2025 AAD口头报告｜国产JAK1抑制剂硫酸艾玛昔替尼片治疗成人严重斑秃Ⅲ期研究结果亮相

2025 AAD现场图：张建中教授进行口头报告

斑秃是一种慢性自身免疫性疾病，导致突然发生的局限性斑片状、无瘢痕脱发，影响终生发病风险达到2.1%^[2]。重度斑秃（全秃/普秃）很少在未经治疗的情况下改善，并会显著影响患者的生活质量^[3-4]。目前JAK抑制剂已被证明在治疗斑秃方面有效^[5]。

硫酸艾玛昔替尼片（SHR0302片）是一种新型口服高选择性JAK1抑制剂，体外研究表明其对JAK1的选择性比JAK2高9倍^[6]。在特应性皮炎、类风湿关节炎和斑秃的Ⅱ/Ⅲ期临床研究的报道中均显示了良好的疗效和安全性^[7]。在Ⅱ期试验中已观察到硫酸艾玛昔替尼片在中重度斑秃患者中有获益（脱发严重程度评价工具[SALT]评分降低30.5%-56.1%），而安慰剂组为19.9%，具有统计学差异。因此开展此Ⅲ期研究旨在评估硫酸艾玛昔替尼片在重度斑秃成人患者中的疗效和安全性。

本研究是一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期研究（NCT05470413），在国内31家中心纳入330例重度斑秃患者（脱发面积≥50%），以1:1:1的比例随机分配至试验组和安慰剂组。研究包括0至24周的核心治疗期，24至52周的延长治疗期和4周的安全随访期。

在核心期治疗中，试验组使用硫酸艾玛昔替尼片4 mg/8 mg治疗，安慰剂组使用安慰剂治疗。在24周之后至52周均使用硫酸艾玛昔替尼片维持治疗。研究的主要终点是评价24周时SALT评分≤20（表示头皮脱发≤20%）的患者比例。

图1.研究设计（AT：全秃，AU：普秃）

研究共纳入330例重度斑秃患者，硫酸艾玛昔替尼片4 mg/8 mg和安慰剂组基线平均SALT评分分别为78.6、78.6和79.1。

表1. 人口统计学和基线特征

研究主要终点的结果显示，在第24周时硫酸艾玛昔替尼片4 mg/8 mg和安慰剂组的SALT评分≤20的患者比例分别为34.9%、40.6%和9%，与安慰剂组相比，4 mg组和8 mg组的应答率差异分别为25.6%（95% CI：15.4-35.7，双侧p<0.0001）和31.6%（95% CI：21.5-41.8，双侧p<0.0001）（图2）。

图2.第24周达到SALT评分≤20的患者比例

在治疗核心期和延长期间，达到SALT评分≤20的患者比例持续增加，在第52周时硫酸艾玛昔替尼片4 mg和8 mg组分别达到了46.8%和63.1%（图3），患者的SALT评分绝对值与百分比持续降低（图4）。随着症状的改善，患者对于头发再生的满意度与接受度也显著高于安慰剂组（图5）。

图3.研究期间达到SALT评分≤20的患者比例

图4.研究期间SALT分数与基线相比的绝对变化和百分比变化

图5.患者对于头发再生的满意度与接受度

研究期间，硫酸艾玛昔替尼片表现出在斑秃患者中良好的安全性和耐受性。在安慰剂对照期（0-24周），硫酸艾玛昔替尼片4 mg/8 mg组未观察到新的安全性信号，与JAK抑制剂的安全性特征一致。研究安慰剂对照期间，所有患者均未发生血栓栓塞事件和心血管事件（MACE）。

硫酸艾玛昔替尼片作为一种高选择性JAK1抑制剂，在治疗成人严重斑秃的Ⅲ期临床试验中展现了显著的疗效和良好的安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，硫酸艾玛昔替尼片在第8周即可有效改善症状，4 mg和8 mg剂量组24周时分别有34.9%和40.6%的患者达到SALT评分≤20（头皮脱发≤20%），显著优于安慰剂组。未来，随着更多长期安全性数据的积累和适应症的扩展，硫酸艾玛昔替尼片可能为斑秃患者提供一种新的治疗选择，改善其生活质量和心理状态。

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撰稿：非肿瘤中央医学事务部

排版：程梦真

责编：李玉莹