今年1月，生物医药行业知名媒体网站BioSpace评选出北美2022年值得关注的生命科学初创公司，今年上榜的30家新锐公司充分体现了新治疗模式和创新开发策略对新药研发的影响。
今年即将迈向尾声，是时候来看看他们在今年里都有了些什么耀眼成绩。本文根据上榜的生命科学初创公司在2022年的亮眼表现，选择了其中几家公司，将在本文里介绍他们在2022年做了什么，以及在2023年的发展前景。
- Umoja Biopharma
Umoja Biopharma被BioSpace排名在第2位，A轮融资5300万美元，在2020年11月上市。Umoja通过独特的免疫治疗方法重新设计了患者自身的体内免疫系统，以攻击和摧毁血液肿瘤和实体器官肿瘤。
Umoja Biopharma融资情况
截图来源：药融云投融资数据库
在A轮融资启动后不到一年，Umoja在B轮融资中筹集了额外的2.1亿美元，用于推进进入临床阶段的研究项目和建立内部制造能力。同时，Umoja公司一直在忙于通过与Lupagen和TreeFrog Therapeutics的合作来进行改进。Umoja还提供了临床前数据，展示了其由RACR/CAR，TumorTag和VivoVec组成的多管齐下的平台的潜力。
- Eikon Therapeutics
Eikon Therapeutics被BioSpace排名第3位，A轮融资1.48亿美元，在2021年5月上市，由Merck前总裁Roger Perlmutter掌舵。Eikon将其技术描述为“阐明活细胞中蛋白质行为的突破性方法”。据药融云数据显示，今年1月又获得融资5.18亿美元的B轮融资，至此共募集资金6.66亿美元。
Eikon Therapeutics融资情况
截图来源：药融云投融资数据库
在今年3月，前Merck全球临床开发和CMO高级副总裁Roy Baynes加入了该生命科学初创公司的行列。Kenneth Frazier也在4月加入了董事会，使得Eikon看起来像Merck 2.0一样。与此同时，该公司也一直在扩大足迹，例如将资金注入旧金山的一个新公司总部和纽约市的一个新的运营基地。
- GentiBio
GentiBio排名在第6位，A轮融资1.57亿美元，在2021年8月上市。GentiBio是一家开发工程化调节性T细胞（Tregs），用于治疗自身免疫、同种免疫、自身炎症和过敏性疾病的初创公司。GentiBio创新的Tregs疗法技术平台可以克服该疗法当前的许多局限性，包括内源性Tregs种群的稀有性和可塑性。
据药融云数据显示，今年8月，该生命科学初创公司与百时美施贵宝达成了一项近20亿美元的交易，开发用于治疗炎症性肠病的调节性T细胞疗法。在今年，该公司也一直忙于为其领导团队增添力量，包括任命Neely Mozaffarian博士担任首席医疗官，Chuck Silberstein博士担任首席财务官。
医药交易信息
截图来源：药融云全球医药交易数据库
- Prime Medicine
Prime Medicine总部位于剑桥，BioSpace排名第7位，A轮融资1.15亿美元，2021年7月上市。由联合创始人David R.Liu博士和Andrew Anzalone医学博士开发的Prime Editing就像一个DNA文字处理器，在基因组中的确切位置搜索和替换基因序列，而不会在DNA中造成双链断裂。这可以减轻对毒性或不需要的细胞变化的担忧。
在今年Prime一直在忙于扩充其平台，今年3月该公司与Myeloid Therapeutics签署了一项独家合作协议，以加速Myeloid的RetroT技术。Prime的首席执行官Keith Gottesdiener博士表示，该技术是本公司基因编辑工具箱的补充。
- AavantiBio
AavantiBio排名8位，A轮融资1.07亿美元，在2020年10月上市。该生命科学初创公司于9月底宣布与Solid Biosciences合并，该公司将集体关注进展神经肌肉和心脏项目组合，以SGT-003为主导，SGT-003是一种差异化基因转移候选药物，用于治疗假肥大型肌营养不良。
- Graphite Bio
Graphite Bio排名第12位，于2020年9月上市，获得了4500万美元的A轮融资。该公司随后又获得了1.5亿美元的B轮融资。今年5月，Graphite在ASGCT上公布了GPH102的临床前数据，GPH102是其针对β-地中海贫血的差异化基因替换项目。数据显示，GPH102可以恢复这些基因的表达，为进一步研发提供了路径。
预计在2023中，Graphite公司将分享针对镰状细胞病的试验性基因校正疗法中nula-cel 的初始概念验证数据，该公司还计划分享更多关于开发危害较小（无遗传毒性）的预处理方案信息，这些方案被用作基因治疗过程的一部分。
- Visus Therapeutics
Visus Therapeutics为排名第15位的生命科学初创公司，A轮融资3600万美元，于2021年3月上市。Visus获得了ViewPoint公司的α-晶体蛋白聚集抑制剂，这是一种治疗眼睛中蛋白质错误折叠的非手术选择。它在灵长类动物中显示出逆转年龄相关的白内障的潜力，并且还具有抗老花眼的潜力。在今年3月，Visus公司针对其重要项目BRIMOCHOL PF开展了两项关键性III期试验（BRIO-I和BRIO-II），BRIMOCHOL PF也正在针对老花眼进行了研发。
- Orna Therapeutics
Orna Therapeutics被BioSpace排名在第19位，A轮融资8000万美元，于2021年2月上市。Orna致力于设计一类新型全工程化环状RNA疗法（fully engineered circular RNA therapeutics，oRNAs），在今年8月Merck投入35亿美元达成合作协议后，该疗法得到了明确验证。
Orna首席执行官Tom Barnes博士表示，他们将携手努力共同将该公司的技术应用于感染性疾病和肿瘤学领域等不同病原体，以寻求最佳治疗方案。同时Orna宣布进行了2.21亿美元的B轮融资，作为这轮融资的新投资者，Merck也进入了董事会。
- Metagenomi
Metagenomi为排名第20位的生命科学初创公司，A轮融资6500万美元，在2020年11月上市。2021年11月，Metagenomi成为Moderna进军基因编辑领域的一部分，因为两家公司达成了一项战略研发协议，以开发新的体内治疗严重遗传疾病的方法。有了Moderna作为合作伙伴，Metagenomi的前景一片光明。
同时该公司正在采取行动加强其项目的基础设施建设。在今年1月份完成1.75亿美元的B轮融资后，Metagenomi近期在位于爱莫利维尔的5000平方米的校区开设了一家新的内部GMP工厂。
- Enveda Biosciences
Enveda Biosciences公司排名第24位，A轮融资5100万美元，在2021年6月上市。该生命科学初创公司通过计算代谢组学和知识图谱开发基于自然产物的小分子疗法。在今年4月，Enveda宣布将在博尔德建设新的质谱和自动化实验室，60,000平方英尺的设施预计将在2023年第一季度完成。同时，Enveda宣布将在印度基因谷(海得拉巴)开设一个领先的优化实验室。
Enveda创始人兼首席执行官Viswa Colluru表示，随着公司平台规模的扩大，公司现在除了服务于内部管线需求外，还应该寻求更多的合作伙伴，为此，Enveda引入了Vanitha Sekar博士作为其第一个首席商务官。
信息参考：
1.https://www.biospace.com
2.各公司官网
3.药融云数据库vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz
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