锦篮基因自主研发的 GC101腺相关病毒注射液 ，治疗脊髓性肌萎缩症（5qSMA）的Ⅲ期确证性临床试验 已达到主要终点 和关键次要终点 。 这是国际上首个采用优效设计，与现有治疗药物开展头对头、随机对照研究的SMA基因治疗药物临床试验，也是GC101从临床研究迈向上市的决定性一步。 GC101确证性临床达到研究终点是国内SMA药物研发领域的一项关键进展，有望成为首个获批上市的国产SMA治疗药物。
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