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YOLT-203
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YOLT-203
2024-07-09
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原发性I型高草酸尿
YOLT-203治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的临床探索研究
YOLT-203治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的临床探索研究
主要目的： 在中国1型原发性高草酸尿症（PH1）人群中评估YOLT-203单次给药的安全性、耐受性。 次要目的： （1）在中国1型原发性高草酸尿症（PH1）人群中评估YOLT-203单次给药的药代动力学（PK）特征； （2）在中国1型原发性高草酸尿症（PH1）人群中评估YOLT-203单次给药的药效动力学（PD）特征。
单臂
其它
无
无
尧唐（上海）生物科技有限公司
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3;1
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2024-05-08
2026-01-31
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1.签署知情同意时年龄≥2岁； 2.存在AGXT基因突变，确诊原发性高草酸尿症（PH1）者； 3.eGFR≥30ml/min/1.73m^2； 4.至少2次24小时尿草酸排泄量≥0.7mmol/1.73m2/day或单次排尿收集的尿液草酸与肌酐比值必须高于相应年龄的正常上限（ULN）； 5.如果在服用维生素B6治疗，在入组研究前90天稳定治疗，且愿意在研究过程中保持稳定治疗方案不变。 6.患者本人或监护人自愿签署知情同意。；
请登录查看1.研究者判断为有肾外全身性草酸盐沉积症的临床证据； 2.在筛选时有以下任何实验室参数评估结果： a. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）>2 x正常值上限（ULN）。 b. 总胆红素>1.5 x ULN。确诊Gilbert综合征导致的总胆红素升高，如果总胆红素< 2 x ULN，则符合条件。 c. 国际标准化比值（INR）>1.5（在口服抗凝剂[如华法林]且INR< 3.5的患者将被允许参加）。 3.已知患有活动性人类免疫缺陷病毒（HIV）感染；或有当前或慢性丙型肝炎病毒（HCV）或乙型肝炎病毒（HBV）感染的证据。 4.筛选时估算的肾小球滤过率（GFR）小于30mL/min/1.73m²（对于≥18岁的患者，将根据肾脏疾病饮食改良[MDRD]公式计算；对于<18岁的患者，将根据施瓦茨床旁公式计算）； 5.在研究药物首次给药前的最后30天或5个半衰期内（以较长者为准）接受过试验性药物，或在随机化前参加另一项临床研究的随访； 6.有肾或肝移植史； 7.根据研究者的意见，有其他医疗状况或合并症，可能会干扰研究依从性或数据解释； 8.有多种药物过敏史或对寡核苷酸或LNP过敏反应史； 9.有皮下注射不耐受史； 10.不愿意在整个研究参与期间直至主研究试验结束后6个月遵守避孕要求者； 11.女性患者怀孕、计划怀孕或正在哺乳； 12.不愿意或无法在整个研究过程中限制饮酒。研究期间饮酒量超过每天2单位（1单位：约125ml葡萄酒=约29ml烈酒= 约284毫升啤酒，将被排除； 13.研究者认为，在筛选前12个月内有过酒精滥用史。；
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