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开始爆发!环状 RNA 技术全面迈入临床验证期,从肿瘤疫苗到in vivo CAR,从心脏病到干口症……

基于迄今为止的临床前研究结果,Orbital 公司正通过 IND 支持推进 OTX-201,并 计划在 2026 年上半年开始临床开发 。 OTX-201 由经过优化的环状 RNA 组成,该 RNA 编码靶向 CD19 的 CAR,并通过靶向脂质纳米颗粒 (LNPs) 进行体内给药,利用患者自身的身体作为 CAR-T 细胞的 「制造厂」,与体外 CAR-T 疗法相比,有望减轻治疗负担并提高可及性。 2023 年 4 月,Orbital 完成了 2.7 亿美元 的 A 轮融资。

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