全球首创CMI玛伐凯泰再迎突破：青少年梗阻性肥厚型心肌病III期临床研究成功

百时美施贵宝近日宣布，SCOUT-HCM III 期临床研究取得阳性结果。该研究评估了玛伐凯泰在有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者（12 岁至＜18 岁）中的疗效和安全性，这是首个针对该人群的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）研究。研究已达到主要终点：与安慰剂相比，玛伐凯泰治疗 28 周时，Valsalva激发后的左心室流出道（LVOT）压差较基线显著降低，达到统计学意义，提示玛伐凯泰可以有效改善LVOT梗阻。此外，该研究在多个次要终点也均达到统计学意义，包括该疾病具有临床意义的评估指标。安全性方面，研究结果与玛伐凯泰在成人群体中已确定的安全性特征一致，在这一类新的、低龄患者群体中未观察到新的安全性信号。该研究活性药物治疗期及长期扩展期目前正在进行中。

Cristian Massacesi 博士

百时美施贵宝执行副总裁

首席医学官兼研发负责人

青少年oHCM 是一种严重的、较罕见的疾病，严重损害健康并增加死亡风险。SCOUT-HCM 的阳性研究结果展现了玛伐凯泰有望成为首个用于青少年 oHCM 患者的心肌肌球蛋白抑制剂。

玛伐凯泰重新定义了成人有症状的oHCM 的治疗模式，仅在美国就有超过 20,000 名患者开始接受治疗。我们也期待能够有机会将其惠及青少年患者群体。

Joseph Rossano 博士

SCOUT-HCM 研究主要研究者

费城儿童医院心脏科主任

SCOUT-HCM 研究对于患者及儿童心脏病学领域具有重要意义，它是极少数在儿童心脏病学领域进行的III期随机、安慰剂对照临床试验，并取得了阳性结果。

目前青少年oHCM 的治疗选择仅限于药物对症治疗或侵入性手术。作为在该领域服务患者数十年的临床医生，我为该患者群体有这样一个新的治疗可能感到非常兴奋，一旦获得FDA批准，此类患者群体将迎来新的希望。

百时美施贵宝将与关键研究者合作，在即将召开的医学大会上公布详细研究结果，并与卫生监管机构就此数据进行沟通。

玛伐凯泰通过抑制肌小节中肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量形成来减轻心肌过度收缩，其拥有CMI类药物中规模最大的全球临床试验和真实世界研究证据，这进一步巩固了玛伐凯泰在改善成人有症状的oHCM中的作用。

百时美施贵宝向参与本临床试验的患者及其家属、研究者和试验中心致以衷心的感谢。