11月5日,诺华确认,其脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法 Zolgensma(onasemnogene abeparvovec) 自2019年获批以来, 已收到9例治疗后出现肿瘤的报告 ,其中2例检出腺相关病毒(AAV)载体 DNA 整合进患者基因组的证据。 英国SMA UK在11月4日发布的 Zolgensma 国家多学科团队安全性更新中写到,诺华已向医疗专业人士通报全球 9 例治疗后出现肿瘤的病例 。 9 例中有 3 例完成肿瘤病理检测,2 例被认为与治疗相关,1 例判定为无关,其余 6 例仍在调查 。
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