2022年1月，来自UH Seidman癌症中心和凯斯西储大学的一个研究小组发表了一份开创性的报告，详细介绍了一种嵌合抗原受体(CAR) T细胞治疗B细胞白血病的新方法。 In January 2022, a research team from UH Seidman Cancer Center and Case Western Reserve University published a groundbreaking report , detailing a novel approach to chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy for B-cell cancers.。 新的B细胞活化因子(BAFF) CAR - T产品，由UH Seidman癌症中心和凯斯西储大学的科学家Reshmi Parameswaran博士及其同事开发，特异性结合三种受体中的每一种，而不是一种- BAFF- r, BCMA和TACI，提供更多的治疗选择，并防止目前在仅针对CD19的CAR - T疗法中发现的抗原逃逸问题。

不用怀疑，无需质疑，大A的IPO还是收紧了。 紧到一家闯关公司得减肥到1/10的水蛇腰才能钻得进去。 生育率是看未来20年的国运，科技创业就是看未来5到10年的国运。

2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会将于当地时间9月13日~17日在西班牙巴塞罗那召开。 在每个科学大会中，全体会议（plenary session）或主席研讨会（presidential symposium）发布的研究都是会议中备受瞩目的亮点。 ESMO 2024第一场主席研讨会的主题是 变革医疗实践的临床试验 （Practice-changing trials）。

Currax Pharmaceuticals LLC近日宣布了一项心血管健康结果分析（HOA）的结果，显示CONTRAVE/MYSIMBA与对照组成员在主要不良心血管事件（MACE）方面没有统计学上的显著差异，没有证据表明存在过度的心血管风险。这项研究由Dustin Burns博士在国际药理学流行病学（ISPE）会议上展示，包括超过24,600名患者，平均随访时间为四年半。研究结果与之前四项随机临床试验、之前的LIGHT试验以及超过700万患者年的产品使用后的市场安全监测数据一致。这些研究结果有助于证实CONTRAVE/MYSIMBA的心血管安全性，并支持正在进行的INFORMUS试验。INFORMUS试验旨在进一步描述CONTRAVE/MYSIMBA患者的长期心血管安全性。目前，已有超过1,800名患者被随机分配到该试验中。

Johnson & Johnson在2024年世界肺癌大会（WCLC）和欧洲肿瘤学会（ESMO）2024年大会上展示了其固体肿瘤产品组合和研发管线中的11个口头报告，包括27项研究，涉及肺癌、膀胱癌、前列腺癌和结直肠癌。其中，RYBREVANT®（amivantamab-vmjw）在EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗中的数据备受关注，同时其在转移性结直肠癌中的化疗组合治疗也显示出潜力。此外，TAR-200作为一种新的膀胱癌治疗方法，其安全性及有效性正在评估中。这些研究展现了Johnson & Johnson在肿瘤治疗领域的创新和承诺。

Soleno Therapeutics宣布，美国FDA已接受其针对治疗四岁以上Prader-Willi综合征（PWS）患者新药申请（NDA），并授予优先审评资格，预计2024年12月27日作出决定。FDA计划召开咨询委员会会议讨论该申请。DCCR（二氮嗪胆碱）是一种新型长效制剂，用于治疗PWS患者的过度进食症状。该药物在美国获得突破性疗法和快速通道指定，以及PWS孤儿药指定。PWS是一种罕见疾病，以过度进食为特征，严重影响患者及其家庭的生活质量。目前尚无批准的治疗方法。

Reviva Pharmaceuticals Holdings, Inc.将于2024年9月4日举办一场虚拟关键意见领袖（KOL）会议，探讨治疗精神分裂症患者的未满足医疗需求及当前治疗格局，并介绍语音延迟作为精神分裂症临床试验中客观语音生物标志物的应用。会议将邀请Arkansas大学医学科学中心精神病学研究所教授Brian Kirkpatrick博士和WCG Inc.首席研究官、PANSS研究所执行董事Mark Opler博士进行讨论。会议将重点回顾brilaroxazine Phase 3 RECOVER-1试验中语音生物标志物数据与主要疗效终点和关键疗效次要终点（包括阴性症状、社交功能、社交认知和CGI）的关系。此外，会议还将进行现场问答环节。Reviva是一家专注于中枢神经系统（CNS）、炎症和心代谢疾病的后期阶段制药公司，其产品线包括brilaroxazine和RP1208等新化学实体。

Centessa Pharmaceuticals plc近日宣布，其研发的ORX142，一种针对神经退行性疾病和某些精神疾病中过度日间嗜睡（EDS）的高度有效和选择性的 orexin受体2（OX2R）激动剂，在非人灵长类动物（NHP）研究中的数据已被欧洲睡眠研究学会（Sleep Europe 2024）接受，将于2024年9月24日至27日在西班牙塞维利亚举行的第27届大会上进行海报展示。这些数据首次展示了低剂量ORX142在非人灵长类动物中促进清醒的强大和可预测的模型。Centessa的首席执行官Saurabh Saha博士表示，ORX142是公司管线中第二个显示出在高度预测和转化性预临床模型中低剂量促进清醒的潜在最佳类药物的候选药物。这些非人灵长类动物的数据表明，ORX142作为一种高度有效和新型OX2R激动剂，有望缓解某些神经退行性疾病、神经退行性疾病和精神疾病中的过度日间嗜睡，而不会导致orexin的显著损失。

CAMP4 Therapeutics公司宣布，其主导药物候选CMP-CPS-001获得美国FDA授予的罕见儿科疾病指定，用于治疗尿素循环障碍（UCDs）。CMP-CPS-001是一种针对CPS1基因的RNA疗法，旨在通过上调CPS1基因表达来恢复健康的蛋白质水平。目前，CMP-CPS-001正在进行一项随机、安慰剂对照的1期临床试验，以评估其安全性、耐受性和药代动力学。UCDs是一种罕见的遗传代谢疾病，影响蛋白质代谢，可能导致血液中氨积累，引起脑损伤、残疾、癫痫发作甚至死亡。目前尚无针对UCDs的批准疾病修饰疗法。CAMP4 Therapeutics致力于开发针对多种遗传疾病的疾病修饰治疗方法，其独特的RAP平台能够针对超过1200种遗传疾病。

近日，一篇发表在国际杂志 Science 上题为 “An atlas of transcribed enhancers across helper T cell diversity for decoding human diseases” 的研究报告中，来自 日本RIKEN综合医学科学中心等机构的科学家们 通过研究发现了与人类免疫性障碍相关疾病，包括多发性硬化症、类风湿性关节炎、哮喘等的多种罕见辅助T细胞。 文章中，研究人员采用了一种新开发的名为 ReapTEC的技术，其能在罕见的T细胞亚型中识别出与特定免疫障碍相关的基因增强子， 这一开创性的T细胞图谱是公开发布的，有望加速开发治疗免疫介导人类疾病的新型药物疗法。 辅助T细胞，作为免疫系统中的关键角色，负责识别病原体并调控机体免疫反应。

帕金森病（PD）是第二大常见的神经退行性疾病，其主要病理症状是黑质致密部（SNc）多巴胺能（DA）神经元的变性死亡。 催产素是大脑中重要的内源性神经荷尔蒙之一。 临床研究发现PD患者下丘脑催产素神经元数量明显减少，然而催产素在PD中的功能作用尚不清楚。

卡卫荻 ® 于2020年8月成为首个被国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物程序的品种。 卡卫荻 ® 是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的经基因修饰的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品，一次性静脉输注给药。 卡卫荻 ® 具有独特的CAR结构，由两个靶向BCMA的纳米抗体串联构成，在体内与表达BCMA的骨髓瘤细胞结合，诱导T细胞的活化与增殖，从而清除骨髓瘤细胞。

康龙化成（北京）新药技术股份有限公司（股票代码：300759.SZ/3759.HK）发布2024年半年度报告。 康龙化成（北京）新药技术股份有限公司（股票代码： 300759.SZ / 3759.HK ）是国际领先的生命科学研发服务企业。 自 2003 年成立以来，康龙化成一直致力于人才培养和设施建设，为包括小分子、大分子和细胞与基因治疗药物在内的多疗法药物研发打造了一个贯穿药物发现、临床前及临床开发全流程的研发生产服务体系。

公开资料显示，西达基奥仑赛是第6款在国内获批的CAR-T，也是 全球首个且唯一 获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法。 公开资料显示， 西达基奥仑赛是第6款在国内获批的CAR-T，也是全球首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法。 国内： 在中国，西达基奥仑赛的新药上市申请于2022年12月获CDE受理并被纳入优先审评。

为加强药品质量监管，保障公众用药安全，根据广东省药品抽检计划,广东省药品监督管理局组织对全省药品生产、经营、使用环节进行药品质量抽查检验，现将药品质量抽查检验结果予以通告，共计涉及4批次不合格，具体如下：。 不合格品种： 盆炎净胶囊、维C银翘片、葛根、炒酸枣仁；。 广东省药品监督管理局要求有关地市药品监督管理部门依据《中华人民共和国药品管理法》，组织对相关企业和单位存在的涉嫌违法行为立案调查，并按规定公开查处结果。

其中，通过形式审查的目录外药品名单共 249个， 相比公示期新增5个， 分别为醋酸甲地孕酮口服混悬液、风热清口服液、硫酸特布他林口服溶液、头孢羟氨苄干混悬剂、注射用头孢曲松钠舒巴坦钠。 通过形式审查的目录内药品名单196个，与公示期相同。 2024年8月7日至13日，我局向社会公示了《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的申报药品名单》。

ICH指导原则共63个。 国家药监局已发布公告明确实施时间点的共有59个ICH指导原则，其中Q系列17个，E系列21个，S系列15个，M系列6个。 63个ICH指导原则中已实施59个。