首创细胞基因疗法 III 期研究失败

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TissueGene Inc. 疼痛细胞基因疗法

7 月 20 日，Kolon TissueGene 公布了其靶向治疗膝骨关节炎的新型细胞基因疗法 TG-C 在美国开展的一项 III 期临床研究（ACTiVION-II）主要结果。

与安慰剂相比，TG-C 在疼痛和功能方面未显示出具有统计学意义的改善，也未达到 VAS 疼痛评分和 WOMAC 总分的共同主要终点。

TG-C ，又叫 TissueGene-C，是一种首创的细胞基因疗法，由软骨细胞和表达 TGF-β1 的基因修饰细胞组合。该产品通过单次关节内注射即可靶向治疗膝骨关节炎 (OA)。作为一种同种异体（即用型）疗法，TG-C 有望替代传统治疗和手术，或延缓 OA 的进展，从而最大限度地减少多次手术的必要性。在美国进行的 II 期临床试验表明，TG-C 可缓解疼痛、提高活动能力，并显示出减缓 OA 进展和改善关节结构的迹象。

ACTiVION-II 是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 III 期临床研究，旨在评估 TG-C 治疗 Kellgren-Lawrence 分级为 2 级或 3 级膝骨关节炎患者的疗效和安全性，共在美国 27 个临床试验中心招募了 531 名受试者，主要终点是第 12 个月时 VAS 疼痛评分和 WOMAC 总分较基线的变化。

结果显示，该研究没有达到主要终点，此外也未达到任何关键次要终点，包括 HAQ-DI、MRI 结构评估、X 光结构变化等。安全性方面，未发现新的安全信号，整体耐受性较好。

值得注意的是，TG-C 还有一项 III 期研究（CTiVION-I）正在美国进行中，预计在 2026 年 10 月公布结果。

同适应症基因治疗在研管线包含 Xalud XT-150（非病毒 IL-10 质粒，II/III 期）、Genascence GNSC-001（AAV 递送 IL-1Ra，Ib 期）、PCRX-201（腺病毒 IL-1Ra，II 期）等多款单基因关节注射产品，均未进入关键 III 期；细胞治疗竞品分为干细胞类与纯软骨细胞类，韩国 Medipost Cartistem 为已获批脐带间充质干细胞产品，国内西比曼 AlloJoin、爱萨尔 IxCell 等异体干细胞疗法处于 III 期临床，另有 Biosolution Spherocure 无基因修饰 3D 软骨细胞候选药进入早期临床，上述产品均未采用细胞 + 基因修饰的双重作用模式，与 TG-C 机制存在明显区分。

参考：Insight 数据库

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