此项多中心 Ⅱ 期临床试验是一项多次给药、剂量递增 （MAD） 的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估携带 SOD1 基因突变的 ALS 受试者接受鞘内注射 RAG-17 重复给药的安全性/耐受性、PK、PD 和初步疗效。 此次启动 Ⅱ 期 MAD 阶段是基于已顺利完成的 Ⅰ 期单次剂量递增 （SAD） 研究的积极结果。 SAD 研究数据显示出 RAG-17 单次给药后卓越的安全性和持久的生物标志物调节作用，包括 脑脊液 （CSF） SOD1 蛋白的显著降低以及血浆神经丝轻链 （NfL） 水平的改善 。
2026-05-24
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