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亨廷顿舞蹈症新药临床成功！显著降低致病蛋白，安全性良好

罕见病信息网罕见病信息网
2025/07/01
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116
Huntington 病 HTT PTC Therapeutics Inc

PTC Therapeutics前不久宣布了PTC518（votoplam）在Stage 2和Stage 3亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease，HD）患者中的2期PIVOT-HD研究结果。 该研究达到了其主要终点，即在第12周血液中亨廷顿蛋白（HTT）水平降低（p<0.0001），安全性和耐受性良好。 此外，在24个月时，我们观察到cUHDRS、TFC和SDMT子量表相对于自然史呈良好的剂量依赖性趋势，神经丝轻链蛋白也呈剂量依赖性降低。

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