印度制药巨头Lupin Limited将在2025年10月17日至21日在德国柏林举行的ESMO大会上展示其1a期临床试验数据，该试验评估了LNP3693，一种STING激动剂。LNP3693是一种正在研究的静脉注射型STING激动剂，该展示将提供关于其在实体瘤患者中的安全性、药代动力学、药效学以及初步抗肿瘤活性的定性见解。这是继Lupin在2025年6月ASCO大会上成功展示PRMT5抑制剂LNP7457之后，Lupin在ESMO大会上展示的另一项1期临床试验。Lupin是一家总部位于印度的全球制药领导者，其产品在100多个市场销售。Lupin专注于提供包括品牌和通用制剂、复杂通用制剂、生物技术产品和活性药物成分在内的制药产品。

英国生物技术公司Theolytics将在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上展示其新型溶瘤免疫疗法THEO-260的临床试验进展。THEO-260是一种针对癌细胞和癌相关成纤维细胞的溶瘤免疫疗法，旨在通过静脉注射在卵巢癌患者中诱导免疫激活。OCTOPOD-IV Phase I/IIa临床试验正在英国进行，并计划扩展到西班牙和加拿大等地。此外，一项在美国进行的OCTOPOD-IP临床试验也在进行中，该试验将评估THEO-260在腹腔内给药治疗晚期卵巢癌患者的安全性和初步疗效。Theolytics的首席医疗官Matilde Saggese表示，THEO-260有望为卵巢癌患者带来新的治疗选择。

SystImmune公司宣布，其全球Ph2/3注册性研究IZABRIGHT-Breast01已开始治疗首例三阴性乳腺癌患者，该研究针对未经治疗的、不适合抗PD(L)1药物的三阴性乳腺癌患者。这一里程碑事件使得Bristol Myers Squibb支付了2.5亿美元的一次性款项，根据SystImmune与Bristol Myers Squibb之间的2023年合作协议和独家许可协议。Iza-bren是一种潜在的同类首创双特异性拓扑异构酶1抑制剂抗体偶联药物（ADC），靶向表皮生长因子受体（EGFR）和人类表皮生长因子受体3（HER3）。SystImmune的母公司四川贝康制药有限公司（Biokin）在中国开发该药物，SystImmune和Bristol Myers Squibb在中国以外的地区共同开发。该药物正在多个临床试验中进行评估，包括BL-B01D1-LUNG-101、IZABRIGHT-Lung01、IZABRIGHT-Bladder01等，并且最近获得了美国食品和药物管理局针对既往治疗过的晚期EGFR突变非小细胞肺癌的突破性疗法指定。

世界卫生组织基金会与礼来公司宣布合作，旨在资助世界卫生组织应对痴呆症全球行动计划的目标。痴呆症是全球第七大死因，也是老年人残疾和依赖的主要原因。阿尔茨海默病是最常见的类型，占病例的60-70%。通过这一支持，将加强痴呆症风险降低、早期检测、诊断和治疗的工作。在联合国大会第四次高级别会议上，成员国将痴呆症和阿尔茨海默病认定为公共卫生优先事项，呼吁扩大相关服务。截至2021年，全球有5700万人患有痴呆症，其中60%以上在低收入和中等收入国家。世界卫生组织基金会首席执行官Anil Soni表示，'全球有太多人患有痴呆症，但没有得到诊断，没有获得高质量护理，也没有得到他们及其照顾者所需的支援。这一合作将为世界卫生组织提供急需的资源，以与各国合作改善痴呆症患者及其照顾者的体验。'礼来国际执行副总裁兼总裁Patrik Jonsson表示，'礼来公司已致力于推动科学进步，改善阿尔茨海默病患者的诊断、治疗和结果超过35年。我们正在抗击阿尔茨海默病的关键时刻，我们对疾病病理的理解解锁了创新解决方案。然而，全球的医疗保健系统尚未准备好提供这些创新。早期检测和治疗阿尔茨海默病至关重要，因为病理变化在症状出现前几年就开始了。在疾病

洛杉矶儿童医院的研究团队与南加州大学凯克医学院合作，对尤因肉瘤这一罕见且侵袭性的骨和软组织癌进行了开创性研究。研究发现，尤因肉瘤可能起源于神经嵴细胞，这是一种在胚胎发育过程中通常产生神经元、胶质细胞和色素细胞的灵活胚胎细胞。研究揭示了EWSR1::FLI1融合癌基因如何将神经嵴细胞重编程为间充质样状态，并采用形成骨骼和肌肉细胞的特征。这一发现有助于解释为什么尤因肉瘤主要影响儿童和青少年，以及肿瘤细胞为何表现出原始特征。研究团队使用斑马鱼模型进行实验，发现EWSR1::FLI1融合癌基因能够将神经嵴细胞重编程，为肿瘤的发生奠定了基础。这一研究为开发更有效和毒性更低的疗法提供了新的方向。

Aclarion公司参加在伦敦举行的国际疼痛与神经科学年会，展示了其Nociscan技术。该技术利用磁共振波谱学和专有的AI算法，帮助医生识别慢性下背痛的关键生物标志物。Nociscan是首个基于证据支持的SaaS平台，能够非侵入性地帮助医生区分疼痛和非疼痛的腰椎间盘。Aclarion的CEO Brent Ness表示，公司对Nociscan技术在诊断疼痛性椎间盘源性背痛方面的未来充满信心。会议强调了在诊断最常见的背痛原因时，椎间盘的化学成分是一个关键因素。

全球数字健康公司Cumulus Neuroscience在阿姆斯特丹的国际中枢神经系统临床试验和方法学学会（ISCTM）秋季会议和第38届欧洲神经精神药理学学会（ECNP）大会上展示了其研究成果。公司开发的NeuLogiq®平台旨在通过频繁的数字测量生成客观的临床质量数据，以加速神经科学临床试验和患者护理。在会议中，Cumulus Neuroscience展示了其在抑郁症和阿尔茨海默病等中枢神经系统疾病方面的研究成果，包括使用NeuLogiq平台进行的临床试验数据，以及该平台如何通过减少患者数量和缩短招募时间来提高临床试验的效率和成本效益。此外，Cumulus Neuroscience还计划通过其NeuLogiq平台和机器学习（ML）分析，简化并提高中枢神经系统临床试验的稳健性，为临床研究提供客观的评估。

德国慕尼黑，2025年10月13日 - 领先的放射性药物生物技术公司ITM Isotope Technologies Munich SE（ITM）今日宣布任命Annette Breunig女士为首席人才官（CPO）。Breunig女士拥有超过25年的国际制药、制造和技术公司人力资源领导经验，曾在西门子AG和赛诺菲等公司任职。在ITM，Breunig女士将领导人力资源团队，制定统一组织战略，以实现团队和业务增长目标，同时赋能员工，加强企业文化，吸引顶尖人才。Breunig女士曾在Infios Group（前身为Körber Supply Chain Software）担任人力与文化执行副总裁，领导公司在亚洲、欧洲和美国的10个国家的工作团队整合为一个统一的全球文化。此外，她在Körber Supply Chain Group和Körber Pharma担任人力资源副总裁，建立了全球人力资源团队，并开发了公司的全球人才战略。Breunig女士在西门子AG和被赛诺菲收购的安万特公司担任高级领导和管理职务，负责战略和运营人力资源职能，包括招聘和培养一流人才的系统开发，以及薪酬策略和政策的设计。她也是一位认证的商业教练

阿斯利康公司宣布，将在2025年10月17日至21日在德国柏林举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示vepdegestrant的新数据。vepdegestrant是一种新型研究性PROTAC雌激素受体（ER）降解剂，与辉瑞公司合作开发，作为潜在的单药疗法，用于治疗雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌，且在二线以上治疗设置中存在雌激素受体1（ESR1）突变。正在进行的研究还在评估vepdegestrant作为单药疗法和作为联合疗法的一部分，用于治疗ER+/HER2-乳腺癌。阿斯利康还宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受vepdegestrant的新药申请（NDA），用于治疗接受内分泌疗法治疗的成年人，其患有雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌。

Regeneron公司宣布，其研究性基因疗法DB-OTO在治疗由otoferlin（OTOF）基因变异引起的重度遗传性听力损失方面取得了显著进展。最新数据显示，在12名参与者中，有11名经历了临床上有意义的听力改善，其中包括3名达到正常听力水平。此外，8名接受更长时间随访的参与者显示出听力的稳定性或持续改善。在美国眼耳鼻喉头颈外科学会（AAO-HNSF）年会上，这些数据得到了展示。该研究名为CHORD试验，评估了接受DB-OTO单次耳内注射的儿童参与者。Regeneron计划在今年晚些时候向美国食品药品监督管理局（FDA）提交DB-OTO的监管申请。

德国制药技术公司LTS LOHMANN Therapie-Systeme AG（LTS）宣布收购美国合同研发和生产组织（CDMO）Renaissance Lakewood, LLC（Renaissance）。Renaissance专注于鼻喷剂和无菌剂型，拥有约500名员工。此次收购标志着LTS在CDMO领域的扩张战略中的重要里程碑，将Renaissance的设施纳入LTS的全球运营网络。LTS的CEO Bas van Buijtenen表示，此次收购将加强LTS在创新药物递送解决方案领域的全球领导地位。交易预计将在2025年11月底前完成，需获得监管批准。

美国生物制药公司Incyte宣布，其研发的TGFβR2×PD-1双特异性抗体INCA33890和新型选择性口服KRAS G12D抑制剂INCB161734的研究成果将在即将于柏林举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）大会2025年会上作为口头报告进行展示。Incyte公司表示，这些积极的研究结果验证了其推进这些新型研究化合物开发的合理性。INCA33890和INCB161734的详细口头报告信息包括：INCA33890（PD-1/TGFβR2）的I期研究，用于晚期实体瘤；INCB161734（KRAS G12D）的初步I期研究结果，用于晚期或转移性实体瘤患者。此外，有关INCA33890在微卫星稳定（MSS）结直肠癌患者和INCB161734在胰腺导管腺癌（PDAC）患者中的数据也将在一个分析师和投资者活动上讨论。

根据Nova One Advisor的报告，全球活性药物成分合同开发与制造组织（CDMO）市场规模预计到2034年将达到约2739.2亿美元，从2025年的1393.3亿美元增长，复合年增长率（CAGR）为7.8%。随着制药公司越来越多地与CDMO合作，CDMO市场正在扩张，这有助于制药公司解决药物制造商面临的一些最持久的挑战。CDMO在开发和制造过程中提供热情的专家，他们拥有丰富的经验、知识，并能应对可能出现的挑战。亚太地区在2024年占据了全球活性药物成分CDMO市场的39%的收入份额，而美国在北美API CDMO市场中占据了主导地位。合成API细分市场在2024年占据了最大的收入份额，为74%。生物技术细分市场预计在预测期内将实现最快的CAGR。创新药物细分市场在2024年占据了最大的收入份额，为74%。通用药物细分市场预计在预测期内将显示出有利可图的增长。肿瘤学细分市场在2024年占据了最大的收入份额，为36%。青光眼细分市场预计在预测期内将经历有利可图的增长。商业细分市场在2024年占据了91%的市场份额。临床细分市场预计在预测期内将显示出有利可图的增长。

全球医药和医疗技术解决方案领导者Uniphar正朝着其近期的科学基础目标倡议（SBTi）目标迈进，即到2030年将范围1和2的排放量减半。最新报告显示，自2019年以来，该公司已实现了22.8%的排放量减少，支持了Uniphar更广泛的气候变化目标，包括联合国可持续发展目标（SDG）中的气候行动目标。为了加速进展，Uniphar推出了气候变化计划，并成立了一个跨部门工作组，负责指导和交付未来的改进，以保持正确的方向。Uniphar在其运营中嵌入可持续性的旅程中，由涵盖环境、社会和治理（ESG）主题的五个战略可持续发展支柱进行指导。尽管Uniphar的地域范围扩大，2024年收入增长了8.5%，但其在电力、天然气、柴油和汽油方面的能源使用保持稳定，与2023年相比，绝对范围1和2排放量减少了305 tCO₂e（4.8%）。这一减少反映了行业标准排放因子的更新，如国家电网中可再生能源的增加和燃料中生物燃料含量的提高，并符合最佳碳核算方法。尽管这些外部因素对排放量减少做出了重大贡献，但收入增长而没有相应的能源使用增加，进一步证明了Uniphar实现可持续增长和更高效运营的能力。碳强度（范围1和2排放总量除以收入）下

本文探讨了过去30年间临床试验生态系统的技术变革，如从手动数据录入到电子数据捕获的转变。尽管技术进步显著，但药物研发的时间和成本并未降低，新药突破率也基本持平。文章指出，新技术的实施需要与正确的流程和人员相结合，以实现真正的变革。作者强调，在应用人工智能时，企业应关注业务影响，而非过度膨胀的期望。此外，文章还提出了在实施新技术前应考虑的关键问题，包括明确的目标、数据驱动的机会预测以及跨职能界面的协调。通过定义可衡量的关键绩效指标（KPIs），企业可以更好地评估技术实施的效果，并确保其真正为患者带来价值。

2025年前三季度，美国食品药品监督管理局（FDA）经历了领导层大变动和裁员，同时基因治疗行业遭遇安全丑闻，但新药审批数量保持稳定。据Jefferies分析，截至2025年，FDA共批准了28种新药，预计年底将达到43种，与过去五年相比处于正常范围。罕见病药物审批加速，今年已批准14种罕见病新疗法。此外，新任FDA局长Marty Makary上任后，推动罕见病药物审批流程简化。然而，部分新药申请被拒绝，如Capricor Therapeutics的杜氏肌营养不良细胞疗法和Replimune的黑色素瘤药物RP1。尽管如此，FDA在肿瘤、感染性疾病和自身免疫/免疫疾病治疗方面的审批数量依然较高。此外，过去25年中，白宫控制权多次在共和党和民主党之间转换，每次转换后新任FDA局长都会在第一年上任，但新药审批数量并未出现显著增长。目前，美国政府的停摆可能对2025年的最终审批数量产生影响。

2021年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了BioMarin公司的Voxzogo疗法，用于治疗5岁及以上的软骨发育不全儿童，为超过1万名患者及其家庭带来了希望。Voxzogo是首个针对这种罕见遗传性疾病的疗法，该疾病以儿童矮小为特征。尽管软骨发育不全是一种罕见疾病，但它是导致侏儒症最常见的原因。现在，近四年后，软骨发育不全社区再次期待监管机构的行动，这可能为该疾病开辟新的治疗途径。11月30日，FDA将决定Ascendis Pharma的TransCon CNP的审批结果，该药被生物技术公司提议作为每周一次的治疗方案。TransCon CNP和Voxzogo的市场潜力巨大，全球有约2.4万名符合条件的患者。Voxzogo目前的市场渗透率约为17%，或4000名患者。此外，还有许多其他公司正在争夺这一庞大市场，希望通过更好的疗效、安全性、新颖的机制或便利性脱颖而出。