罕见病短肠综合征，开出全国“首方”

12月2日，注射用替度格鲁肽在上海交通大学医学院附属新华医院开出全国首张处方，正式进入临床应用阶段。替度格鲁肽适用于治疗短肠综合征（Short Bowel Syndrome，SBS）成人和1岁及以上儿童患者。

这张处方标志着替度格鲁肽实现了从博鳌到全国的“可及”，其背后的中国速度有力推动了SBS治疗格局的转变。

图片来源：澎湃新闻

短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。

这类患者被称为“短肠人”，属于超罕群体。据不完全统计，欧洲SBS患病率约为每百万人口每年1.4例，美国约为每百万人口每年10~30例。国内一项系统综述及荟萃分析得出，我国成人短肠综合征患病率约为每百万人口每年0.73例，短肠综合征被纳入《第二批罕见病目录》中。

据悉，在替度格鲁肽进入国内前，SBS患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境，往往只能长期依赖PN和静脉输注支持。然而，长期PN支持治疗会引起可能危及生命的并发症，且会在多个方面对生活质量造成影响。

2024年2月，替度格鲁肽在中国获批，成为我国首个SBS康复的治疗药物，填补了该领域长期无可使用的肠康复治疗药物空白。

为降低经济负担，让罕见病患者有药用、用得到、用得起、用得好，近年来，我国对罕见病医疗保障工作愈发重视，除基本医保的“保基本”之外，惠民保、创新支付方案等正不断织牢、织密罕见病多层次保障网络体系。

以替度格鲁肽为例，因刚获批，该药物还未纳入国家基本医保目录，但已进入沪惠保、惠厦保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等17个省市的惠民保。在上海，替度格鲁肽被纳入沪惠保国内特定药品目录，被保险人在上海市二级及以上医院门诊或上海市具备销售药品资质的药店，经专科医生开具处方并购买使用药品治疗，最高可报销药费70%。

此外，替度格鲁肽作为武田旗下消化领域产品，公司启动创新支付计划，如叠加沪惠保，最终符合条件的患者每个月自付为3000余元。

来源/新康界

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