多发性骨髓瘤（MM）是一种不可治愈的浆细胞恶性肿瘤，但诊疗已全面进入个体化精准治疗时代。通过规范化的诱导缓解及长期维持治疗，即使对于高龄、伴严重基础疾病的患者，亦可显著提升缓解深度、延长生存期与总生存期，同时兼顾生活质量。本期为大家分享一例69岁合并脑梗死后遗症、高血压、糖尿病等多种基础疾病的高龄多发性骨髓瘤患者的诊疗历程。
该患者确诊为 IgG-Kappa型多发性骨髓瘤（ISS II期），因脑梗死后长期卧床，行动不便。治疗团队根据患者特殊情况，在VD及VRD方案诱导化疗取得良好缓解后，及时调整为全口服维持方案（伊沙佐米联合免疫调节剂），实现了长期、规范的居家维持治疗。截止2026年5月，患者病情持续稳定，生存质量良好，为老年及行动不便骨髓瘤患者的长期规范化管理提供了宝贵的临床经验。
专家简介
李珊珊 教授
玉林市第一人民医院，血液内科，主治医生
广西医学会血液病学分会第一届青年委员
广西临床肿瘤学会第一届淋巴瘤专家委员会委员
广西医学会血液病学分会第一届造血干细胞移植学组组员
曾在浙江大学一附院骨髓移植中心进修造血干细胞移植及CAR-T技术
病例简介
患者：69岁，男性
主诉：检查发现骨质破坏1周余。
既往史及就诊经过：患者有高血压病史、2型糖尿病、冠心病史。曾于2020年行“左侧人工全髋关节置换术”。2022年6月因“左侧肢体无力”诊断为脑梗死，治疗后遗留左侧肢体偏瘫（肌力1级），长期卧床。1周余前因“左侧肢体乏力”在当地医院查胸腰椎MRI提示胸腰椎异常信号改变，考虑多发性骨髓瘤可能性大。为求进一步诊治，于2022年7月2日收入我院。
入院查体：神志清，贫血貌，左侧肢体肌力1级，长期卧床状态，伴有压疮。
入院后关键检查结果
血液与生化指标
血常规：红细胞计数 4.35×10¹²/L，血红蛋白 88g/L，提示中度贫血。
生化全套：总蛋白 89.9g/L，白蛋白 38.7g/L，球蛋白 51.2g/L，白球比 0.8；血清β2微球蛋白 5.12mg/L，肌酐正常。
M蛋白与轻链检测
血清免疫电泳：IgG-Kappa型M蛋白阳性；血清蛋白电泳示M球蛋白占比 28.1%。
游离轻链：血清游离轻链κ 468.27mg/L（参考值 3.30~19.40），λ 16.16mg/L（参考值 5.71~26.30），κ/λ比值达29.977（参考值 0.26~1.65），比值显著异常升高。
尿液检测：尿本-周氏蛋白定性阴性。
骨髓及肾脏病理检查
骨髓穿刺：骨髓涂片见异常浆细胞约占29%，考虑多发性骨髓瘤骨髓象；骨髓活检免疫组化：CD38、CD138呈片状阳性，Kappa片状阳性，Lambda少量阳性，符合浆细胞骨髓瘤（瘤细胞约占60%）。
FISH检测：IgH基因重排阴性、CDKN2C / CKS1B / TP53/RB-1基因均未见异常缺失；染色体共分析20个细胞中期分裂像，未见克隆性异常。
影像学检查
胸腰椎MRI：胸腰椎异常信号改变，考虑多发性骨髓瘤可能性大；伴腰椎骨质增生、骨质疏松及L2/3-L4/5椎间盘膨出、椎管狭窄。
胸部CT：两肺炎症，主动脉硬化，符合多发性骨髓瘤改变，可见两侧胸腔积液。
诊 断
1. 多发性骨髓瘤（IgG-Kappa型，ISS分期II期）
2. 脑梗死（左侧肢体偏瘫）
3. 高血压病3级（极高危）
4. 2型糖尿病
5. 冠状动脉粥样硬化性心脏病
6. 左侧人工全髋关节置换术后
7. 中度贫血
治疗经过
诱导治疗阶段（2022年7月-10月）
患者确诊后，于2022年7月10日启动第1周期VD方案（硼替佐米+地塞米松）诱导化疗，8月7日行第2周期VD方案。因患者既往有脑梗死病史，入院后同时予抗血小板聚集、调控血糖血压、止咳祛痰等对症支持治疗及康复理疗。后因疫情防控及患者需住院康复，于9月4日起调整为VRD方案（硼替佐米+地塞米松+来那度胺）进行第3至第5周期化疗。
疗效变化：治疗期间，M蛋白从初诊的 28.1%，陆续降至 25.7%、26.0%、23.5%，第5周期后降至17.4%，免疫固定电泳仍为IgG-Kappa型阳性，但骨髓瘤负荷已大幅下降，疗效评估为良好部分缓解（VGPR）。
口服维持治疗阶段（2022年11月至今）
方案转换：因患者脑梗死致长期卧床、行动不便且伴有压疮，无法定期返院进行化疗。经与患者家属充分沟通，于2022年11月29日起，将方案调整为全口服方案：伊沙佐米 3mg（d1、8、15）联合地塞米松及沙利度胺 100mg（d1-28）。(注：因医保限制，故选用价格可控的沙利度胺作为免疫调节剂搭配)。
后期调整：2023年12月，因患者长期服用糖皮质激素，停用口服地塞米松，改行伊沙佐米联合沙利度胺双药维持；2025年1月，因医保政策优化，将维持方案调整为伊沙佐米联合来那度胺，延续至今。
尽管患者行动不便，无法按时返院进行频繁复查，但每日坚持规律服药，依从性极好。临床医生通过定期门诊及电话随访管理，指导患者原发病与基础病（高血压、糖尿病、冠心病）的协同治疗。
疗效评估与随访
2022年7月（基线）
血清M蛋白 28.1%，IgG-Kappa型M蛋白阳性。
2022年10月（第5周期诱导化疗后）
血清M蛋白降至 17.4%，IgG-Kappa型仍阳性，疾病显著缓解。
2023年10月（口服维持治疗约1年）
血清M蛋白稳步降至 5.4%，IgG-Kappa型阳性，达到非常好的部分缓解（VGPR）。
2024年10月（口服维持治疗约2年）
血清蛋白电泳M蛋白降至 0%，免疫固定电泳IgG-Kappa仍为阳性，疗效评估维持VGPR。患者肾功能良好，未出现严重不良反应。
2026年5月（维持治疗近4年）
近期复查血清蛋白电泳M蛋白为 4.1%，IgG-Kappa型M蛋白持续阳性，患者病情保持稳定，各项器官功能及生活质量平稳，未出现疾病快速进展迹象。治疗周期已累计长达3年多，为患者赢得了高质量的生存期。
（注：患者因脑梗死后遗运动功能障碍，肌力1级，但疾病控制平稳，降压降糖等基础用药规范，血糖血压在可控范围内，未发生严重并发症或治疗相关不良事件。）
专家点评
本例合并脑梗死后遗偏瘫、多系统基础疾病的 69 岁老年多发性骨髓瘤患者的诊疗实践，是 “高龄、衰弱、行动受限” 特殊骨髓瘤人群个体化管理的优秀范本，为临床同类患者的全程诊疗提供了极具参考价值的实践经验，其诊疗亮点主要体现在以下三个层面：
一、治疗策略的个体化与动态化
诊疗团队并未拘泥于标准化疗方案，而是紧扣患者 “脑梗后长期卧床、行动不便” 这一核心制约因素，制定了 “诱导快速降瘤负荷 + 全口服长期维持” 的分层序贯治疗路径。初期采用以硼替佐米为基础的 VD/VRD 联合方案快速降低肿瘤负荷，在取得良好部分缓解后，果断转换为全口服维持方案，从根源上解决了患者无法频繁往返医院接受静脉治疗的现实难题，大幅降低了出行护理与院内感染的相关风险。
同时治疗决策全程保持动态调整：根据患者长期使用糖皮质激素的耐受情况及时停用地塞米松，后续又结合医保政策优化免疫调节剂的选择，在疗效深度、用药安全性与药物可及性之间取得了极佳平衡，既保障了抗肿瘤治疗强度，又充分兼顾了治疗的可行性与患者的生活质量，是 “以患者为中心” 个体化诊疗的典型体现。
二、全口服方案的可及性与有效性
以伊沙佐米为核心的全口服维持方案，是本例患者实现近 4 年长期稳定生存的核心支撑。作为口服蛋白酶体抑制剂，伊沙佐米联合免疫调节剂（沙利度胺 / 来那度胺）的全口服方案，在本病例中展现出卓越且持久的抗肿瘤疗效：自 2022 年 11 月启动口服维持治疗至 2026 年 5 月，患者血清 M 蛋白从诱导后的 17.4% 稳步下降，一度降至 0%，缓解深度能长时间维持VGPR；全程未出现严重治疗相关不良事件，充分验证了该方案兼具深度缓解能力与长期安全性。
这一临床获益与 MM6 系列研究结论高度契合，印证了蛋白酶体抑制剂 “注射转口服” 同类转换策略的治疗价值：US-MM6 研究显示1，经注射硼替佐米诱导后转换为伊沙佐米维持，可使患者总缓解率（ORR）从 60% 提升至 80%，≥VGPR 率从 32% 提升至 64%；中国 MM6-plus 研究同样证实2，超过 80% 的患者经伊沙佐米维持治疗后，可维持原有缓解水平或实现更深一步的缓解（图2），为本例患者的缓解深度提升提供了坚实的循证医学依据。
从治疗可及性与落地性来看，全口服的给药模式彻底打破了长期卧床患者往返医院接受注射治疗的现实壁垒，显著提升了患者的治疗依从性，支撑其实现长期、规范的居家维持治疗。该方案尤其适配高龄、行动不便、合并多系统基础疾病的衰弱骨髓瘤患者群体，为这类特殊人群的长期慢病管理提供了高效、安全且切实可行的治疗路径。
图1：伊沙佐米治疗前至第2/4/6/8周期的疾病缓解（A-D）动态桑基图2
三、慢病管理的协同性与持续性
该病例的成功，离不开 “原发病与基础病并重” 的全程管理理念。老年多发性骨髓瘤患者的预后往往不只取决于肿瘤本身，基础疾病的管控、并发症的预防同样直接影响生存质量与生存时间。诊疗团队在骨髓瘤治疗全程，同步规范管控高血压、糖尿病、冠心病等基础疾病，兼顾脑梗后遗症的护理与康复支持，通过定期门诊结合电话随访的居家管理模式，实现了对多发性骨髓瘤与多种慢性病的一体化管控，确保患者在近 4 年的长期治疗中未发生严重并发症或治疗相关不良事件。
这种覆盖抗肿瘤治疗、基础病管控、随访监测的全流程管理模式，是保障复杂老年病例获得长期高质量生存的核心基石。
综上，该病例充分印证了多发性骨髓瘤慢病化管理时代的核心诊疗逻辑：对于高龄、合并症多、行动受限的特殊患者，通过个体化的序贯治疗策略、便捷高效的全口服维持方案，搭配系统性的慢病协同管理，完全可以实现 “长期稳定、高质量生存” 的治疗目标，其诊疗思路具备很强的临床可复制性与推广价值。
病例整理：李珊珊
点评专家简介
万军 教授
玉林市第一人民医院血液内科主任，主任医师
玉林市医学会血液病分会副主任委员
广西医学会血液病分会常务委员
广西医师协会血液科医师协会常务委员
广西抗癌协会淋巴瘤专业委员会常务委员
在各级学术刊物上发表学术论文20余篇
参考文献：
1. Rifkin RM, Girnius SK, Noga SJ, et al. In-class transition (iCT) of proteasome inhibitor-based therapy: a community approach to multiple myeloma management. Blood Cancer J. 2023;13(1):147.
2. Liu A, Yu H, Hou R, et al. Assessment of prolonged proteasome inhibition through ixazomib-based oral regimen on newly diagnosed and first-relapsed multiple myeloma: A real-world Chinese cohort study. Cancer Med. 2024;13(9):e7177.
声明
2026-07-22
28页
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论
暂无评论