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  • BridgeBio Pharma 达成协议，从 Alexion 收购超罕见病晚期治疗;成立 Origin Biosciences 以开发和商业化疗法
    交易并购
    BridgeBio Pharma 达成协议，从 Alexion 收购超罕见病晚期治疗;成立 Origin Biosciences 以开发和商业化疗法
    BridgeBio Pharma与Alexion达成协议，收购用于治疗罕见疾病MoCD Type A的合成酶辅因子疗法cPMP；同时，BridgeBio成立子公司Origin Biosciences，以支持cPMP的临床开发、监管批准和商业化。MoCD是一种罕见的遗传性代谢疾病，由MOCS1基因突变引起，导致cPMP生产缺陷。新成立的Origin Biosciences将致力于为MoCD Type A患者提供安全有效的治疗。ALXN1101作为cPMP的合成版本，已获得美国FDA的突破性疗法指定。BridgeBio承诺为Origin Biosciences提供足够的资源，以支持ALXN1101的临床开发、监管批准和商业化。
    美通社
    2018-06-11
    Alexion AstraZeneca Rare Disease BridgeBio Pharma Inc
  • 费森尤斯医疗和 Humacyte 宣布建立战略全球合作伙伴关系，并获得 $150M 股权投资支持
    交易并购
    费森尤斯医疗和 Humacyte 宣布建立战略全球合作伙伴关系，并获得 $150M 股权投资支持
    Fresenius Medical Care与Humacyte宣布建立全球战略合作伙伴关系，并投资1.5亿美元。该合作旨在将Humacyte研发的人源化血管产品HUMACYL推向全球市场，该产品用于血液透析血管通路，可能比现有的人工血管更有效。Fresenius Medical Care将获得HUMACYL在全球的商业化独家权利，并负责其市场推广、销售和分销。此外，Fresenius Medical Care还将投资Humacyte，获得该公司19%的股份。Humacyte的HUMACYL产品目前正在进行III期临床试验，并计划在美国和欧洲寻求监管批准。
    美通社
    2018-06-11
    Humacyte Inc Fresenius Medical Care AG & Co KGaA
  • REGENXBIO 因 Novartis 收购 AveXis 而获得 1 亿美元的加速许可付款
    交易并购
    REGENXBIO 因 Novartis 收购 AveXis 而获得 1 亿美元的加速许可付款
    REGENXBIO因AveXis被诺华收购而获得1000万美元加速许可费，其中包括600万美元的年度费用和400万美元的商业里程碑费用。根据许可协议，REGENXBIO还有资格获得800万美元的商业里程碑费用和基于净销售额的某些版税。诺华现在拥有独家开发SMA治疗药物的NAV技术平台权利，包括使用REGENXBIO的NAV AAV9向量的AVXS-101。2018年4月，AveXis报告称，在AVXS-101的关键试验中，至少一个月后接受基因转移的6名SMA患者表现出运动功能改善。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因。
    美通社
    2018-06-11
    Novartis AG 脊髓性肌萎缩症 NOVARTIS Pte Ltd REGENXBIO Inc Novartis Gene Therapies Inc
  • Alexion 和 Complement Pharma 宣布建立合作伙伴关系，共同开发用于治疗神经退行性疾病的临床前补体抑制剂
    交易并购
    Alexion 和 Complement Pharma 宣布建立合作伙伴关系，共同开发用于治疗神经退行性疾病的临床前补体抑制剂
    Alexion Pharmaceuticals与Complement Pharma宣布合作共同开发针对神经退行性疾病的C6补体抑制剂CP010。根据协议，Alexion将向Complement Pharma提供最多达1400万欧元的里程碑式付款，直至1b期开发完成。此外，Alexion在协议期间有收购Complement Pharma的选择权。该合作旨在利用Alexion在补体生物学领域的20多年经验，通过靶向C6来治疗更多疾病。CP010是一种针对C6的人源化单克隆抗体，在体内和体外均显示出C6抑制作用，有望治疗多种中枢神经系统疾病。
    Businesswire
    2018-06-11
    中枢神经系统疾病 Alexion AstraZeneca Rare Disease Alexion Pharmaceuticals Inc
  • ICON 使用 AG Mednet 先进技术增强端点裁决服务
    交易并购
    ICON 使用 AG Mednet 先进技术增强端点裁决服务
    全球药物研发和商业化解决方案及服务提供商ICON plc与AG Mednet签订协议，采用Judi系统进行终点事件裁定，以优化工作流程并确保数据质量。Judi是一款集成、基于云的SaaS工具，能够实现复杂终点和不良事件流程的实施，提高透明度和数据质量。ICON已在多个治疗领域成功部署Judi，包括肿瘤学、肥胖和糖尿病，并与全球400多位专家和意见领袖建立合作关系。AG Mednet总裁Gutman表示，Judi旨在为终点裁定提供定制解决方案，确保数据质量和准确性。ICON提供定制化、高效、合规的解决方案，服务于各大小项目和所有治疗领域。AG Mednet是图像数据提交和收集、终点裁定和不良事件裁定流程的领先合规合作伙伴，支持全球超过1,000个临床试验。
    Pharma Journalist
    2018-06-11
    糖尿病 肥胖 Icon Plc
  • NeuroRx， Inc. 完成首个针对自杀性双相抑郁症的 Glx 靶向口服药物的 2b/3 期可行性招募
    研发注册政策
    NeuroRx， Inc. 完成首个针对自杀性双相抑郁症的 Glx 靶向口服药物的 2b/3 期可行性招募
    NeuroRx公司完成了NRX-101治疗自杀性双相抑郁症的2b/3期临床试验的可行性入组阶段。该试验旨在测试NRX-101在维持重度双相抑郁症和急性自杀意念及行为患者的抑郁和自杀意念缓解方面是否优于标准治疗方案。NRX-101于2017年8月获得FDA的快速通道指定，用于治疗急性自杀意念或行为的重度双相抑郁症。在2018年4月，FDA与NeuroRx签署了特别协议，进行NRX-101的关键试验。入组的患者具有高自杀风险，可能需要住院治疗或电休克治疗。NRX-101是一种口服药物，首次在人体志愿者中证明可以提高大脑前扣带回的谷氨酰胺/谷氨酸水平，与抑郁和PTSD患者的降低水平相关，而增加Glx与抑郁症状的改善相关。该试验的可行性阶段没有观察到药物相关的严重不良事件，并将在今年晚些时候启动关键性的2b/3期疗效研究。
    Biospace
    2018-06-11
    NeuroRx Inc
  • 沃替西汀在日本成人重度抑郁症患者中的积极临床 III 期结果
    研发注册政策
    沃替西汀在日本成人重度抑郁症患者中的积极临床 III 期结果
    日本一项针对重度抑郁症（MDD）患者进行的III期临床试验结果显示，新型抗抑郁药沃替西汀（vortioxetine）与安慰剂相比具有显著疗效。该研究由Lundbeck和Takeda共同开展，预计将在今年内向日本厚生劳动省提交注册申请。沃替西汀是一种新型抗抑郁药，其作用机制尚未完全明确，但被认为具有多重药理活性。该药已在包括美国在内的77个市场获得批准，并在超过60个国家上市。
    GlobeNewswire
    2018-06-08
    重度抑郁症 Takeda GmbH Lundbeck LLC 伏硫西汀
  • 欧盟委员会批准 Prolia® （denosumab） 用于糖皮质激素诱导的骨质疏松症患者
    研发注册政策
    欧盟委员会批准 Prolia® （denosumab） 用于糖皮质激素诱导的骨质疏松症患者
    欧洲委员会批准了Prolia（地诺单抗）的新适应症，用于治疗长期系统性糖皮质激素治疗引起的骨丢失，适用于有骨折风险增高的成人患者。这一批准基于一项3期临床试验的积极结果，该试验评估了Prolia与利塞膦酸钠在糖皮质激素治疗患者中的安全性和有效性。Amgen研发执行副总裁Sean E. Harper表示，这一批准为医生提供了新的治疗选择，以应对糖皮质激素引起的骨质疏松症。研究显示，与利塞膦酸钠相比，Prolia在增加腰椎骨密度方面表现出显著效果。此外，Prolia在增加髋关节、股骨颈和粗隆部的骨密度方面也显示出显著优势。Prolia是一种针对RANK配体的人源化单克隆抗体，已在全球80多个国家获得批准。
    PRNewswire
    2018-06-08
    地舒单抗 骨质疏松症 Amgen Inc 利塞膦酸钠
  • Alnylam 报告了 Lumasiran 在 1 型原发性高草酸尿症 （PH1） 患者中的 1/2 期研究的最新积极结果
    研发注册政策
    Alnylam 报告了 Lumasiran 在 1 型原发性高草酸尿症 （PH1） 患者中的 1/2 期研究的最新积极结果
    Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNA干扰疗法lumasiran在治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）的1/2期临床试验中取得积极结果。该研究在意大利那不勒斯举行的OxalEurope会议上展示，结果显示lumasiran能显著降低患者尿液中草酸的含量，支持每季度一次皮下注射的给药方案。Alnylam计划在2018年中推进lumasiran进入3期临床试验，目标是尽快将药物推向全球市场。
    Businesswire
    2018-06-08
    依舒司他 Alnylam Pharmaceuticals Inc
  • FDA 批准基因泰克的 Rituxan（利妥昔单抗）用于寻常型天疱疮
    研发注册政策
    FDA 批准基因泰克的 Rituxan（利妥昔单抗）用于寻常型天疱疮
    美国食品药品监督管理局（FDA）批准了基因泰克公司（罗氏集团成员）的Rituxan（利妥昔单抗）用于治疗中重度天疱疮（PV）成人患者，这是60多年来该疾病治疗领域的重大突破。Rituxan是首个获得FDA批准用于治疗PV的生物制剂，也是首个针对该疾病的主要治疗进展。该批准基于Ritux 3试验的数据，该试验是一项由罗氏支持的、在法国进行的随机对照试验，使用了罗氏制造的欧盟批准的利妥昔单抗产品作为临床试验材料。研究结果表明，90%接受Ritux 3方案（欧盟批准的利妥昔单抗产品加上短期皮质类固醇）治疗的PV患者达到了主要终点，而单独接受皮质类固醇治疗的PV患者中只有28%达到该终点。这些结果支持了Rituxan在治疗中重度PV患者中的疗效，同时减少皮质类固醇治疗。这些结果于2017年3月发表在《柳叶刀》杂志上。国际多发性大疱性皮肤疾病共识小组最近在《美国皮肤病学学会杂志》上提供了关于天疱疮诊断和管理的新的建议。根据现有的欧洲治疗指南，使用德尔菲调查流程帮助达成国际专家共识，建议将抗CD20单克隆抗体（Rituxan）和皮质类固醇作为中重度天疱疮的一线治疗方案。
    Businesswire
    2018-06-08
    利妥昔单抗 CD20 真性红细胞增多症 天疱疮
  • Ironwood Pharmaceuticals 宣布 Olinciguat 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗镰状细胞病
    研发注册政策
    Ironwood Pharmaceuticals 宣布 Olinciguat 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗镰状细胞病
    Ironwood Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其口服药物olinciguat（IW-1701）孤儿药资格，用于治疗镰状细胞性贫血患者。olinciguat是一种口服的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂。该药有望改善镰状细胞性贫血的病理生理学，并已成为Ironwood管线中针对严重和罕见疾病治疗的sGC激动剂项目的重要里程碑。Ironwood正在招募患者参加STRONG-SCD试验，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的剂量范围II期试验，旨在评估olinciguat治疗镰状细胞性贫血的潜力。该疾病是一种遗传性红细胞疾病，会导致红细胞变形，影响器官和组织的血流。
    Businesswire
    2018-06-08
    镰状细胞性贫血 镰状细胞病 Ironwood Pharmaceuticals Inc SGC
  • 新药为痛苦患者带来希望
    研发注册政策
    新药为痛苦患者带来希望
    James Cook大学和Townsville医院正在进行一项革命性的药物试验，旨在缓解热带地区居民中非愈合性伤口患者的痛苦，此类伤口在热带地区的发病率是全国平均水平的3倍。该试验于1月份开始，是澳大利亚八个试验点之一，试验的是美国临床阶段公司Vapogenix开发的一种新型局部镇痛剂。JCU临床研究员Lisan Yip表示，这种新药不含阿片类药物，可以在患者伤口疼痛或进行伤口清洁时定期使用，而不会导致患者对该药物产生耐受性或成瘾。新药直接作用于伤口，起效快，易于应用，使清洁过程及其后果都变得不那么痛苦，且相比口服止痛药，副作用更少。Vapogenix首席科学家Dr Heather Giles指出，目前许多用于控制严重疼痛的药物已在市场上超过30年，而这款新药对非愈合性伤口患者的疼痛缓解具有很大潜力。Yip表示，这种新的局部镇痛剂目前正在对慢性伤口或溃疡患者进行试验，未来可能用于烧伤患者的治疗。此外，这款药物也引起了军方的兴趣，因为战场使用含可待因或阿片类药物并不理想。
    2018-06-08
    烧伤 溃疡
  • Dohmen Life Science Services 选择 ValGenesis 作为推动无纸化、基于云的电子验证的赋能技术
    交易并购
    Dohmen Life Science Services 选择 ValGenesis 作为推动无纸化、基于云的电子验证的赋能技术
    Dohmen Life Science Services（DLSS）选择ValGenesis的Validation Lifecycle Management System（VLMS）来管理其企业验证生命周期流程，实现100%无纸化。DLSS自1858年起一直致力于为行业提供创新服务，并相信新的治疗模式正在兴起。鉴于传统纸质验证流程成本高且效率低，DLSS寻求电子化、无纸化、基于云的SaaS解决方案。经过深入研究，DLSS选择了ValGenesis VLMS，从而通过提高效率、数据完整性、缩短验证周期、改善合规性和实时验证状态的全局视角，显著提升了验证流程。ValGenesis Inc.作为VLMS领域的市场领导者，致力于提供解决方案，如ValGenesis VLMS，以改善全球生命科学公司的质量保证和合规性。
    美通社
    2018-06-08
    ValGenesis Inc
  • Iovance Biotherapeutics 宣布欧洲首例患者给药，用于正在进行的转移性黑色素瘤 C-144-01 2 期试验
    研发注册政策
    Iovance Biotherapeutics 宣布欧洲首例患者给药，用于正在进行的转移性黑色素瘤 C-144-01 2 期试验
    Iovance Biotherapeutics公司宣布，其在英国的临床试验站点已开始对转移性黑色素瘤患者使用LN-144（lifileucel）进行治疗，这是基于肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）技术的创新癌症免疫疗法。这是在欧洲进行的首次使用该疗法，标志着公司在全球开发计划中的重要里程碑。公司采用22天周期的第二代制造工艺，并在美国和欧盟拥有制造能力。C-144-01是一项多中心二期研究，旨在评估自体肿瘤浸润淋巴细胞（lifileucel）的安全性和有效性，目前在美国和欧洲招募患者。Iovance拥有超过25个活跃的临床试验站点，并计划扩大样本量至85。
    GlobeNewswire
    2018-06-07
    lifileucel Iovance Biotherapeutics Inc
  • KaNDy Therapeutics 宣布主要候选药物 NT-814 获得治疗更年期症状的积极临床数据
    研发注册政策
    KaNDy Therapeutics 宣布主要候选药物 NT-814 获得治疗更年期症状的积极临床数据
    英国临床阶段生物技术公司KaNDy Therapeutics宣布，其非激素类药物候选NT-814在治疗更年期症状的IIb/IIa期临床试验中取得积极数据。NT-814是一种新型每日一次口服神经激肽-1,3受体拮抗剂，能够迅速显著降低更年期症状，包括血管舒缩症状（VMS）和夜间觉醒。基于这些结果，KaNDy Therapeutics计划将NT-814推进到针对更年期症状的IIb期剂量范围研究。该研究将在今年晚些时候开始。在为期两周的治疗中，NT-814在最高剂量下显著降低了更年期症状的频率和严重程度，以及夜间觉醒次数。NT-814具有良好的耐受性，未发现安全风险。KaNDy Therapeutics还将参加在加拿大温哥华举行的第16届世界更年期大会。
    Businesswire
    2018-06-07
  • Nohla 获得 Dilanubicel （NLA101） 的 EMA PRIME 资格认定，用于治疗造血干细胞移植患者
    研发注册政策
    Nohla 获得 Dilanubicel （NLA101） 的 EMA PRIME 资格认定，用于治疗造血干细胞移植患者
    Nohla Therapeutics宣布其产品dilanubicel（NLA101）获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）资格，用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）的患者。该公司在2018年1月已获得欧洲委员会授予的孤儿药资格。EMA的PRIME计划旨在加速潜在治疗药物的开发，以更快地让患者受益。dilanubicel的PRIME资格基于一项II期临床试验的数据，该试验显示dilanubicel在治疗血液恶性肿瘤患者时安全有效，能加快中性粒细胞和血小板恢复，并具有出色的长期生存率。Nohla Therapeutics正在开展两项II期临床试验，以进一步评估dilanubicel的安全性和有效性。
    GlobeNewswire
    2018-06-07
    干细胞移植 骨髓移植
  • Ophthotech 与佛罗里达大学和宾夕法尼亚大学签订基因治疗协议
    医投速递
    Ophthotech 与佛罗里达大学和宾夕法尼亚大学签订基因治疗协议
    Ophthotech公司与佛罗里达大学研究基金会和宾夕法尼亚大学达成独家全球许可协议，共同开发一种新型腺相关病毒（AAV）基因疗法产品，用于治疗RHO-adRP（一种导致失明的孤儿单基因疾病）。该疗法在犬类疾病模型中显示出有希望的结果。此外，Ophthotech与宾夕法尼亚大学还签署了主赞助研究协议，计划进行临床前和自然病史研究。基于当前时间表，Ophthotech预计将在2020年初启动1/2期临床试验。该疗法旨在通过单个AAV载体下调突变型视紫红质的表达，同时递送替换的具有功能性的视紫红质，以恢复临床前研究中的正常蛋白质表达。Ophthotech将与佛罗里达大学和宾夕法尼亚大学的知名科学家合作，共同致力于视网膜疾病的基因治疗。
    Businesswire
    2018-06-07
    失明
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