【细胞资讯】全球首款针对1型糖尿病的干细胞疗法III期临床即将完成

国家卫健委发布《干细胞研究与器官修复》指南，明确将干细胞治疗纳入国家重点研发计划，覆盖糖尿病、肾病、慢阻肺等12类慢性病。政策首次规范间充质干细胞活性>90%、功能细胞比例>70%，并推动“干细胞+3D生物打印”技术在肝、肾等器官再生中的临床转化。上海长征医院临床数据显示，干细胞修复肾小球有效率超75%，患者肌酐值平均下降40%。

来源:国家卫健委官网、搜狐网

《自然》发表拜耳子公司BlueRockTherapeutics的干细胞疗法bemdaneprocel的I期临床试验数据，结果显示移植后24个月无严重副作用，高剂量组患者运动症状评分改善23分。该疗法由人胚胎干细胞衍生的多巴胺能神经元组成，计划2025年上半年启动全球首个针对帕金森病的III期多中心双盲对照试验，目标招募102名患者。

来源:Research Square预印本、搜狐网

近日，复旦大学生物医学研究院/基础医学院储以微教授、复旦大学附属华山医院骆菲菲研究员团队在《细胞-代谢》(CellMetabolism)发表研究论文，首次揭示Foxp3 通过非转录依赖的线粒体动态调控机制，重塑CAR-T 细胞代谢表型,赋予其突破实体瘤微环境限制的生存优势，提升 CAR-T细胞实体瘤治疗的持久性和有效性。

来源：医麦客

近日，一项来自南方医科大学中西医结合医院的研究团队在《国际纳米医学》杂志上发表了新研究成果，研究团队开发了一种新型的可注射超分子水凝胶——EXO-HPMC。这种水凝胶由神经干细胞(NSC)外泌体和羟丙基甲基纤维素(HPMC)组成，旨在通过持续释放外泌体，增强并延长其神经修复效果。在动物实验中，研究团队将 ExO-HPMC 水凝胶注射到中风小鼠的缺血区域。结果表明，与单独注射外泌体相比，注射 ExO-HPMC水凝胶的小鼠在神经功能恢复、血管新生和神经再生方面表现出更显著的效果。

来源：医麦客

近期，Vertex Pharmaceuticals宣布，全球首款针对1型糖尿病(T1D)开发的干细胞疗法VX-880的III期临床试验进展顺利，预计将在2025 年上半年完成受试者招募和给药，为2026年的上市申请奠定基础。

这种疗法通过干细胞体外诱导完全分化生成胰岛细胞，这些细胞能够产生胰岛素，然后被移植到患者体内以恢复正常的血糖调节功能，用于治疗伴有严重低血糖事件和伴有低血糖意识障碍的1型糖尿病(T1D)患者。根据最近的一次报道，在1/2期临床试验中，所有接受全剂量单次输注的12名患者在第90天时均展现出胰岛细胞移植成功及对葡萄糖有反应的胰岛素生成。

来源：细胞与基因治疗领域