今日，Borealis Biosciences宣布走出隐匿模式，并获得 创始投资者Versant Ventures和诺华（Novartis）合计1.5亿美元的A轮融资。 该公司也与诺华达成战略研究合作，共同开发用于治疗肾脏疾病的RNA疗法。 诺华参与了Borealis的A轮融资，并承诺提供高达1亿美元的前期和短期研究资金。

预防效力达84%，默沙东埃博拉疫苗真实世界结果登《柳叶刀》子刊。 日前，默沙东埃博拉（Ebola）疫苗的真实世界研究结果在《柳叶刀》子刊 The Lancet Infectious Diseases 上发表。 这项回顾性分析结果显示， 在接触病毒前至少10天接种rVSV-ZEBOV的人群中，这一疫苗表现出84%的防护效力。

日前，默沙东（MSD）旗下“first-in-class”缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）用于治疗晚期透明细胞肾细胞癌（RCC）患者的积极3期试验结果在《新英格兰医学杂志》上发布。 试验结果显示，belzutifan在无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）方面显著优于活性对照药物。 肾细胞癌是最常见的肾癌类型， 10 例确诊肾癌患者中约 9 例为肾细胞癌。

日前，英国邓迪大学（University of Dundee）科学家领衔的研究团队在预印本网站ChemRxiv上发表了他们的最新研究，描述了一种三价蛋白降解嵌合体（PROTAC）分子。 PROTAC分子是新兴的治疗模式，它的一端可以与蛋白靶点结合，而另一端与E3泛素连接酶结合。 已有的大部分PROTAC分子将靶点蛋白与E3泛素连接酶CRBN或VHL连接。

泽纳仕生物成立于2021年，聚焦自免和炎症性疾病药物开发，核心管线从其他Biotech公司引进，首发管线为CD19/FcRIIb双功能抗体，已经进入IgG4-RD三期临床阶段，狼疮、多发性硬化、wAIHA处于二期临床阶段，后续管线还有CTLA-4融合蛋白、TNFα抗体、C1s抗体、IGF-1R抗体等。 截至2024年6月30日，泽纳仕生物还有1.84亿美元现金。 2024年上半年研发投入5645万美元。

默沙东四价/九价HPV疫苗为全球最畅销的疫苗品种，2023年销售额88.86亿美元，其中中国市场贡献巨大。 2024年一季度，默沙东 Gardasil 销售额为22.49亿美元。 国内市场上，以智飞生物代理默沙东的四价/九价HPV疫苗占据主导地位，万泰、沃森的二价HPV疫苗也已经上市。

2024年8月22日，复宏汉霖（2696.HK）宣布，公司商务合作伙伴Accord Healthcare Inc.（Intas子公司，“Accord”）于近日收到加拿大卫生部（Health Canada）通知，由复宏汉霖自主开发、生产的曲妥珠单抗生物类似药汉曲优 ® （美国商品名：HERCESSI™，欧洲商品名：Zercepac ® ）获批准于加拿大上市，商品名为Adheroza，用于早期乳腺癌、转移性乳腺癌及转移性胃癌的治疗。 汉曲优 ® 是在中国、欧盟、美国获批的“中国籍”单抗生物类似药，分别于2020年7月、2020年8月和2024年4月获得欧盟委员会、中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。 截至目前，汉曲优 ® 已成功于中国、美国、英国、法国、德国、瑞士、澳大利亚、芬兰、西班牙、阿根廷、沙特阿拉伯、新加坡、泰国、菲律宾等48个国家和地区获批上市，覆盖亚洲、欧洲、北美洲、拉丁美洲和大洋洲，惠及逾20万名患者。

据来恩生物介绍，GZL-016注射液的适应症为乙肝病毒相关肝细胞癌。 来恩生物拥有First-in-Class、 全球首家针对乙肝病毒表面抗原的特异性T细胞受体的T细胞疗法（TCR-T）。 GZL-016注射液是一种自体T细胞疗法，通过mRNA编码表达靶向乙肝病毒表面抗原的TCR，赋予T细胞特异性识别并杀伤乙肝病毒相关肝细胞癌的能力。

该研究由 北京大学肿瘤医院和复旦大学附属肿瘤医院 发起，用于评估EVM16注射液单药及联合PD-1抗体治疗在晚期或复发实体瘤受试者的安全性、耐受性、免疫原性和初步疗效的剂量递增及扩展研究。 这是EVM16开展的首次人体试验。 EVM16是一款云顶新耀自主研发的 新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗 。

研究人员开发了一种 “LOOP”平台 ，该平台通过精简的四步流程能够设计出具有超强抗剪切力和稳健荧光素酶表达的LNP。 同时，研究人员创新性地设计了编码IL-11单链抗体的mRNA（scFv mRNA），利用“LOOP”平台优化的iLNP-HP08LOOP作为载体，成功将IL-11 scFv mRNA递送至小鼠肺部，实现了局部高效表达， 显著抑制了肺纤维化进程 。 肺部靶向创新疗法多样化。

近日，锦篮基因研发的GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病（LOPD）的基因治疗临床研究（"评价GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性、耐受性及疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的I/II期临床研究"，受理号：CXSL2300013）顺利完成了首例患者静脉输注给药，是国内AAV基因治疗LOPD 注册临床试验 的首例受试者给药。 本次 晚发型庞贝病的基因治疗 研究在解放军总医院第一医学中心开展，主要研究者为儿科主任杨光教授。 目前LOPD受试者招募仍在进行中，主要招募范围为 入组时年龄 ≥6岁 的晚发型庞贝病患者。

这些宿主细胞曾被认为是肿瘤发生的旁观者，但现在已知在癌症的发病机制中发挥关键作用。 TME 的细胞组成和功能状态可能会因肿瘤发生的器官、癌症细胞的固有特征、肿瘤分期和患者特征而大不相同。 癌细胞通过招募和重编程非癌宿主细胞以及重塑血管系统和细胞外基质（ ECM ）来协调支持肿瘤的环境。

最新的专利布局信息，虽然大部分年报/半年报/季报均未予以详细披露，但也值得关注与分析，因为其往往能反映出MNC最前沿的研发动态与方向，从而为研发决策提供最及时的洞见，而且MNC的专利布局策略也可以被国内企业所借鉴。 相关系列文章： 最新！ 辉瑞重点领域专利布局全分析。

本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本文是广州医学院形态学实验中心的何芳、中山市火炬开发区医院的何黎共同发表的文章。 研究表明，在裸鼠体内实验中，人参皂苷Rg3与三氧化二砷联合应用，可以显著的抑制人肝癌裸鼠移植瘤的生长，其具体机理可能与下调抑凋亡基因Bcl-2的表达，增强促凋亡基因Bax的表达有关。

本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本文为南京中医药大学的钱丽发表的硕士论文，导师为华海清教授。 采用上海复旦大学肝癌研究所构建的裸鼠人肝癌转移模型LCI-D20为观察对象，将60只己造模的裸鼠随机分成A、B、C、D、E、F、G、H共8组，A、C、D、H组各7只，B、E、F、G组各8只，分笼饲养。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布了在日本进行的一项3期开放标签、单臂试验的初步结果，该试验评估了作为Lennox-Gastaut综合征（LGS）、Dravet综合征（DS）或结节性硬化症（TSC）相关癫痫发作辅助治疗的CBD口服溶液（在全球市场作为Epidiolex/Epidyolex销售）的安全性和有效性。尽管试验未达到主要疗效终点，即治疗期间（最多16周）与基线相比的特定百分比变化，但观察到主要和几个次要终点有数值上的改善。没有观察到新的安全信号。Jazz Pharmaceuticals公司对Epidyolex的整体临床特征有信心，并计划在日本提交新药申请。该试验旨在评估CBD口服溶液在日本儿童患者中治疗LGS、DS或TSC相关癫痫发作的安全性和有效性。该药物在美国和欧盟已获得批准用于治疗特定类型的癫痫发作。