罕见！CAR-T一次治疗3种自免病，10年顽疾仅25天恢复正常；全球第8位艾滋病治愈者出现！亲哥的干细胞立功

胰腺癌具有高度侵袭性，是主要癌症中对RAS信号通路依赖度最高的癌种。超过90%的患者由RAS蛋白突变驱动肿瘤生长。由于该靶点长期被视为“不可成药”，患者急需能有效突破RAS突变限制的新型精准治疗方案。

2026年4月13日，Revolution Medicines公司宣布，其3期临床RASolute 302试验达成所有主要及次要终点。结果显示，口服daraxonrasib对比标准化疗，将总生存期（OS）从6.7个月显著延长至13.2个月，风险比仅0.40，安全性良好，具备明确临床意义。

Daraxonrasib是一款口服泛RAS（ON状态）三复合物分子胶抑制剂。它能广泛靶向多种致癌RAS突变体，打破了以往成药性难题，曾入选“年度十大明星分子”，并已获得美国FDA授予的突破性疗法认定。

小细胞肺癌（SCLC）具有高侵袭性及易转移特征，尤其是广泛期患者在接受含铂化疗后，往往面临复发快、预后差的困境。目前针对该阶段的有效二线治疗方案匮乏，临床上迫切需要能改善患者生存期及生活质量的创新疗法。

2026年4月13日，第一三共与默沙东联合宣布，FDA已受理ADC药物I-DXd的生物制品许可申请，用于治疗既往化疗后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），并授予优先审评。2期研究结果显示，该药ORR达48.2%，中位总生存期延长至10.3个月，展现了显著的抗肿瘤活性。

Ifinatamab deruxtecan（I-DXd）是一款潜在“first-in-class”的B7-H3靶向ADC。它采用第一三共专有的DXd技术，通过特异性靶向B7-H3蛋白，利用高效拓扑异构酶I抑制剂精准杀伤肿瘤细胞。

抗体偶联药物（ADC）被誉为“生物导弹”，是当前肿瘤治疗最前沿的领域之一。尽管ADC已取得巨大成功，但仍面临载荷脱靶、治疗窗口窄等挑战。行业正致力于通过新一代技术平台提升药物的精准度、稳定性和治疗效果。

2026年4月7日，吉利德科学宣布以高达50亿美元（31.5亿首付+18.5亿里程碑款）收购Tubulis。通过此次交易，吉利德将获得Tubulis独特的新一代ADC技术平台及多款潜力管线，交易完成后，Tubulis将成为其内部专门的ADC研发机构。

Tubulis的核心产品TUB-040靶向NaPi2b，目前正针对铂耐药卵巢癌及肺癌进行临床研究；另一款TUB-030则靶向5T4抗原，已在多种实体瘤中初显活性。其技术优势在于能更精准地递送多样化载荷，旨在突破现有ADC的疗效瓶颈。

此前,全球仅7位艾滋病治愈者。首位柏林病人开启先河，随后伦敦、杜塞尔多夫、纽约、希望之城患者均通过移植CCR5Δ32纯合突变干细胞获救。第6位日内瓦病人移植了野生型干细胞，而第7位柏林病人2号则是通过杂合突变干细胞实现治愈。

2026年4月13日，来自奥斯陆大学的研究团队在 Nature Microbiology 上发表了题为：Long-term HIV-1 remission achieved through allogeneic haematopoietic stem cell transplant from a CCR5Δ32/Δ32 sibling donor 的研究论文。

研究团队报道了全球第8位艾滋病治愈者：奥斯陆患者。该奥斯陆患者在接受亲哥哥（CCR5Δ32纯合突变）的干细胞移植后，已停药36个月且5年未检出病毒。研究首次证实其肠道病毒库被供体细胞完全替换，实现了深度缓解。

自身免疫性疾病种类繁多，其共同特征是人体免疫系统错误地攻击自身健康组织。其中，B细胞产生的致病性自身抗体是导致多种自免病的核心因素。虽然临床已有多种免疫抑制疗法，但仍有部分患者对常规药物不敏感，面临多病共存且无药可治的困境。

2026年4月9日，来自埃尔兰根-纽伦堡大学的研究团队在 Med 上发表了题为：CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome 的研究论文。

研究团队报道了一项罕见案例：CAR-T成功同时治疗三种自免疾病。一名患有三种重症自免疾病且多种传统疗法失效的患者，在接受CD19靶向CAR-T疗法zorpo-cel后，实现一箭三雕。治疗仅25天其相关指标即恢复正常，随访11个月病情持续缓解，且未发生严重不良反应，验证了CAR-T清空B细胞后的强大治疗潜力。

在哺乳动物中，性别通常由性染色体决定（XX为雌性，XY为雄性）。关键在于Y染色体上的SRY基因能否激活SOX9蛋白。SOX9是睾丸发育的主控因子，其表达水平决定了胚胎最终发育成卵巢还是睾丸。

2026年4月9日，来自以色列巴伊兰大学的研究团队在 Nature Communications 上发表了题为：A single-nucleotide enhancer mutation overrides chromosomal sex to drive XX male development 的研究论文。

研究团队发现，非编码序列Enh13上的单碱基突变即可推翻染色体性别。该突变阻止了促雌性因子的抑制作用，使XX小鼠产生足够的SOX9蛋白，从而诱导卵巢完全转化为睾丸，长出雄性生殖器官，实现性别逆转。

阿尔茨海默病（AD）的核心病理特征是Aβ斑块和tau蛋白缠结，这些变化通常在症状出现前十几年就已开始。目前主要依靠昂贵的PET扫描检测，而寻找更简便、能超前预警的血液生物标志物是医学界的研究重点。

2026年4月14日，来自哈佛医学院的研究团队在 Nature Communications 上发表了题为：Plasma phosphorylated tau 217 and longitudinal trajectories of Aβ, tau, and cognition in cognitively unimpaired older adults 的研究论文。

研究团队发现，血液中“%pTau217”指标能比PET扫描更早预警AD风险。通过对300多名认知正常老人长达8年的随访，发现该指标升高先于Aβ积累，可提前数年精准识别大脑病理变化的启动信号。

胰腺癌因极低生存率被称为“癌症之王”。虽然多数患者携带易诱发“铁死亡”的KRAS突变，但胰腺肿瘤却能表现出极强的抵抗力。这种铁死亡是一种依赖铁离子引发脂质过氧化、最终导致细胞崩溃的自杀机制。

2026年4月2日，来自约翰霍普金斯大学的研究团队在 Molecular Cell 上发表了题为：The HIF-2 transcription factor mediates resistance to ferroptosis in pancreatic cancer 的研究论文。

研究团队发现，胰腺癌通过HIF-2因子协同低氧环境与肿瘤间质液，构建了双重防御屏障：一方面增强抗氧化剂合成，另一方面通过自噬减少线粒体产氧，从而彻底免疫铁死亡。抑制HIF-2有望成为攻克胰腺癌的新路径。