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【ChiCTR2500113213】评价GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的安全性、耐受性和疗效的多中心、开放、单次给药、剂量递增的Ⅰ/Ⅱ期临床试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2500113213

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-11-26

临床申请受理号

靶点

适应症

肝豆状核变性

试验通俗题目

评价GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的安全性、耐受性和疗效的多中心、开放、单次给药、剂量递增的Ⅰ/Ⅱ期临床试验

试验专业题目

评价GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的安全性、耐受性和疗效的多中心、开放、单次给药、剂量递增的Ⅰ/Ⅱ期临床试验

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的： 1.评价GC310静脉注射治疗WD患者的安全性及耐受性； 2.确定GC310静脉注射治疗WD患者Ⅱb期临床试验推荐剂量（RP2D）；次要目的： 1.评价GC310静脉注射治疗WD患者的血液GC310载体基因组拷贝数变化； 2.评价GC310静脉注射治疗WD患者的免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期+Ⅱ期

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

北京锦篮基因科技股份有限公司

试验范围

目标入组人数

15;6

实际入组人数

第一例入组时间

2025-12-30

试验终止时间

2031-12-30

是否属于一致性

入选标准

1.年龄>=18岁，性别不限； 2.经以下（(1)或(2)）+（(3)和(4)）或（(1)或(2)）+(5)诊断标准明确诊断WD者：(1) 神经和（或）精神症状；(2) 原因不明肝脏损害；(3) 血清铜蓝蛋白浓度降低和（或）24h尿铜升高；(4) 角膜K-F环阳性；(5) 经家系共分离及基因变异致病分析确定患者的2条染色体均携带ATP7B基因致病变异； 3.血清铜蓝蛋白浓度＜1/2×LLN； 4.愿意并能够遵守所有研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；

排除标准

1.筛选期血清抗AAV5中和抗体＞1:100； 2.筛选期或基线期实验室检查异常者，如： (1)丙氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）>=5×ULN、直接胆红素（DBil）＞1×ULN，白蛋白＜1×LLN； (2)血氨＞1×ULN； 3.存在肾功能不全者； 4.存在肝硬化失代偿期或既往有肝硬化失代偿病史者； 5.筛选期肝脏弹性超声LSM>=15KPa； 6.各种病因导致肝功能衰竭病史者； 7.筛选期肝病严重程度评估符合以下任意一条者： (1)MELD评分>=12分； (2)Child-Pugh评分>=7分； 8.出现严重神经精神症状，研究者认为会干扰受试者的安全或不适宜参与研究者； 9.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体或丙型肝炎病毒抗体或梅毒螺旋体抗体阳性，或乙肝病毒表面抗原阳性者； 10.研究者判断受试者存在糖皮质激素应用禁忌，如严重高血压、全身性真菌感染、青光眼、骨质疏松、结核病等； 11.患者合并其他可能干扰研究进行或评估的疾病，例如：除WD外严重的消化系统疾病、心脑血管系统疾病、泌尿系统疾病、内分泌系统疾病、血液系统疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病和精神病等； 12.妊娠或哺乳期女性； 13.育龄期受试者在给药后1年内有生育计划或不愿采取有效避孕措施者； 14.体重指数>=24kg/m^2； 15.既往出现过严重食物、药物过敏反应者，包括对重组蛋白类制品过敏或超敏反应等； 16.接种疫苗与给药间隔＜2周者； 17.使用过基因治疗药物者； 18.筛选前3个月内参加过其他WD药物临床试验或其他任何临床试验者； 19.研究者认为不适合参加本研究，如依从性差。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

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