【ChiCTR2400084208】WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期临床研究及扩展研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400084208

试验状态

尚未开始

药物名称

WG1025

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

WG-1025

首次公示信息日的期

2024-05-13

临床申请受理号

靶点

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适应症

营养不良性大疱性表皮松懈症

试验通俗题目

WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期临床研究及扩展研究

试验专业题目

WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期临床研究及扩展研究

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临床试验信息

试验目的

Ⅰ期研究目的主要研究目的 •评估WG1025在DEB治疗中的安全性和耐受性。次要研究目的 •评估WG1025在DEB治疗中的初步有效性。 •评价WG1025药代动力学。 •评价WG1025的免疫原性。 •在DEB患者中，治疗前后COL7A1的表达。 Ⅱ期研究目的主要研究目的 •评估WG1025在DEB治疗中的有效性。次要研究目的 •评估WG1025在DEB治疗中的有效性。 •评估WG1025在DEB治疗中的安全性。 •评价WG1025药代动力学。 •评估WG1025在DEB患者中的免疫原性。 •在DEB患者中，治疗前后COL7A1的表达。扩展期研究目的 •评估WG1025在DEB长期治疗中的安全性。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅰ期+Ⅱ期

随机化

I期研究不涉及随机 II期由IRT系统随机

盲法

I期无 II期双盲

试验项目经费来源

北京唯源立康生物科技股份有限公司资助

试验范围

目标入组人数

39;30

实际入组人数

第一例入组时间

2024-02-01

试验终止时间

2026-08-31

是否属于一致性

入选标准

1. 临床诊断为DEB的受试者； 2. 通过包括COL7A1在内的基因检测确认DEB诊断（DDEB或RDEB）者； 3. 签署ICF时年龄≥ 2周岁者； 4. 有生育能力的男性或女性必须在整个研究期间至最后一次使用WG1025后的3个月内（90天）使用可靠的避孕方法（见附录1）； 5. 创口符合以下标准者（II期研究需满足a和b，I期研究需满足b）： a) 位置：至少1对创口对的受试者，相似解剖区域对称或相似部位或者同一解剖区域对称或相似部位，外观相似； b) 外观：基底红润、血供良好、创口干净、无感染； 6. 经研究者判定，有能力和意愿理解本试验、遵循试验流程，并且能返回研究中心完成所需的随访者； 7. 受试者或受试者法定监护人/法定代理人/公正见证人必须阅读、理解并签署ICF，并必须能够并愿意遵循研究程序和指示。；

排除标准

1. 无法返回研究中心者； 2. 存在由研究者判断可能干扰对研究治疗的安全性和有效性的评估以及影响受试者对研究随访/程序的依从性的疾病或条件； 3. 筛选前1个月或所接受药物的5个半衰期内（以较长者为准）接受了化疗或免疫治疗（度普利尤单抗注射液除外）者； 4. 有证据表明目前患有鳞状细胞癌或过往存在鳞状细胞癌病史者； 5. 研究者判断受试者存在药物滥用者或毒品、酒精成瘾者； 6. 过去3个月（90天）内参与过干预性临床试验者； 7. 对局部麻醉（利多卡因/丙氯卡因乳膏）过敏者； 8. 既往接受过皮肤移植者； 9. 妊娠期或哺乳期女性； 10. 筛选时，被研究者评估创口不适合接受研究药物给药者； 11. 对研究药物、其辅料、纱布或敷料过敏者； 12. 筛选时需要治疗的系统性感染和/或有不可控制的局部创口感染者； 13. 有严重的心血管疾病，且研究者判定不适合参加本临床研究者； 14. 筛选时严重贫血（血红蛋白< 60 g/l）者，筛选时血小板计数≤ 100 × 109/l者； 15. 肝功能异常者： a) 丙氨酸氨基转移酶或天门冬氨酸氨基转移酶> 3倍正常值上限（ULN）；或 b) 血清胆红素> 3 × ULN； 16. 肾功能异常者： c) 尿素或尿素氮> 1.5 × ULN；或 d) 血清肌酐> 2 × ULN； 17. 活动性乙型肝炎、活动性丙型肝炎、人类免疫缺陷病毒抗体阳性或抗梅毒螺旋体特异性抗体阳性者；活动性乙型肝炎定义为已知乙型肝炎表面抗原阳性且乙型肝炎病毒（HBV）DNA结果大于检测下限，活动性丙型肝炎定义为已知丙型肝炎病毒抗体（HCV Ab）阳性和已知定量HCV RNA结果大于检测下限； 18. 患有活动性、或曾患过且有复发可能的自身免疫性疾病者（如系统性红斑狼疮，类风湿性关节炎，血管炎等）；临床稳定的自身免疫甲状腺炎疾病者或患有无需全身治疗的自身免疫性皮肤疾病者等则可以入选，如银屑病等； 19. 筛选前3个月内或筛选期间献血或大量失血（≥ 400 ml）、接受输血或使用血液制品者；或计划在试验期间或试验结束后1个月内献血者； 20. 研究者认为受试者存在其它严重的系统性疾病或其他原因而不适合参加本临床研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

南方医科大学皮肤病医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

510091

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