瑞士Curatis Holding公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了孤儿药指定申请，针对其主打产品C-PBTE-01，旨在缓解儿童因特定脑瘤副作用所承受的巨大痛苦。该产品针对的是极为罕见的侵袭性脑瘤（弥漫性中线胶质瘤，DMG），主要影响5至9岁的儿童，美国每年约有800名患者被诊断出DMG。由于肿瘤附近的细胞外液积聚，间接脑损伤经常发生，导致头痛、呕吐、神经功能障碍等症状，甚至可能危及生命。目前治疗PTBE的典型方法是使用皮质类固醇，但常有严重副作用。C-PBTE-01在两项临床安全性和有效性研究中显示出强大的皮质类固醇节省效果，可能显著减少或完全替代皮质类固醇的使用，从而减轻儿童使用皮质类固醇的严重副作用。孤儿药指定将使C-PBTE-01获得市场独家经营权等优惠，FDA的决定预计在3个月内公布。Curatis Holding是一家专注于罕见病和极罕见病药物开发与商业化的上市公司，拥有超过30种药物的销售组合和孤儿药产品及特殊产品管线，预计从2025年起对现金流有显著贡献。

首次实现季度Non-GAAP经营性盈利，利润率10%。 本文为IPO早知道原创。 基本和摊薄每ADS收益为0.01美元，上年同期每ADS亏损0.04美元。

今年上半年，移卡实现收入15.78亿元（人民币，下同），总支付交易量（GPV）1.17万亿元。 其中，一站式支付服务13.47亿元，商户解决方案2.02亿元，到店电商服务2884万元；今年上半年同比增长7.3%至3258万元，超过2023年全年。 从财务数据来看，2024年上半年移卡的收入构成及资本结构不断优化，其中非支付服务（商户解决方案及到店电商服务）的营收及公司收入占比持续提升，由2023年同期的11.0%上升至2024年上半年的14.6%，商业模式更为全面和多元化。

美国 FDA 定于 9 月 26 日召开肿瘤药物专家委员会（ODAC）会议，对 PD-1/L1 抑制剂进行整体审查，考虑限制这些免疫疗法在胃癌和食道癌中的使用。 FDA 在一份公开文件中表示，届时将考虑是否应根据肿瘤的 PD-L1 表达来限制检查点抑制剂在晚期胃和胃食管交界处（gastroesophageal junction，GEJ）腺癌以及食管鳞状细胞癌（esophageal squamous cell carcinoma，ESCC）中的批准。 FDA 在文件中表示，“累积数据表明，PD-L1 表达似乎是这类患者群体治疗效果的预测性生物标志物。

2022年11月1日起， 行政相对人 可登录网上办事大厅的法定代表人空间查看电子证照，按照法人空间内相关提示自行打印。 我们一起看看都是 哪些 品规 获批或者过评 吧。 1、氟泽雷塞片（化药1类）。

今日（8月27日），NMPA发布的药品通知件待领取信息（9个），均为上市申请 。 出现在通知件内，意味着被毙（不予批准）或者主动撤回。 小编暂未知上述品规的具体情况。

本次大会的主题为“砥砺深耕·笃行致远”，热情邀请全国相关领域专家、学者、科研骨干、企业代表与会交流。 据悉，这是首个申报上市的国产九价HPV疫苗。 当日，万泰生物盘中直线拉升，一度触及涨停。

传奇生物科技，作为全球生命科学研究和制造服务的领导者GenScript的子公司，宣布其细胞疗法产品ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。该创新疗法针对复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者，尤其是那些已经接受过至少三种先前治疗方案的患者。cilta-cel是一种基因改造的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，针对B细胞成熟抗原（BCMA），通过静脉输注给药。该产品在临床试验中表现出优异的疗效，为多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。GenScript和传奇生物科技表示，将继续致力于细胞疗法市场和创新，推动行业向前发展，并致力于为全球患者提供更多更好的治疗选择。

肥胖通过代谢紊乱或氧化应激等引起 PCOS，而 PCOS又会增加患者肥胖的发生率，导致肥胖与 PCOS的相互作用形成恶性循环。 肥胖如何影响PCOS。 1.腹型肥胖与高胰岛素血症。

8月27日午间，智翔金泰传来喜讯：公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药品注册证书》，批准公司 自主研发的用于治疗中重度斑块状银屑病适应症的1类新药——“ 赛立奇单抗注射液（商品名：金立希®，规格：1ml：100mg） ”上市 。 公司表示，这是其首款获批上市产品，预计将对未来经营业绩产生积极影响。 资料显示， 赛立奇单抗注射液是一款由智翔金泰自主研发的重组全人源抗IL-17A单克隆抗体 ，注册分类为治疗用生物制品1类，作用靶点为IL-17A。

氢溴酸伏硫西汀(Vortioxetine HBr) 是一种5-羟色胺(5-HT)再摄取抑制剂，同时也是某些类型的5-HT 受体的激动剂、部分激动剂或拮抗剂， 主要用于成人重度抑郁障碍(MDD)的治疗 。 2013年，氢溴酸伏硫西汀片获得美国FDA批准上市用于治疗抑郁症。 目前，该产品已经在包括美国和欧盟在内的全世界70多个国家和地区上市，2017年11月21日正式获国家药监局批准上市。

8月26日，国家药监局药品审评中心发布《预防用猴痘病毒疫苗药学研究评价技术要点(征求意见稿)》（以下简称征求意见稿），公开征求意见至9月24日。 截至目前，世界卫生组织(WHO)推荐的预防用猴痘病毒疫苗（以下简称猴痘疫苗）共三种， 均为在预防天花的基础上获得猴痘预防/暴露后预防的批准/紧急使用。 目前，我国暂无猴痘疫苗获批进入临床试验或上市，但具备良好的预防天花的痘苗研发和应用基础。

Illumina公司宣布其IVD诊断产品TruSight™ Oncology (TSO) Comprehensive测试获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，该测试可分析超过500个基因，以评估患者实体肿瘤并识别免疫肿瘤生物标志物或临床可操作的生物标志物，从而为患者提供靶向治疗选择或临床试验机会。TSO Comprehensive作为伴随诊断（CDx）被批准用于识别可能从Bayer的VITRAKVI®（larotrectinib）治疗中受益的成人及儿童NTRK基因融合阳性的实体瘤患者，以及可能从Lilly的RETEVMO®（selpercatinib）治疗中受益的成人RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

ZBiotics宣布完成1200万美元的A轮融资，由Spring Tide Capital领投，其他投资者包括Access Capital、Seamless Capital、Goat Rodeo Capital和Seaside Ventures。公司计划利用这笔资金满足不断增长的消费者需求，推动零售扩张，并继续在新的领域进行研发，包括推出新的基因工程益生菌产品，以应对现代生活带来的独特生物挑战。ZBiotics由一群热衷于为人体带来新功能并增强现有功能的博士科学家创立，采用透明、负责任且直接面向消费者的新型基因工程。公司利用现代生物技术，通过为特定用途创建基因工程益生菌，帮助消费者积极生活得更健康。其旗舰产品“饮酒前益生菌饮料”通过分解酒精的有毒代谢产物乙醛，帮助消费者在饮酒后感觉更好。ZBiotics在2023年实现了公司范围的盈利，并计划利用资金开发更多针对不同健康需求的益生菌产品，同时将品牌推广至实体零售空间。

病毒总 是难以捉摸，它们进化迅速，并且经常形成新的蛋白质，以帮助它们复制和感染宿主。 因此，研究人员仍在不断尝试了解众多的病毒蛋白质，以及它们究竟是如何增强病毒的感染能力的，这些知识对于开发新的或更好的抗病毒治疗方法至关重要。 这项新研究提供了一个工具来预测那些新出现的病毒能做什么。

北京时间 8 月 27 日， 金斯瑞 生物科技股份有限公司（以下简称“金斯瑞”）旗下子公司 传奇生物 宣布，其自主研发的细胞治疗产品卡卫 荻 ® （通用名： 西达基奥仑赛注射液）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者，既往接受过至少三线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。 卡卫 荻 ® 的获批上市，将为国内在传统治疗手段下难以获得有效缓解的复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供全新的治疗路径。 卡卫 荻 ® 是一种靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）的经基因修饰的自体嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）治疗产品，一次性静脉输注给药。