道远已投动态 | 士泽生物通用细胞治疗渐冻症获中美药监局正式批准开展注册临床试验，与国内顶级渐冻症临床专家合作

道远资本

2025/05/07

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红杉中国士泽生物医药（苏州）有限公司杭州安杰思医学科技股份有限公司维亚生物科技（上海）有限公司广州安必平医药科技股份有限公司

2025年5月，道远已投优秀企业士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member）正式宣布自主开发的“全球首发（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞新药（士泽生物@“XS228注射液”）的新药注册临床试验I期及II期申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗“全球五大绝症”之一的渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症），将以北京大学第三医院作为牵头临床中心开展，由渐冻症诊疗领域顶级专家樊东升主任作为牵头中心临床负责人。

此前，美国时间2025年2月，士泽生物自主开发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，用于治疗渐冻症的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），已正式获美国FDA完全批准开展注册临床试验。

这是继士泽生物自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生亚型多巴胺能神经前体细胞新药（士泽生物@“XS411注射液”）获中美药监局一次性无发补完全批准，用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病之外的，士泽生物自主开发的第二款中美双报双批开展注册临床试验的通用型iPSC衍生细胞新药。

2023年，士泽生物全球首款临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞产品（XS228注射液）治疗渐冻症获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药资格：成为首个中国自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation）、也是全球首个且迄今唯一用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPS衍生细胞药物。根据美国《Orphan Drug Act》，获得美国孤儿药资格认定的药物可以享受新药获批上市后7年市场独占权（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申请费、可能免除部分临床数据的申报要求以及临床研究费用税收减免等一系列加速审评及特别扶持政策。

渐冻症是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案，迫切需要开发新的治疗方案。

士泽生物注册临床I/II期试验牵头中心临床总负责人樊东升主任表示：

“渐冻症是极具挑战的神经系统绝症，当前临床治疗手段极为有限。我们非常高兴与士泽生物强强联合、牵头承担具有国际领先意义的全球首个再生神经细胞治疗渐冻症正式注册临床研究。希望通过规范的临床试验，推动这一创新疗法早日造福患者！”

士泽生物注册临床I/II期试验牵头中心临床共同负责人刘小璇主任表示：

“作为全球首款进入中美注册临床试验的iPSC衍生通用型神经细胞药物，与士泽生物的临床合作代表我国在渐冻症领域的重要突破，我们将全力以赴，高标准推进合作临床试验项目，期待与士泽生物团队一起，为渐冻症患者带来新的希望！”

京东集团原副总裁、知名渐冻症抗争者蔡磊表示：

“四年多来，我一路见证了士泽生物团队的不懈努力，经过临床前及临床研究，如今正式获批注册临床试验，为渐冻症患者带来新希望！向李翔博士及士泽生物团队祝贺并致敬，期待士泽生物的首个再生神经细胞新药早日福泽中国及全球渐冻人！”

士泽生物长期致力于开发临床级异体通用“现货型”iPSC衍生细胞药，用于治疗尚无实质临床解决方案的中枢神经系统重大疾病（CNS Diseases）。士泽生物已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的五项注册临床试验批件，并取得多个“中国/全球首个”iPSC领域里程碑意义进展：

2023年，“中国首个”iPSC衍生细胞药（XS228注射液）获得美国FDA授予全球孤儿药资格；

2024年，“中国首个”iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级备案临床研究获批，与上海市东方医院合作，完成包括“中国首例”在内的多例帕金森病患者GCP/GMP级autoXS411注射液治疗，随访超过12个月，安全性良好，患者“开关期时间”、MDS-UPDRS评分及多项非运动指标显著改善，并顺利通过国家卫健委GCP/GMP双重核查；

2024年，“全球首款”iPSC衍生细胞（XS228注射液）治疗渐冻症（ALS）的国家级备案临床研究获批，与东方医院合作完成包括“全球首例”在内的多例患者治疗，安全性良好，初步显示可有效延缓疾病进程；

2025年，“中国首个”由国家级神经疾病医学中心——北京天坛医院牵头开展的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411注射液）注册临床I期试验，联合北京协和医院开展，用于治疗原发性帕金森病；

2025年，“中国首个”采用证据级别最高的“随机双盲对照”设计的注册临床I/II期试验，由复旦大学附属华山医院（同为国家级神经疾病医学中心）牵头，联合苏州大学附属第二医院开展，用于治疗早发性帕金森病；

2025年，“全球首个”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（XS228注射液）的注册临床I/II期试验，由北京大学第三医院牵头，用于治疗渐冻症（ALS）。

士泽生物自主开发的异体通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病及渐冻症的重要研发及临床进展，代表我国在开发临床级iPSC衍生细胞新药治疗以帕金森病及渐冻症为代表的神经系统疾病方向处于全球同步领先或全球首创地位。士泽生物已开展的人体临床研究的积极结果，为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。

士泽生物-北京大学第三医院-注册临床试验I/II期招募-临床级iPSCs再生神经细胞治疗渐冻症

入组标准包括但不限于：

1. 年龄18-75岁（包含18岁和75岁），性别不限；

2. 依据修订的EI Escorial诊断标准，结合临床表现等诊断为确诊、很可能、实验室支持的很可能肌萎缩侧索硬化症，从首次症状出现至筛选时病程不超过2年；

3. 筛选期/基线期参与者呼吸功能用力肺活量（FVC%）≥70%预计值；

排除标准包括但不限于：（符合以下任一条标准的对象将排除于本研究）

1. 患者具有神经肌肉无力的症状和体征，不能排除其他原因引起的肌肉无力；

2. 患者体重指数BMI<18.5kg/m2；

3. 患者仅表现为上运动神经元症状的原发性侧索硬化症；

4. 患有神经或肌肉功能损害的疾病，如代谢性肌肉疾病、重症肌无力；

5. 诊断自身免疫性疾病且病情未控制的、严重的关节炎、跛行等疾病，研究者评估影响评价的；

6. 有气管切开手术史，或使用机械辅助通气者；

7. 控制不佳的高血压，收缩压＞160 mmHg和/或舒张压＞100 mmHg；

您将获得交通补贴和相关补助。

咨询热线：

请联系173 1791 6592（请说明“士泽生物再生神经细胞治疗渐冻症临床试验报名咨询”）

扫码报名：

关于士泽生物

士泽生物由创始人李翔博士全职归国创立于2021年，士泽生物长期专注于开发临床级异体通用“现货型”iPSC衍生细胞药治疗以帕金森病（全球第二大神经退行性疾病）为代表的尚无实质临床解决方案的中枢神经系统疾病（CNS Diseases）。

士泽生物多款异体通用“现货型”iPSC衍生神经细胞治疗新药正处于中国及美国注册临床试验阶段，且均由顶级医院神经内外科牵头及联合开展，包括用于治疗：

原发性帕金森病（中美注册临床I期）；早发性帕金森病（中国注册临床I/II期）；肌萎缩侧索硬化症/渐冻症（中国注册临床I/II期及美国注册临床I期），为中国首个自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格。

士泽生物组建了具有国际竞争力及专注于产业化的全职All In团队，建立了一批具有自主知识产权、国际领先的产业化技术及平台，围绕核心主营业务可持续自研创新：士泽生物已自主建设及运营>5000平方米的研发中心、B+A级GMP基地及质控中心，士泽生物自主开发的多款临床级iPSC衍生细胞药已完成核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，作为一站式平台，完成多种GMP级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗新药产品的正式注册批及临床批生产并用于多项国家级备案临床研究或注册临床试验。

士泽生物为江苏省双创团队领军企业，姑苏重大创新团队企业、姑苏创新创业领军人才企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等；获我国《新华日报》《科技日报》《科创板日报》等报道。

士泽生物已完成由著名市场化风险投资机构集体领投的多轮数亿元融资：由道远资本、峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、泰珑/泰鲲资本等多家知名市场化机构领投及多轮持续投资，其中包括2022-2024年在生物医药领域寒冬期的逾3亿元A/A+/B1轮市场化融资。

关于道远资本

道远资本是一家专注于医疗健康领域领先的私募股权投资机构，致力于用资本的力量和产业资源帮助优秀医疗健康企业快速成长，为社会提供更好的医疗产品和服务，增进人类健康。

目前道远资本共管理19支人民币基金，4支美元基金，共投资90个优秀项目，IPO项目16家（包含1家获得证监会注册批文），包括普瑞眼科（301239），锦欣生殖（HK.1951）、赛诺医疗（688108）、英诺特（688253）、天智航（688277）、维亚生物（HK.1873）、安必平（688393）、安杰思（688581）等。2025年截至日前2家企业已申报IPO，未来三年还有超过10家投资企业进入IPO流程。