左心室流出道压差显著改善，首个青少年梗阻性肥厚型心肌病III期研究亮相ACC

百时美施贵宝（纽约证券交易所代码：BMY）近日公布了III 期临床研究SCOUT-HCM的阳性研究结果。该研究评估了玛伐凯泰在有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者（12 岁至＜18 岁）中的治疗效果，这是首个针对该人群的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）研究。SCOUT-HCM 达到其主要终点：与安慰剂相比，玛伐凯泰治疗 28 周时，Valsalva激发后的左心室流出道（LVOT）压差较基线显著降低，达到临床及统计学意义。第 28 周最小二乘（LS）均值差（95% CI）为 −48.0 (−67.7, −28.3) mmHg; P < 0.0001。

此外，在 第28 周时，玛伐凯泰在多项次要终点上较安慰剂显示出具有临床意义的改善，并且玛伐凯泰组与安慰剂组观察到的安全性结果相似。该研究数据在2026美国心脏病学会（ACC）年会上通过“最新突破性临床试验（LBA）”的形式进行发布，并将同步发表于《新英格兰医学杂志》。

Joseph Rossano 博士

SCOUT-HCM 试验主要研究者

费城儿童医院心脏科主任

青少年肥厚型心肌病（HCM）是一种罕见的心脏疾病，常伴随严重、甚至可能危及生命的症状。目前尚无针对梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者的获批疗法，现有药物治疗的建议主要是基于成人研究证据的外推。该临床研究取得阳性结果是儿童心脏病学领域的一项重大进展，若获FDA批准，其将有望为青少年患者带来一种富有意义的治疗新选择。

SCOUT-HCM 研究对比了在28 周治疗期间，玛伐凯泰与安慰剂在44 名纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为II–III 级的有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者（12 岁至＜18 岁）中的治疗情况。除达到主要终点（Valsalva激发后的LVOT压差降低）外，在第 28 周时，玛伐凯泰相较于安慰剂，在左心室流出道梗阻、舒张功能、左心室壁最大厚度、NYHA 分级以及二尖瓣功能障碍等方面同样显示出具有临床意义的改善。

Cristian Massacesi 博士

百时美施贵宝执行副总裁

首席医学官兼研发负责人

SCOUT-HCM 的结果有望支持玛伐凯泰成为首个用于治疗青少年梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），进一步巩固了我们在 CMI 治疗领域的领导地位，以及我们在重塑梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的科学认知，推动该疾病在诊断、评估及潜在治疗方式变革方面所发挥的作用。

基于这些有意义的安全性与疗效数据，我们对可能为青少年患者及其家庭带来一种范式转变的疗法充满期待。

与安慰剂相比，玛伐凯泰在静息时及运动后的LVOT压差方面均显示出改善，LS均值差分别为 −47.0 mm Hg（−62.7，−31.4；名义p值 < 0.0001）和 −41.7 mm Hg（−59.7，−23.7；名义p值 < 0.0001）。主要终点也得到了最大LVOT压差（静息时或Valsalva激发后）从基线至28周降低至 < 30 mm Hg 的患者比例的支持。

此外，与安慰剂组相比，玛伐凯泰组在心脏结构上观察到积极变化。左心室壁最大厚度改善，LS均值差（95% CI）为−1.8（−3.4, −0.2）mm；名义p值= 0.0269。平均 E/e’ 比值（二尖瓣早期充盈血流速度与二尖瓣环早期舒张速度之比）改善，LS 均值差（95% CI）为−3.4（−5.1, −1.6）;名义p值= 0.0002。

玛伐凯泰组与安慰剂组中观察到的安全性结果相似，包括治疗期间出现的不良事件（TEAE）（分别有 18 名和 17 名受试者至少发生过 1 例）、与治疗相关的 TEAE（分别为 2 例 和 3 例）、治疗期间出现的严重不良事件（TESAEs）（两组均为 2 例），以及与治疗相关的 TESAE（分别为 1 例 和 0 例）。在 28 周研究期间，未发生 TEAE 相关的停药或死亡，未出现房颤或有症状的心力衰竭病例，且无患者出现左心室射血分数（LVEF）低于 50% 的情况。总体而言，这些结果证实了在有症状的oHCM 青少年患者中，玛伐凯泰的安全性特征与成人研究中报告的安全性特征相似，未发现新的安全性信号。

SCOUT-HCM 试验的28 周活性药物治疗期仍在进行中。百时美施贵宝将与关键研究者合作，在即将召开的医学大会上公布 56 周数据。