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  • 五种备受期待的疗法有望获批!小胖威利综合征全球治疗进展聚焦
    审批动态
    普拉德 - 威利综合征(小胖威利综合征,PWS)是一种罕见遗传病,会导致患者出现身体机能与行为方面的问题。 该疾病的一个典型特征是患者始终感到饥饿,且食欲无法自控。 该药物的主要成分是二氮嗪胆碱(diazoxide choline),这是一种能增强人体饱腹感的分子。
    罕见病信息网
    2025-10-21
    小胖威利综合征
  • 北京大学徐成冉团队为糖尿病再生治疗提供新方案
    前沿研究
    该研究系统解析了人类胰腺发育的基因共表达网络(gene co-expression network, GCN),并基于此建立了新型人类干细胞胰岛诱导策略,将诱导周期缩短至三周以内、β 细胞比例提升至约 70%,显著降低了生产成本,并在糖尿病小鼠中实现血糖恢复和长期稳态,为干细胞治疗糖尿病提供了新的理论与技术框架。 研究团队通过整合人类与小鼠胚胎胰腺的单细胞转录组数据,构建了覆盖胰腺谱系形成全过程的基因调控网络,揭示胰腺多步分化过程受三个关键模块协同控制: 由 FOXA1、SOX17、HHEX、ONECUT1 等转录因子主导的模块 I 负责从内胚层向胰腺前体的过渡;NR5A2、PTF1A、SOX9、PDX1 等模块 II 驱动胰腺内分泌前体细胞命运决定;NGN3、NEUROD1、ISL1、PAX4 等组成的模块 III 则控制胰岛内分泌细胞(包括 β 细胞)的形成。 长期以来,如何跨越自然发育(in vivo)与实验室干细胞分化(in vitro)之间的鸿沟一直是再生医学的重大挑战。
    丁香学术
    2025-10-21
    北京大学 糖尿病 徐成冉
  • 三次诺奖!施一公、颜宁深耕的膜蛋白,刚刚实现关键突破
    前沿研究
    膜蛋白是细胞膜和细胞器膜的关键组成部分,也是生物研究和临床药物研发的重要基石。 作为生命活动的「控制阀」, 占据了全部药物靶点的 60% 以上 ,其相关研究也多次荣获诺贝尔奖:。 2003 年诺贝尔化学奖 授予了 Peter Agre 和 Roderick MacKinnon,以表彰他们在膜蛋白领域的杰出贡献:前者发现了水通道蛋白(aquaporins);后者则解析了钾离子通道的三维结构,为离子通道相关疾病的研究和治疗奠定了基础。
    丁香学术
    2025-10-21
    施一公 膜蛋白 颜宁
  • BioNTech叫停一款癌症疫苗产品
    审批动态
    作为起源于黑色素细胞的高度恶性肿瘤,黑色素瘤具有侵袭性强、易转移的特点,晚期患者在 PD-(L) 1 抑制剂耐药后往往面临治疗手段匮乏的困境,存在巨大的未满足医疗需求。 为此,BioNTech 于 2020 年与再生元达成合作,启动了这项旨在攻克耐药难题的随机开放标签 II 期临床试验(NCT04526899/EudraCT 号:2020-002195-12)。 该试验在全球多个临床中心共纳入184例不可切除的 III/IV 期黑色素瘤患者,所有受试者均经病理确诊且既往接受 PD-(L) 1 抑制剂治疗后疾病进展或复发。
    医药时间
    2025-10-21
    黑色素瘤 癌症疫苗
  • 司美格鲁肽替尔泊肽最后一针后还有剩药,还能接着使用吗?一文看懂!
    前沿研究
    ▍注射笔最后一针后还有剩药,专家建议妥善丢弃。 近年来,GLP-1类药物因减肥效果而受到广泛关注。 然而,Mounjaro或Ozempic笔中的剩余药品,外网称为“黄金剂量”的部分可能带来比好处更多的风险,专家警告。
    GLP1减重宝典
    2025-10-21
    减肥
  • 道尔生物DR10624重度高甘油三酯血症美国IND获FDA批准
    审批动态
    浙江道尔生物科技有限公司("道尔生物"),一家针对代谢性疾病和癌症开发创新生物治疗药物的临床阶段的生物制药公司,近日收到美国食品药品监督管理局(以下简称“美国 FDA”)通知,由道尔生物申报的DR10624注射液药品临床试验申请已获得美国 FDA 批准, 可在美国开展临床试验,适应症为重度高甘油三酯血症(Severe Hypertriglyceridemia,SHTG)。 DR10624是道尔生物自主研发的全球首创(First-in-class)的靶向成纤维细胞生长因子21受体(Fibroblast growth factor 21 receptor,FGF21R)、胰高血糖素受体(Glucagon receptor,GCGR)和胰高血糖素样肽-1受体(Glucagon-like peptide-1 receptor,GLP-1R)的长效三特异性激动剂。 DR10624注射液目前已成功完成重度高甘油三酯血症(SHTG)的Ⅱ期临床研究并获得揭盲后的阳性顶线结果。
    浙江道尔生物科技有限公司
    2025-10-21
  • 速递|a16z旗下基金跟投,GLP-1远程医疗平台新获2500万美元融资
    医药投融资
    总部位于波士顿的knownwell提供代谢健康服务、初级保健、营养咨询和行为健康护理。 该公司还会根据情况开具GLP-1类药物。 该公司在全国范围内提供虚拟医疗服务,并通过其位于亚特兰大、波士顿、芝加哥和达拉斯地区的诊所提供面对面医疗服务。
    GLP1减重宝典
    2025-10-21
  • 草铵膦原药等14项农药新标准即将实施
    研发注册政策
    2025年10月5日,国家标准化管理委员会发布第24号中国国家标准公告,公告内容为关于《紧固件 六角头头部带孔螺栓第2部分:细杆。 B级》等555项推荐性国家标准和1项推荐性国家标准修改单的发布,自2026年5月1日实施。 其中,与农药密切相关的标准总共有14项,涉及农药产品的标准为4个,具体的标准号和标准名称见表1。
    中国农药发展与应用协会
    2025-10-21
    草铵膦原药 新标
  • 上海重磅发布:医院医联体建设指导意见!
    医保动态
    近日,上海市卫生健康委员会和上海市中医药管理局联合印发《 关于支持本市市级和区级医疗机构高质量合作的指导意见》,对于市级和区级医疗机构合作制定指导意见。 意见要求, 各区卫生健康委应优先选择与已在本区设立院区或有院区建设规划的市级医院建立医联体合作关系,推动市级、区级医疗机构业务紧密协同,提升区域整体医疗服务能级,服务好区域居民。 区域医联体的合作方式为 市级综合医院主要通过托管区级医院,通过派遣院班子领导、专业技术团队等,建立长期稳定的业务协作机制,参与区域医联体建设。
    医院管理论坛报
    2025-10-21
    医联
  • PrestoDoctor宣布正式进军密歇根州,拓展大麻医疗保健服务
    医投速递
    PrestoDoctor,Dogecoin Cash Inc.的子公司,一家全国领先的大麻远程医疗和患者护理认证服务公司,宣布正式进入密歇根州市场。此举是公司战略的一部分,旨在扩大其在关键监管大麻市场的足迹,提供远程医疗评估和患者健康服务,将合格的医生与全州的大麻患者连接起来。密歇根州目前对休闲大麻销售征收10%的特许权使用税,并从2026年1月1日起预计将引入24%的批发税,可能使有效总税率成为美国最高的之一。PrestoDoctor将为密歇根州的患者和运营商提供远程医疗评估,以及整合的患者管理服务,以帮助他们在即将到来的税收增加中保持竞争力。
    GlobeNewswire
    2025-10-21
  • 管线进展│若弋生物第三代重组A型肉毒毒素药物新适应症IND获NMPA受理
    审批动态
    2025年10月21日,苏州若弋生物科技有限公司注射用重组A型肉毒毒素(Sf9细胞,150kD天然氨基酸序列)提交的新药临床试验申请获国家药品监督管理局受理(受理号:CXSL2500908)。 2025年6月第三代重组A型肉毒毒素药物(CB2201)首个适应症(暂时性改善65岁及65岁以下成人因皱眉肌和/或降眉间肌活动引起的中度至重度皱眉纹)获批开展临床试验(临床批件号2025LP01658)。 时隔4个月,针对上肢痉挛适应症的新药临床试验申请再获NMPA受理(受理号CXSL2500908),标志着若弋生物临床试验开发能力建设的完备。
    若弋生物
    2025-10-21
    IND
  • 百克生物受邀访问重庆市疾病预防控制中心 拟加强双方战略合作
    公司动态
    2025年10月15日,应重庆市疾病预防控制中心邀请,百克生物总经理姜春来、副总经理孙晚丰、临床研究部总监时念民率营销中心相关负责人一行抵达重庆,开展为期一天的交流访问。 10月16日上午,在重庆市疾控中心党委委员、纪委书记杨钟平的陪同下,百克生物管理层与重庆惠昌生物制品公司相关负责人共同走访九龙坡区疾病预防控制中心。 该中心是重庆市疾控七个疫苗临床试验基地之一。
    百克生物
    2025-10-21
    重庆市疾病预防控制中心
  • 百拓众创丨圣因生物靶向C3 siRNA药物SGB-9768获FDA孤儿药资格认定
    审批动态
    10月21日,百拓众创空间孵化企业圣因生物宣布,其自主研发的靶向补体C3的siRNA药物SGB-9768注射液近日获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗C3肾小球病(C3 glomerulopathy,C3G)。 作为一种新型RNAi疗法,SGB-9768凭借每年仅需两次的皮下给药方案和良好的安全性,有望显著改善C3G患者的生活。 SGB-9768获FDA孤儿药认定,用于治疗罕见病C3G。
    BioTOP
    2025-10-21
    FDA孤儿药
  • 樊代明院士重磅发声:50%癌症患者非死于癌,NK免疫细胞联合疗法带来新希望!
    专家观点
    “大约50%的癌症患者并非因肿瘤本身的原因死亡,而是由于治疗过程中的并发症,如器官功能衰退或感染等导致的。”。 中国工程院院士樊代明在《健康观察室》栏目中的这番发言,点破了癌症治疗中一个残酷却常被忽视的现实。 全国每分钟有8人被确诊癌症,5人因恶性肿瘤离开人世,国家癌症中心的最新数据,持续为我们敲响警钟。
    康思葆细胞免疫研究中心
    2025-10-21
    癌症 NK免疫细胞联合疗法
  • 养和医疗集团于香港首办"亚洲-大洋洲粒子治疗合作组年会"汇聚全球质子专家 推动精准癌症治疗
    医投速递
    养和医疗集团引入香港唯一、大湾区首部质子治疗系统,并将于2025年11月7日至9日主办第五届亚洲-大洋洲粒子治疗合作组年会(PTCOG-AO年会)。这是香港首次举办的重量级粒子治疗国际学术会议,汇聚全球权威专家,分享质子治疗的最新技术、临床数据及成功案例,共同探讨创新疗法,推动精准癌症治疗。会议还将展示最新医疗技术,旨在提升亚太地区质子治疗的整体水平,为癌症患者带来新的治疗希望。
    美通社
    2025-10-21
  • 科锐迈德 IL-12 环状 mRNA 注射液 IND 获受理
    审批动态
    cmRNA1210 注射液是其自主开发的 基于环状 mRNA 平台的 IL-12 环状 mRNA 瘤内注射治疗不可切除、晚期实体肿瘤的 1 类治疗用生物制品 。 其能够编码单链人类白介素 12 (IL-12) ,在肿瘤部位局部注射后,被细胞摄取并表达高浓度 IL-12。 IL-12 可促进肿瘤微环境中 CD8 T 细胞和 NK 细胞的杀伤作用,激活机体抗肿瘤免疫。
    医麦创新药
    2025-10-21
    IL-12 实体肿瘤 IND
  • 股价超涨近 100%,溶瘤病毒疗法再次 BLA 获得 FDA 受理
    审批动态
    此消息一经宣布, Replimune 的股价涨超 98% 。 Replimune 的 RP1 是一款基于 单纯疱疹病毒 1 型 (HSV-1) 的 OV 疗法 。 其核心设计通过基因改造删除了病毒免疫抑制基因 (ICP34.5 和 ICP47) 以降低毒性,同时插入了 GALV-GP R 蛋白和 GM-CSF。
    医麦创新药
    2025-10-21
    RP1 FDA BLA
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