近日，国家知识产权局公布了第二十五届中国专利奖评审结果，广州百暨基因科技有限公司发明专利“靶向 CLL1 嵌合抗原受体及其应用”获得中国专利优秀奖。 01 中国专利奖：国内专利领域最高荣誉。 中国专利奖由国家知识产权局与世界知识产权组织（WIPO）联合设立，是我国唯一的专门对授予专利权的发明创造给予奖励的政府部门奖，也是我国专利领域的最高奖项。

近日， 斯道资本创始投资企业祐儿医药宣布中国国家药品监督管理局正式受理肾上腺素鼻喷雾剂（neffy®）的新药上市许可申请（NDA）， 适用于成人及体重 ≥ 30 kg儿童的I型过敏反应（包括严重过敏反应）的紧急治疗。 肾上腺素鼻喷雾剂（neffy®）是FDA批准的首个用于I型过敏反应（包括严重过敏反应）的非注射治疗产品, 采用创新的鼻喷给药方式，使用便捷，小巧易携带，能够在发生过敏反应的紧急情况下，第一时间由患者本人或他人完成给药。 2024年9月，肾上腺素鼻喷雾剂（neffy®）1mg剂型的上市申请获得FDA受理，适用于紧急治疗15 -30 kg患者I型严重过敏反应。

◽在澳大利亚和中国开展的两项I期临床研究显示，在所有剂量组中ISM5411均表现出良好的安全性和耐受性，并初步验证了其肠道限制性药代动力学（PK）特征。 ◽在英矽智能的生成式AI平台Chemistry42的支持下，提名ISM5411为该项目的临床前候选药物仅用时12个月，合成并筛选了约115个分子。 ◽自2019年以来，英矽智能在其人工智能驱动的生物学和化学平台的支持下提名了21款临床前候选药物，其中10个分子获得了临床试验许可，进展最快的项目 已完成了IIa期临床试验 。

记忆CD8 + T细胞在免疫系统中扮演着至关重要的角色，它们负责控制感染和癌症，并通过缺乏循环的特性驻留在各种组织中。 根据迁移模式，记忆CD8 + T细胞可分为 循环记忆T细胞 （ Tcirc ） 和 组织驻留记忆T细胞 （ Trm ） 【1-3】 。 目前，识别Trm细胞的研究方法存在一些局限性。

肠道菌群，即肠道中居住的微生物集合，对肠道外器官的稳态和炎症有着深远的影响 【1】 。 支气管哮喘是一种以气道和肺部重塑和炎症为特征的慢性炎症性疾病，与肠道菌群密切相关 【2】 。 与直接感染肺部的病原体不同，肠道共生原虫可能通过肠道-组织轴发挥其肠道外作用 【4】 。

冠状动脉旁路移植术是阻塞性冠状动脉疾病患者的金标准治疗方法。 但50%的静脉移植物(Vein Graft, VG)在术后10年出现血管再狭窄乃至梗阻，严重影响预后。 细胞外机械力可以通过细胞骨架传递到细胞核，导致核机械感受器的激活，如细胞质磷脂酶A2（cytosolic Phospholipase A2, cPLA2）。

女性的月经周期和与之对应的小鼠的发情周期是由下丘脑-垂体-性腺轴产生的激素水平波动调节的，这些激素波动可引起子宫和乳腺等局部组织重塑和体温、血管收扩及免疫等全身改变，这些变化可能影响个体对某些治疗的反应。 近日，来自荷兰癌症研究所的 Jacco van Rheenen 团队在 Nature 杂志上发表了一篇题为 The oestrous cycle stage affects mammary tumour sensitivity to chemotherapy 的文章， 他们在此确定了发情周期是造成NAC疗效差异的重要因素，就机制而言，上皮细胞向间充质细胞的转化、血管直径减小以及巨噬细胞数量增加均与对NAC的敏感性降低相关，这些发现为未来临床研究探索最佳NAC治疗起始时间以提高化疗效果提供了重要依据。 为确认发情周期是否影响乳腺肿瘤进展，该团队将MMTV-PyMT （自发性乳腺癌） 小鼠与 R26-CreERT2 het ;R26R-Confetti het 小鼠杂交以对单个肿瘤细胞进行荧光标记，植入后通过活体显微镜 （IVM） 对同一区域的肿瘤细胞进行多日追踪。

一个完整且注释精准的基因组是解析生物学功能和调控机制的核心基石。 只有通过高质量的基因注释，才能将基因组序列转化为具有生物学意义的信息。 嗜热四膜虫 （ Tetrahymena thermophila ） 是一种广泛应用于基础生物学研究的单细胞模式真核生物，曾因核酶和端粒酶的研究分别斩获1989年诺贝尔化学奖和2009年诺贝尔生理或医学奖。

同源重组 （ HR ） 是双链DNA断裂最保真的修复途径，RAD51重组酶已被证明在催化HR中单链DNA （ssDNA） 和同源双链DNA （dsDNA） 间的同源搜索和链交换中起关键作用 【1-3】 。 此外，RAD51还被证明对于DNA复制过程中重新启动停滞的复制叉而言至关重要，染色体上RAD51的过度表达和积累与肿瘤细胞耐药增加、正常细胞基因组不稳定性增加和细胞凋亡有关 【4, 5】 。 因此，RAD51的活性受到严格调控，如肿瘤抑制因子BRCA2和RAD51旁系同源复合物BCDX2促进RAD51-ssDNA丝的形成和稳定性 【3】 ， FIGNL1 （编码AAA+atp酶家族成员） 最近被证明在复制叉重启后RAD51的有效解离和抑制超细染色体桥的积累中发挥作用 【6, 7】 ，但详细的调节机制仍不清楚。

其中 药代动力学 （drug metabolism and pharmacokinetics, DMPK） 是评估药物在体内 吸收、分布、代谢和排泄 的关键环节。 为了进一步提高临床前到临床的转化，我们可通过一系列 体外和动物体内的药代数据 ，预测人体内的临床药代特征。 准确预测药物在人体的药代性质对于 药物研发、临床转化及应用 具有重要意义。

现有的多受体 CAR T 细胞生成方法，如多载体共转导，存在局限性，可能会增加每个细胞的载体拷贝数量，从而增加插入突变的风险。 为了克服这些挑战，希望之城 (City of Hope ) 的研究人员开发一种 亮氨酸拉链细胞分选系统（zip-sorting） ，使用免疫磁性分选原理，能够从初始共转导百分比低的异质细胞群中纯化成高比例的CAR阳性细胞群体，实现了在单一T细胞中表达 多个CAR 和 多个“开关受体” 。 Zip分选系统测试双转导原代 T 细胞。

《自然》子刊 Nature Medicine 杂志邀请了全球11位多个研究领域的顶尖研究人员，分享他们认为将在2025年对医学领域产生重大影响的11项关键临床研究。 这些研究覆盖了 基因疗法和数字工具 等前沿技术，涉及 癌症、心理健康 等多个重要领域 （图1） 。 基因疗法用于治疗朊病毒病。

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聚乙二醇（PEG） 是一种由-(O-CH2-CH2)-重复单元组成的，具有良好的亲水性和生物相容性的聚合物，可由环氧乙烷与水或乙二醇逐步加成聚合而成。 单分散短链的小分子PEG衍生物，PEG的个数从2个到24个不等，分子量从100到1000之间不等，衍生物交联的基团包括有OH、NH2、MAL、NHS、HS、COOH、Br、N3等不同基团。 连接子的化学性影响ADC的各种性能，包括毒性、特异性、稳定性和效价，理想的Linker不应诱导ADC聚集，可防止有效载荷在血浆中的过早释放，并在癌细胞内有效释放。

通常情况下，科学家会尝试清除或中和掉已经形成的有害蛋白，来减轻疾病严重程度；此外，另一项策略则是直接对出现错误的DNA片段进行编辑和修改，让蛋白编码重回正轨。 来自伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的Pablo Perez-Pinera教授长期致力于基因编辑相关的研究，但与直接改变错误序列的常规方式不同，他与同事认为 跳过错误的外显子区域或许同样具备治疗潜力 。 在近期的《自然-通讯》杂志上，Perez-Pinera教授和同事就展示了这样一种特殊的 基因编辑工具SPLICER ，它在CRISPR/Cas9的基础上改造而来，能够实现对特定外显子的直接跳跃。

该研究应用同步辐射显微计算机断层扫描对茶碱微丸缓释片进行3D成像，探讨了缓释片整体结构及单微丸在释药过程中的内部结构变化，并结合微丸缓释片整体和单微丸的释放动力学特征，提出了 “3D通道迷宫”的药物缓控释放新机制 。 茶碱微丸在径向上随机分布，而位于茶碱微丸缓释片背面的微丸数量多于正面。 研究根据重建获得的3D图像，提取了茶碱微丸缓释片中单微丸的结构。