渤健宣布高剂量诺西那生钠临床研究取得积极主要结果，治疗SMA获益显著

渤健生物

2024/09/09

查看原文

834

脊髓性肌萎缩症诺西那生钠 Biogen Inc

■ 研究结果表明，在研高剂量诺西那生钠治疗方案具有推动SMA治疗的潜力。渤健计划提交该剂量疗法的上市申请

■ 相较于预设匹配假手术对照组，高剂量诺西那生钠治疗方案为患者带来了具有统计学意义的显著改善

■ 与已获批的12毫克剂量方案相比，高剂量治疗方案在临床疗效的关键指标上表现出积极趋势

美国马萨诸塞州剑桥——2024年9月4日，渤健公司（纳斯达克：BIIB）公布了2/3期DEVOTE研究关键队列（B部分）的积极主要数据。这项研究评估了高剂量诺西那生钠治疗方案对已表现出脊髓性肌萎缩症（SMA）症状的初治婴儿患者的安全性和疗效。相较已获批的诺西那生钠治疗方案，该在研高剂量治疗方案的初期给药速度更快（两次50毫克，间隔14天），维持剂量更高（每4个月28毫克）。这项研究在6个月时达到主要终点。相较ENDEAR研究中的预设匹配假手术对照组（初治），接受高剂量方案的婴儿在运动功能方面展现出具有统计学意义的显著改善。

神经肌肉领域研发部门负责人Stephanie Fradette博士表示:

“

尽管SMA治疗已取得重大进展，但仍有大量未满足的需求。基于过去十年对诺西那生钠的深入研究，我们在确保治疗安全性的同时，持续探索进一步提升疗效的可能性。DEVOTE研究的主要结果令人振奋。第64天的数据显示，与已获批的剂量方案相比，高剂量方案显著降低了神经丝水平，表明其能更迅速地减缓神经退行性变。经过持续治疗，存在SMA症状的婴儿在高剂量方案下取得显著临床获益。我们期待与SMA群体及卫生部门分享更详细的研究结果。

”

DEVOTE研究分为三个部分，共招募了145名不同年龄阶段和不同类型的SMA患者。关键队列B部分由初治SMA婴儿患者（n=75）组成，他们以2:1的比例随机分配接受在研高剂量诺西那生钠治疗方案和已获批的12毫克治疗方案（包括四次初始剂量和每四个月一次的维持剂量）。B部分的主要终点是治疗6个月时费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）结果相对于基线的变化，比较对象为接受高剂量诺西那生钠治疗方案的试验组和3期ENDEAR研究中初治的匹配假手术对照组。ENDEAR是支持诺西那生钠12毫克注射液获得批准的两项关键研究之一。

在研究的主要终点上，6个月时CHOP-INTEND量表结果相对于基线的变化表明，高剂量试验组相较匹配假手术对照组取得了具有统计学意义的显著改善（最小二乘均差：26.19；P<0.0001）。在各项次要终点上，高剂量治疗方案相较安慰剂都显示出更优的结果。在关键生物标志物和疗效指标上，高剂量治疗方案也表现出优于已获批的12毫克剂量方案的趋势。高剂量治疗方案的耐受性总体良好，报告的不良事件与SMA相关症状及诺西那生钠已知的安全性特征基本一致。与12毫克组（72%，18例）相比，高剂量试验组患者发生严重不良事件的比例更低（60%，30例）。DEVOTE研究的详细结果将在后续医学会议上公布。

References:

1. Based on commercial patients, early access patients, and clinical trial participants through December 31, 2022. 

2. SPINRAZA U.S. Prescribing Information. Available at:
https://www.spinraza.com/content/dam/commercial/specialty/spinraza/caregiver/en_us/pdf/spinraza-prescribing-information.pdf. Accessed: July 2024.

3. Core Data sheet, Version 13, October 2021. SPINRAZA. Biogen Inc, Cambridge, MA.

Finkle et al. Cure SMA 2024. "Final Safety and Efficacy Data From the SHINE Study in Participants With Infantile-Onset and Later-Onset SMA"

Biogen-248464-CHN-09/2024

脊髓性肌萎缩症相关推荐

相关资讯

综合

Salesforce 36亿美元收购Fin AI客服平台 | ODNB Financial 24亿美元合并National Capital Bancorp

晨哨并购

2026-06-21

反义寡核苷酸疗法获FDA突破性疗法认定；AI加速RNAi药物设计……

医学新视点

2026-06-08

渤健反义寡核苷酸疗法获FDA突破性疗法认定；AI加速RNAi药物设计，Alnylam达成研发合作…… | 产业速递

药明康德

2026-06-05

Ⅱb期临床失败，渤健和Denali终止帕金森病研究项目

研发客

2026-05-25

2026年第20周05.11-05.17全球创新药研发概览

摩熵医药

2026-05-19

II期临床失利，Biogen为何选择火速推进？

药时代

2026-05-16

阿尔茨海默症失利，神经巨头通过并购入局新赛道

贝壳社

2026-05-15

渤健 AD 新药 II 期失败

丁香园 Insight 数据库

2026-05-15

今日药闻 | 天境生物与渤健合作、微软与英矽智能合作、应世生物港交所递交IPO……

新康界

2026-04-23

‌License-in管线卖出58亿，还给CDMO搭了座桥

盖德视界

2026-04-22

复制链接
微博
微信扫一扫

发表评论

评论区（0）

暂无评论

摩熵医药企业版

50亿+条医药数据随时查

7天免费试用

体验产品

渤健生物

共发布文章：23篇

全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报

395,503个

全球在研药物数

0个

本月临床试验数

全球批准的新药

全球首批

各国首批

数据来源：摩熵医药

更新时间：

研发动态

渤健宣布高剂量诺西那生钠临床研究取得积极主要结果，治疗SMA获益显著

相关资讯

全球药物研发中心 全球研发数据与行业前沿情报

最新资讯

医药专题

全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报