6月9日，国家药监局药品审评中心网站发布《关于公开征求〈化学药品批准后药学变更管理方案技术指导原则（征求意见稿）〉意见的通知》（以下简称《指导原则》）。 《指导原则》旨在为药品上市许可持有人/原料药登记或生产企业通过使用批准后变更管理方案（PACMP）实施化学原料药和制剂上市后药学变更提供参考。 《指导原则》的主要内容包括PACMP 的申请、PACMP 的资料要求、已批准 PACMP 的修订、实施 PACMP 中拟定的研究验证工作、不适合提交 PACMP 的情形、PACMP 不被批准的情形、PACMP 的废止等。

6月10日，国家药监局发布通告，发布施行《二代基因测序相关体外诊断试剂分类界定指导原则》（以下简称《指导原则》），同时明确《指导原则》发布前已备案产品自查、办理备案变更、取消以及申请注册等有关事项。 其所述的二代基因测序技术又称高通量测序技术，是指测定单元高度并行化、单次读长相对较短的基因测序技术类型。 对于管理属性界定，《指导原则》指出，二代基因测序相关试剂产品的管理属性应基于其预期用途进行判定。

一项由Stowers研究所和乔治亚大学进行的研究揭示了300多个针对致命真菌Cryptococcus neoformans的潜在药物开发靶点。这项研究发表在《PLoS生物学》杂志上，通过改进遗传工具识别了C. neoformans中生存所必需的基因，包括300多个与人类基因无相似性的基因。这些发现为开发新的抗真菌药物提供了希望，这些药物具有降低副作用风险的前景。研究团队利用了一种名为转座子突变的遗传技术，通过向真菌细胞基因组中注入数百万个小的DNA片段来破坏其基因组，从而识别出对真菌生存至关重要的基因。这项研究为开发新型抗真菌药物提供了重要线索，有助于解决真菌感染治疗中的难题。

这项研究的核心发现是，在生命早期，特别是新生儿小鼠时期，循环中的造血干细胞数量显著高于成年小鼠，并且它们正从其他造血部位（如肝脏和脾脏）大量迁移到骨髓。 基于这一观察，将慢病毒载体LV，直接注射到新生小鼠体内，通过追踪小鼠血液中带有标记细胞（绿色荧光蛋白 GFP）的细胞比例，来衡量基因是否成功送达。 结果发现， 在新生儿时期注射基因载体的小鼠，血液里带有标记的细胞数量明显比年纪大的小鼠高得多 。

Renibus Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予veverimer孤儿药资格，用于治疗抗肾小球基底膜病（anti-GBM），这是一种罕见且危及生命的疾病，以急性肾衰竭为特征，与具有针对肾小球基底膜的自身免疫抗体相关。Renibus首席医疗官Bhupinder Singh指出，这种孤儿药资格凸显了veverimer在治疗肾脏疾病方面的潜力。Orphan Drug Designation计划旨在鼓励开发影响少于20万美国人的疾病的产品，Renibus因此可获得临床试验税收抵免、免除用户费等激励措施。Veverimer是一种口服的非吸收性盐酸结合剂，已被授予孤儿药资格用于治疗anti-GBM，Renibus还在评估其在治疗其他肾脏疾病中的潜力。

信诺维宣布，与安斯泰来达成合作协议，后者获得CLDN18.2 ADC药物XNW27011全球（除大中华区）开发权益。 也就是说，信诺维能够获得的近期付款总额，将高达2亿美元。 而XNW27011目前还仅在中国开展1/2期临床研究。

近年来，一种名为 铁死亡（Ferroptosis） 的新型细胞死亡机制，因其依赖铁离子介导的脂质氧化特性，为破解耐药癌症困境带来了曙光。 2025 年 5 月 30 日，美国西北大学医学院团队在 《美国国家科学院院刊》（ PNAS ） 发表的最新研究，更是突破性地揭示了一种利用双重代谢打击诱导铁死亡的抗癌新策略。 铁死亡是区别于凋亡、坏死的独特细胞死亡方式，其核心是铁离子催化细胞膜多不饱和脂肪酸（PUFA）发生过氧化反应，导致膜结构破坏。

氨基观察-创新药组原创出品。 PCSK9赛道风云再起。 6月9日，默沙东宣布口服PCSK9抑制剂Enlicitide治疗高胆固醇血症的两项III期研究达到了主要终点。

近日，昆明医科大学基础医学院杨新旺研究团队牵头在《Exploration》期刊（CiteScore2024为27.8，在Multidisciplinary中排名第4，综合期刊世界前2%），在线发表题为《Peptide RL-QN15 Regulates Functions of Epidermal Stem Cells to Accelerate Skin Wound Regeneration via the FZD8/β-catenin Axis》的研究论文，首次系统阐明活性肽RL-QN15通过靶向调控表皮干细胞功能促进皮肤再生的分子机制，并发现了表皮干细胞膜受体FZD8作为皮肤创面再生修复关键治疗靶点的重要作用。 该项研究得到国家自然科学基金、教育部创新团队、云南省基础研究计划重点项目、云南省基础研究计划杰出青年项目、云南省高层次人才培养引进支持计划、昆明医科大学一流学科团队的资助。 杨新旺团队自2021年创新性地从云南产两栖动物泽蛙（俗称“田鸡”）皮肤分泌物中发现、鉴定活性肽RL-QN15以来，系列研究（发表于Pharmacological Research、Journal of Nanobiotech

最近， GlobalData一份数据报告显示，美国已不再是全球临床试验的领导者。 过去几年，中国正在进行的临床试验数量持续上升，已超过美国。 2024年，中国在世界卫生组织的国际临床试验注册平台（ICTRP）上登记的临床试验超过7100项。

2025 年 6 月 10 日 6:00，43 岁的李女士在北京大学第三医院神经内科顺利接受了托夫生注射液 （商品名：凯盛迪™） 腰穿鞘内注射治疗。 这一具有标志性意义的事件，宣告我国首个针对超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的疾病修正治疗药物正式投入临床应用，为这一罕见且致命的神经系统疾病的治疗，带来了从源头进行干预的新希望。 李女士因不明原因的进行性肌肉无力前往北医三院就诊，后被诊断患有 SOD1-ALS。

6月9日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于进一步保障和改善民生 着力解决群众急难愁盼的意见》（以下简称《意见》）。 与医保药品目录相对应，商保药品目录是指商业健康险提供的各类保险产品和服务的清单，以及这些产品和服务所覆盖的具体保障范围。 3月28日，中国保险行业协会印发《关于就有关商业健康保险药品目录征求意见的函》。

Factor Bioscience公司将在香港举行的国际干细胞研究学会（ISSCR）2025年年度会议上展示其最新研究成果。会议期间，公司将发表三篇报告，内容包括从其工程化巨噬细胞项目FACT-112中获得的最新临床前数据，以及基于RNA的基因编辑和定向分化平台的新进展。这些成果展示了使用工程化巨噬细胞将IL-12（一种具有抗肿瘤活性的免疫调节细胞因子）靶向递送到实体瘤微环境中的首次演示，标志着公司在开发治疗癌症的新疗法方面取得了重大里程碑。Factor Bioscience致力于利用其专利的基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法，并在香港会议上分享这些令人瞩目的进展。

6月10日，渤健生物宣布 全球首个渐冻症精准治疗药物 托夫生注射液 在中国商业上市 。 同日，43岁的李女士在 北京大学第三医院神经内科 接受了托夫生注射液腰穿鞘内注射治疗。 渐冻症（即肌萎缩侧索硬化，ALS）是一种罕见病，中国ALS的患病率约为十万分之三。

值得关注的是，2024年全年国产新药的获批数量仅为37款，今年短短半年的时间，国产创新药的获批数量就已接近去年全年水平。 2025年新药获批盛况：54款新药半年获批！ 2025年获批上市的国产创新药（截至5.29日）。

默沙东（MSD）公司今天宣布，其在研 口服PCSK9抑制剂enlicitide decanoate （MK-0616）在三项3期临床试验中的前两项取得积极结果，显示该疗法能有效用于治疗正在接受降脂治疗（包括至少使用他汀类药物）的高脂血症成人患者。 enlicitide decanoate有望成为获美国FDA批准的首款口服PCSK9抑制剂 。 这次所公布的 CORALreef HeFH 与 CORALreef AddOn 皆为随机、双盲、安慰剂对照的多中心3期研究。

近日，国家市场监管总局（国家反垄断局）发布《中国反垄断执法年度报告（2024）》。 《报告》称， 2024年办结垄断协议、滥用市场支配地位案件11件，罚没金额达1.19亿元 。 医药领域高压执法推动涉案药品降价最高达62%。