级充血性心功能衰竭（纽约心脏病协会（NYHA）分级）；（3）活动性或未能控制的严重感染(≥CTC AE 2级感染)；（4）肝硬化、失代偿性肝病，活动性肝炎或慢性肝炎需接受抗病毒治疗；（5）肾功能衰竭需要血液透析或腹膜透析；（6）有免疫缺陷病史，包括HIV阳性或患有其它获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官移植史者；（7）糖尿病控制不佳（空腹血糖（FBG）＞10mmol/L）；（8）尿常规提示尿蛋白≥ ++，且证实24小时尿蛋白定量＞1.0 g者；（9）具有癫痫发作并需要治疗的患者； 8) 分组前 28 天内接受了重大外科治疗、切开活检或明显创伤性损伤； 9) 影像学显示肿瘤已侵犯重要血管周或经研究者判断在后续研究期间肿瘤极有可能侵袭重要血管而引起致命大出血的患者； 10) 不管严重程度如何，存在任何出血体质迹象或病史的患者；在分组前4周内，出现任何出血或流血事件≥CTCAE 3级的患者，存在未愈合创口、溃疡或骨折； 11) 6个月内发生过动/静脉血栓事件，如脑血管意外（包括暂时性缺血性发作）、深静脉血栓及肺栓塞者； 12) 具有精神类药物滥用史且无法戒除或有精神障碍者； 13) 四周内参加过其他抗肿瘤药物临床试验； 14) 根据研究者的判断，有严重危害患者安全或影响患者完成研究的伴随疾病者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海市第六人民医院肿瘤内科

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