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诺华两百万美元一针AAV基因疗法III期临床成功，针对2-18岁SMA患者

医麦客医麦客
2025/01/02
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94
Novartis AG OAV-101注射液 脊髓性肌萎缩症

近日，诺华宣布一项 III 期随机、双盲、假对照 STEER 研究达到主要终点。 该研究旨在评估 一次性鞘内注射 Onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) 对未经治疗的 2 型 SMA 患者（年龄 2 至 18 岁，能够坐立但从未独立行走） 的临床疗效、安全性和耐受性。 新闻稿指出，这是 首个在 两岁及以上未接受治疗的SMA 患者 中具有临床获益的试验性基因疗法。

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