自 2017 年首款产品获批上市, ex vivo CAR-T 虽在血液肿瘤领域展现出划时代的疗效,但其复杂的体外制备工艺带来的高成本与长周期仍是行业痛点。 当前,细胞治疗的研发重心正加速向 in vivo CAR-T (体内 CAR-T )转移, 该疗法通过工程化载体在体内直接重编程免疫细胞 ,从根源上攻克体外制备的生产瓶颈,有望重新定义下一代细胞治疗的发展模式。 因此, in vivo CAR-T 兼具基因治疗与细胞治疗的双重属性,其 “ 体内生成 ” 的独特机制,给非临床研究带来了前所未有的挑战 :。
RNAscope助力in vivo CAR-T非临床研究:精准破解脱靶与追踪难题
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