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重大挫折!又一罕见病创新药临床失利,研发终止

4月7日,美国生物技术公司Insmed正式宣布,其核心药物brensocatib(商品名:Brinsupri)治疗 中重度化脓性汗腺炎(HS,又称“反常性痤疮”)的2b期CEDAR研究, 未能达到预设的主要及次要疗效终点,公司已决定终止该药物在该适应症领域的全部开发计划,给HS这一罕见病的新药探索带来沉重打击。 据悉,CEDAR研究为全球多中心随机双盲安慰剂对照试验,专门针对中重度HS患者设计,共纳入214名受试者,核心目的是评估brensocatib 10毫克、40毫克每日一次给药方案的疗效与安全性。 试验核心数据显示,治疗第16周时,两个剂量组患者的总脓肿和炎性结节计数较基线分别减少45.5%和40.3%,而安慰剂组的降幅高达57.1%,治疗组疗效显著不及安慰剂,未达到任何预设疗效目标。
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