Recordati Rare Diseases公司在67届美国血液学会（ASH）年会上展示了关于Castleman病（CD）的最新研究成果。研究内容包括：利用人工智能（AI）模型辅助CD的分级和诊断；对iMCD的发病率负担和医疗保健成本进行现实世界分析；对iMCD患者登记处中儿童数据的回顾性分析；以及支持更新CD亚型分类的临床相关性的20年队列研究结果。研究旨在提高对罕见血液病——Castleman病的理解，并推动更及时的诊断和治疗。

Ocular Therapeutix公司宣布，计划在SOL-1 Phase 3临床试验一年期数据公布后，如果结果积极，将提交AXPAXLI（OTX-TKI）的新药申请，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）。AXPAXLI是一种生物可吸收的玻璃体注射剂，含有抗血管生成特性的多靶点酪氨酸激酶抑制剂axitinib。公司计划利用505(b)(2)监管途径，该途径可能缩短审批时间。如果获得批准，AXPAXLI将成为首个在湿性AMD中商业化的TKI，具有潜在的优势标签和同类最佳持久性。SOL-1试验是目前唯一正在进行中的、在特殊协议评估（SPA）协议下进行的湿性AMD Phase 3试验，也是唯一一个正在探索与单次注射aflibercept（2 mg）相比的优越性的湿性AMD试验。

Fate Therapeutics在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布了其FT819 iPSC衍生的CAR T细胞疗法在系统性红斑狼疮（SLE）治疗中的最新临床数据，并展示了下一代iPSC衍生的CAR T细胞疗法在血液恶性肿瘤和自身免疫疾病治疗中的新进展。FT819在SLE患者中显示出持续的临床反应和良好的安全性，公司计划在2026年开始注册研究。此外，公司还展示了FT836和FT839两种下一代CAR T细胞疗法，它们在功能活性、持久性和多功能工程方面取得了显著进展。

加拿大制药公司默克（Merck）宣布，萨斯喀彻温省已将CAPVAXIVE®，一种针对21种肺炎链球菌血清型的结合疫苗，纳入其公共资助的成人免疫计划。这一举措旨在提高符合条件成人对肺炎链球菌免疫接种的获取。CAPVAXIVE®已获得加拿大卫生部的批准，用于18岁及以上成人预防由21种肺炎链球菌血清型引起的侵袭性肺炎链球菌病（IPD），包括败血症、脑膜炎和败血性肺炎等严重感染。根据加拿大公共卫生署（2019-2023）的监测数据，这些血清型约占18-49岁成人IPD病例的65%，50-64岁成人IPD病例的74%，以及65岁及以上成人IPD病例的80%。萨斯喀彻温省的决定是基于国家免疫咨询委员会（NACI）的建议，该委员会支持将CAPVAXIVE®作为65岁及以上成人以及65岁以下有侵袭性肺炎链球菌病高风险成人的免疫选项。居民被鼓励与他们的医疗保健提供者或当地公共卫生办公室联系，以确定资格和获取选项。肺炎链球菌病是由肺炎链球菌（Streptococcus pneumoniae）引起的，这种细菌可以导致从轻微的耳部、鼻窦和肺部感染到更严重的侵袭性肺炎链球菌病（IPD）等疾病。在加拿大，每年约有3000例IPD病例报

Solid Biosciences公司宣布将在2025年12月8日至10日在华盛顿特区举行的全球心血管临床试验论坛上展示其下一代专有衣壳AAV-SLB101和心脏基因治疗管线数据。Solid的首席医疗官Gabriel Brooks博士将展示海报、发表两篇演讲并参与两个小组讨论。Brooks博士还被选为CVCT教师成员。此外，Solid的发现和转化发展负责人Nicolas Christoforou博士将就治疗儿茶酚胺多形性室性心动过速（CPVT）的基因治疗策略的初步临床开发进行演讲并参与小组讨论。Solid Biosciences是一家专注于推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物的精准遗传医学公司，包括针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）、弗里德赖希共济失调症（FA）、儿茶酚胺多形性室性心动过速（CPVT）、TNNT2介导的扩张型心肌病以及其他致命性遗传性心脏疾病的SGT-003候选药物。

SAB Biotherapeutics公司宣布将在2025年12月9日至11日在新加坡举行的第二届亚洲糖尿病管理创新疗法会议上进行多场口头报告。报告将重点介绍SAB BIO的领先项目SAB-142的临床进展，SAB-142是一种针对1型糖尿病（T1D）和其他自身免疫疾病的潜在最佳级别的疾病修饰性、可重复使用的免疫疗法。报告将包括SAB-142的1期研究数据，这些数据展示了SAB-142的验证多特异性作用机制、免疫调节而不伴随持续的淋巴细胞减少以及SAB-142的良好安全性特征。SAB BIO的首席医疗官Alexandra Kropotova表示，公司期待在ATTD-Asia会议上分享更多1期数据，并在今年晚些时候开始2b期SAFEGUARD临床试验的第一位患者给药。

意大利佛罗伦萨和纽约，2025年12月8日 /美通社/ -- Menarini集团（Menarini），一家领先的跨国制药和诊断公司，以及其全资子公司Stemline Therapeutics，专注于为癌症患者提供变革性的肿瘤治疗，将公布来自ELEVATE 2期研究的更新中位无进展生存期（mPFS）疗效结果。该研究旨在评估口服口服联合治疗方案的安全性及有效性，以克服在雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌（mBC）中观察到的不同耐药机制，目标是改善患者预后。这些数据将在2025年12月9日至12日举行的圣安东尼奥乳腺癌会议上公布。研究结果表明，无论ESR1突变状态如何，elacestrant与依维莫司或阿贝西利联合使用均显示出一致的PFS益处，这些患者在接受内分泌治疗（ET）后出现疾病进展，无论是否先前接受过CDK4/6抑制剂。此外，还将介绍elacestrant在乳腺癌各阶段的研究进展，包括早期乳腺癌和转移性乳腺癌。

2025年美国血液学会（ASH）年会在佛罗里达州奥兰多举行，会议聚焦血液相关疾病的最新研究和治疗进展。会议中，CAR-T疗法成为焦点，Gilead和J&J/Legend展示了其在多发性骨髓瘤治疗中的新数据。Fulcrum Therapeutics的口服胎儿血红蛋白诱导剂pociredir在治疗镰状细胞病方面取得进展。Incyte的INCA033989抗体在治疗骨髓纤维化方面显示出潜力。Disc Medicine的DISC-0974抗体在治疗骨髓纤维化相关贫血方面表现出良好的疗效。这些研究进展为血液疾病的治疗提供了新的希望。

Ernexa Therapeutics公司宣布，其领先细胞疗法候选药物ERNA-101在ASCO年会上展示的新临床前数据表明，其专有的细胞疗法平台能够快速且持久地将免疫抑制性肿瘤微环境（TMEs）重编程为免疫激活、促炎症状态，以对抗癌症。该平台通过诱导多能干细胞（iPSCs）转化为诱导性间充质干细胞（iMSCs），在免疫抑制性卵巢癌模型中，IL-7/IL-15分泌的iMSCs的腹腔内注射导致肿瘤中免疫细胞浸润增加，巨噬细胞极化向促炎症表型转变，并延长了生存期。这些发现强调了iPSC衍生的MSCs在免疫调节方面的潜力，并可能为多种肿瘤学项目提供支持，包括对免疫疗法反应不佳的耐药性癌症。

生物制药公司BioInvent宣布，其抗FcγRIIB抗体BI-1206与利妥昔单抗和Calquence（acalabrutinib）联合治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）的初步数据显示，80%的患者获得总体缓解率，其中47%的患者达到完全缓解。该联合治疗方案显示出良好的安全性，大多数不良事件为轻度或中度，且没有因治疗相关的不良事件而终止治疗。目前，该试验的安全期已完成，两种剂量水平在安全性和疗效方面没有明显差异。这些结果支持将BI-1206推进至治疗CD20表达血液癌的进一步研究。