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  • Cell | “冰桶挑战”的回响：当“基因神药”抵达大脑，为何ALS的恶魔仍在狂欢？
    前沿研究
    Cell | “冰桶挑战”的回响：当“基因神药”抵达大脑，为何ALS的恶魔仍在狂欢？
    大约十年前，一场名为“冰桶挑战” (Ice Bucket Challenge) 的活动席卷全球，它以一种独特而冰冷的方式，让一个罕见的疾病—— 肌萎缩侧索硬化 (Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS) ，也就是我们常说的 “渐冻症” ，走入了公众的视野。 这是一种残酷的神经退行性疾病，它会逐渐剥夺患者的运动能力，将鲜活的灵魂禁锢在日渐僵硬的躯体中。 在所有ALS病例中，一个名为 C9orf72 的基因突变是最常见的遗传原因。
    生物探索
    2025-08-28
    渐冻症 大脑 基因神药
  • Nature Methods | 从模糊到清晰：绘制单神经元连接组，迈向理解大脑疾病的关键一步
    前沿研究
    Nature Methods | 从模糊到清晰：绘制单神经元连接组，迈向理解大脑疾病的关键一步
    这张网络的每一个连接、每一次脉冲，共同构成了我们的思想、记忆、情感和意识。 长久以来，理解这张网络的结构，即绘制大脑的“连接组”（Connectome），一直是神经科学领域的终极梦想之一。 过去的研究已经为我们描绘了宏观尺度（Macro-scale）上不同脑区之间的“高速公路网”，以及介观尺度（Meso-scale）上的区域性“交通枢纽”。
    生物探索
    2025-08-28
    神经元连接组 大脑疾病
  • 从基础研究到临床曙光：二十年深耕，为罕见病点亮希望
    临床研究
    从基础研究到临床曙光：二十年深耕，为罕见病点亮希望
    2025年7月12-13日，蔻德罕见病中心与瑞鸥公益基金会在杭州联合主办患者社群推动药物研发赋能会暨全国罕见病患者组织网络年会。 蔻德罕见病中心将通过连载发布本次赋能会的相关内容，本篇为系列内容3，您可通过文尾了解本系列全部内容。 朱永川 《基础研究——治疗罕见病的源动力》。
    罕见病信息网
    2025-08-28
    罕见病
  • 9月政策预告：535个药品冲击医保目录，国采、直接结算、创新药多地开花
    医保动态
    9月政策预告：535个药品冲击医保目录，国采、直接结算、创新药多地开花
    一系列政策的集中出台，为医药行业发展明确导向，一起来看看具体的政策细则：。 医保目录调整：535个药品通过形式审查，9月或将进入专家评审阶段。 8月28日，国家医保局发布了《关于公布通过2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整形式审查的申报药品名单的公告》。
    掌上易联通
    2025-08-28
    国采
  • Gut | Tregs-CAFs通过TNFSF14-TNFRSF14信号通路介导SLD-HCC的免疫治疗耐药机制
    前沿研究
    Gut | Tregs-CAFs通过TNFSF14-TNFRSF14信号通路介导SLD-HCC的免疫治疗耐药机制
    在全球范围内，肝细胞癌（HCC）已成为第三大癌症死亡原因。 其中，脂肪性肝病相关肝细胞癌（SLD-HCC）作为一种与代谢异常密切相关的亚型，因独特的肿瘤微环境（TME）特征，对现有免疫治疗的响应率显著偏低，成为临床亟待攻克的难题。 第一部分 揭示了SLD-HCC 的 肿瘤微环境特征。
    Scientific Services和元生物
    2025-08-28
    肝细胞癌 TNFR
  • 2025版国家二级公立医院绩效考核操作手册
    研发注册政策
    2025版国家二级公立医院绩效考核操作手册
    为持续提高二级公立医院绩效监测工作精细化水平，按照 《关于加强二级公立医院绩效考核工作的通知 》（国卫办医发〔2019〕23号）要求，根据实际工作需要和最新政策文件要求，国家卫健委对《国家二级公立医院绩效考核操作手册（2024版）》进行了修订完善，形成了 《国家二级公立医院绩效监测操作手册（2025版）》 。 根据实地调研情况、各省和各医院提出的意见建议、文件更新及实际操作中发现的问题，需要进一步完善操作手册，优化细化操作手册指标解释及文字表述，为绩效监测工作提供精准、有效的参考依据。 指标名称、指标属性、计算公式、指标来源和指标导向等内容基本不变。
    医院管理论坛报
    2025-08-28
    国家二级公立医院
  • 「最新融资」予路乾行：获苏州天使母基金战略投资，加速推动创新药研发与转化
    医药投融资
    「最新融资」予路乾行：获苏州天使母基金战略投资，加速推动创新药研发与转化
    近日， 苏州予路乾行生物科技有限公司（Divamics，以下简称：予路乾行）宣布获得 苏州天使母基金 战略投资 。 继2025年5月获得 元生创投 领投后，予路乾行A轮融资进程迈上新台阶。 予路乾行打造了独特的多尺度分子动力学模拟平台与创新药早研决策AI平台，旨在更精准理解药物分子与靶点的动态相互作用和作用机制，理性设计药物，预测药效和成药性，突破传统药物发现瓶颈，为小分子、多肽、大分子等多种类型的药物研发提供Hits-to-PCC一体化研发平台。
    药圈时汇
    2025-08-28
    创新药
  • 「最新融资」锐正基因：获得7500万美元股权投资，康哲系控股
    医药投融资
    「最新融资」锐正基因：获得7500万美元股权投资，康哲系控股
    近日， 西藏药业披露，为了公司可持续发展，突破研发瓶颈，公司拟通过在香港设立的全资子公司 TopRidge Pharma Limited 对AccureditTherapeutics Limited进行股权投资 ， 投资金额6,000万美元 ，持有其40.82%的股权。 公司大股东关联公司 C MS Medical Venture Investment（HK）Limited（以下简称“康哲药业下属公司”），投资1,500万美元 ，持有其10.20%的股权。 标的公司Accuredit Therapeutics Limited专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案。
    药圈时汇
    2025-08-28
  • 「最新融资」普思影医疗：获近亿元A轮融资，攻克低液氦超导磁体技术
    医药投融资
    「最新融资」普思影医疗：获近亿元A轮融资，攻克低液氦超导磁体技术
    近日， 苏州普思影医疗 完成近亿元A轮融资 ，由 常春藤资本 领投，老股东东 软资本 持续追加注资， 小明投资 跟投。 本轮融资将用于加速低氦虹吸导冷技术PhaseXCool®在超导磁体装置上的产业化落地及拓展，包括医疗磁共振（MRI）设备、工业磁拉单晶超导磁体系统、精密科学仪器三大领域。 普思影医疗研发的新一代低液氦磁体，核心突破是摆脱了对液氦过度依赖，直接利用GM制冷机二级冷头（3–4K）作为冷源，通过低氦虹吸导冷技术，对磁体冷质量（包括：超导线圈、超导开关和超导接头等关键部件）进行高效换热，实现大型超导磁体的快速稳定的极低温环境获取，保证了超导磁体在无液氦消耗的情况下，依然能稳定运行在4.2K液氦温区以下。
    药圈时汇
    2025-08-28
    普思影医疗
  • 反其道而行之，安进新一代减肥药启动III期临床
    临床研究
    反其道而行之，安进新一代减肥药启动III期临床
    2025年8月27日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，安进登记了一项 Maridebart Cafraglutide（ Maridebart、 AMG 133） 治疗射血分数保留的或轻度降低的心力衰竭合并肥胖 的III期临床试验（MARITIME-HF）。 来源：药物临床试验登记与信息公示平台。 给药方案为每四周一次（Q4W），皮下注射。
    药时代
    2025-08-28
    减肥 减肥药
  • 1.15亿美元！这家“现货型”CAR-T公司杀出重围，冲击赛道首款！
    交易并购
    1.15亿美元！这家“现货型”CAR-T公司杀出重围，冲击赛道首款！
    这是一家专注于“现货型”CAR-T疗法的公司，也曾在寒冬中痛苦挣扎。 这笔金额不算少的融资无疑将为Wugen雪中送炭，让这家Biotech再次燃起成长之火。 此外，就在上周，药时代团队曾报道过CGT领域的另一笔大额融资： Kriya Therapeutics获得3.133亿美元融资。
    药时代
    2025-08-28
    CAR-T
  • 【胸部肿瘤内科】精准靶向治疗成功救治罕见基因突变肺癌患者
    前沿研究
    【胸部肿瘤内科】精准靶向治疗成功救治罕见基因突变肺癌患者
    近日，我院胸部肿瘤内科专家团队采用精准靶向治疗成功救治一名NTRK融合突变晚期肺癌合并全身广泛转移患者，肿瘤显著缓解，生活质量显著提升，印证了精准医疗在晚期肺癌中的重要作用。 2025年3月，患者陈女士（化名）确诊肺癌IV期，伴双肺、脑、肝、胰腺、骨多处转移，肺动脉栓塞合并下肢深静脉血栓，生命危在旦夕。 团队立即启用NTRK抑制剂恩曲替尼靶向治疗，服药10日患者全身肿瘤便明显退缩。
    福建省肿瘤医院
    2025-08-28
    肺癌
  • 埃克替尼治疗EGFR敏感突变阳性的II-IIIA期NSCLC研究发表在《STTT》
    临床研究
    埃克替尼治疗EGFR敏感突变阳性的II-IIIA期NSCLC研究发表在《STTT》
    8月28日，Springer Nature旗下期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（简称“STTT”，影响因子52.7）在线全文发表了术后辅助化疗后埃克替尼用于治疗EGFR敏感突变（L858R和/或 19外显子缺失）阳性的II-IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）的临床研究结果。 符合条件的患者以1:1:1的比例随机接受埃克替尼治疗12个月（n=84），埃克替尼治疗6个月（n=84），或接受观察（n=83）。 研究结果显示，截止到2024年1月15日，意向治疗人群（ITT）的中位随访时间为61.4个月（IQR, 44.9–79.8）。
    贝达药业
    2025-08-28
    EGFR
  • 回盛生物、伟杰信生物、国生生物、杭动药业等11家单位5种兽药产品获批新兽药
    审批动态
    回盛生物、伟杰信生物、国生生物、杭动药业等11家单位5种兽药产品获批新兽药
    中华人民共和国农业农村部公告 第943号。 根据《兽药管理条例》 和 《兽药注册办法》规定，经审查， 批准 北京伟杰信生物科技有限公司 等 11 家单位 申报的 重组猪促卵泡素 Fc 融合蛋白等 5 种兽药产品 为新兽药， 核发《新兽药注册证书》，发布产品质量标准、工艺规程、说明书和标签，自发布之日起执行。 批准 中联瑞（北京）生物科技有限责任公司等 7 家单位 申报的 非洲猪瘟病毒 LAMP 检测试剂盒 注册 ，发布产品质量标准、工艺规程、说明书和标签，自发布之日起执行。
    兽药资讯
    2025-08-28
    伟杰信生物 国生生物 国生
  • 北京阳光德美医药3个试验项目通过兽药GCP检查
    临床研究
    北京阳光德美医药3个试验项目通过兽药GCP检查
    编者按： 8月28日，农业农村部畜牧兽医局发布通知，公布 兽药非临床研究质量管理规范和兽药临床试验质量管理规范监督检查结果（第五十一批），具体内容如下。 为规范兽药研究活动，根据《兽药管理条例》、《兽药非临床研究质量管理规范》、《兽药临床试验质量管理规范》、《兽药非临床研究与临床试验质量管理规范监督检查办法》、《兽药非临床研究、兽药临床试验质量管理规范监督检查标准》，以及监督检查相关要求，农业农村部畜牧兽医局组织专家对北京阳光德美医药科技有限公司进行了监督检查。 经监督检查，该公司3个试验项目符合兽药临床试验质量管理规范（以下简称“兽药GCP”）要求，现将监督检查结果予以公布。
    兽药资讯
    2025-08-28
    GCP 兽药
  • 2025全球合成生物学投资趋势报告新鲜出炉
    医药投融资
    2025全球合成生物学投资趋势报告新鲜出炉
    这比上一季度的18亿美元增加了26亿美元，即59.2%。 相比前年同期，初创公司筹集了17亿美元，新增了26亿美元。 全年，合成生物学初创公司已融资122亿美元，而前一年同期为107亿美元，新增15亿美元。
    合成生物学态势+
    2025-08-28
    合成生物学
  • 片仔黄预警业绩“双降”，单品打天下不灵了？
    财报业绩
    片仔黄预警业绩“双降”，单品打天下不灵了？
    上半年，中药企业喜忧参半。 随着2025年半年报的陆续发布，可以看出中药上市公司业绩分化明显。 而同时有14家净利润下滑，甚至亏损。
    财经大健康
    2025-08-28
    片仔黄
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