据新闻稿,exPDite-2 是 首个针对异基因多能干细胞来源疗法治疗帕金森病的关键 III 期临床试验 。 该研究的推进基于前期 I 期临床的优异结果:受试者术后 24 个月,未报告与疗法相关的严重不良事件,且运动障碍相关指标呈现积极改善趋势;今年 4 月发表于《 Nature 》的 I 期临床试验 18 个月数据进一步证实,移植细胞可在患者脑部存活并植入 (F-DOPA PET 成像信号增加) 。 作为随机、假手术对照双盲研究,exPDite-2 计划纳入约 102 名帕金森病患者,核心评估指标包括:。
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