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  • Nat Biomed Eng | 舒易来团队利用碱基编辑器长期挽救隐性遗传性耳聋小鼠听觉
    前沿研究
    Nat Biomed Eng | 舒易来团队利用碱基编辑器长期挽救隐性遗传性耳聋小鼠听觉
    碱基编辑器 （base editors， BEs ） 在不引起DNA双链断裂及无需DNA模板的情况下可对特定碱基高效、精准改变。 值得注意的是，目前BEs已经被用于疾病治疗的临床试验，包括家族性高胆固醇血症和急性淋巴细胞白血病。 在听觉领域中，全球约有2600万人患有先天性耳聋，其中约60%的病例与遗传因素有关，80%为隐性发病，但临床上尚无批准的治疗药物。
    BioArt
    2024-08-17
    Nat Biomed Nat Biomed Eng 舒易来
  • Nat Neurosci | Jiami Guo团队揭示初级纤毛对不同脑区多种亚型星形胶质细胞发育及功能调控的作用
    前沿研究
    Nat Neurosci | Jiami Guo团队揭示初级纤毛对不同脑区多种亚型星形胶质细胞发育及功能调控的作用
    初级纤毛是一类微管介导的突起状细胞器，如天线般从细胞表面支出，发挥“感受器”的作用。 初级纤毛相关基因突变可导致30多种疾病，统称为纤毛病。 星形胶质细胞，作为大脑中一类重要的胶质细胞，在脑发育、稳态和神经可塑性等多个方面发挥极为重要的作用。
    BioArt
    2024-08-17
  • 专家点评Nat Metab | 薛宇/贾大团队合作揭示生酮饮食发挥作用的新机制
    前沿研究
    专家点评Nat Metab | 薛宇/贾大团队合作揭示生酮饮食发挥作用的新机制
    生酮饮食 （Ketogenic Diet, KD ） 是一种以高脂肪、极低碳水化合物和适量蛋白质为比例的饮食方式，自20世纪20年代初以来一直被临床用来治疗癫痫等疾病。 生酮饮食减少了葡萄糖的利用，导致游离脂肪酸在肝脏中转化为酮体，包括乙酰乙酸、β-羟基丁酸 （β-OHB） 和丙酮，其中β-羟基丁酸是最丰富的形式。 迄今为止，生酮饮食已在多种人类疾病中显示出一定的治疗效果，包括癫痫、肥胖、癌症等。
    BioArt
    2024-08-17
    癫痫 Nat Metab 生酮
  • Cell综述 | 体内细胞衰老研究指南
    前沿研究
    Cell综述 | 体内细胞衰老研究指南
    Hayflick和Moorhead首次发表的细胞衰老研究将其定义为人成纤维细胞的极限增殖能力 【1】 。 自此之后，研究人员通过细胞培养系统在衰老诱导剂和细胞衰老基本机制方面取得了巨大的进步。 动物模型和人体样本中的研究发现了细胞衰老对生理和病理机制的影响。
    BioArt
    2024-08-17
    衰老 细胞衰老
  • Cell Research | 卢培龙/刘磊团队合作报道镜像结合蛋白的精确从头设计
    前沿研究
    Cell Research | 卢培龙/刘磊团队合作报道镜像结合蛋白的精确从头设计
    2024年8月14日，西湖大学 卢培龙 研究员实验室与清华大学 刘磊 教授实验室合作在 Cell Research 杂志发表了题为 Accurate de novo design of heterochiral protein-protein interactions 的研究论文。 镜像蛋白质多肽药物由D-氨基酸构成，作为一类非传统新型蛋白质多肽药物，在生物医学领域展现出巨大潜力。 其主要优势包括：一、免疫原性低，因免疫系统无法识别D-氨基酸；二、口服给药和长效治疗潜力大，因体内蛋白酶无法降解D-肽键。
    BioArt
    2024-08-17
    蛋白酶 清华大学 刘磊
  • ​Genome Biol | 丁俊/吴昊合作开发深度生成模型，用于统一单细胞多组学数据，实现无缝集成、跨模态生成和计算模拟探索
    公司动态
    ​Genome Biol | 丁俊/吴昊合作开发深度生成模型，用于统一单细胞多组学数据，实现无缝集成、跨模态生成和计算模拟探索
    单细胞测序技术的引入标志着生物研究的新时代，使科学家能够以前所未有的细节分析细胞异质性。 这一突破揭示了复杂的细胞动态，并在癌症生物学、神经生物学和药物发现等领域产生了深远的影响。 许多现有方法依赖于匹配的多组学数据集，而这些数据集通常难以获取，从而限制了分析的范围。
    BioArt
    2024-08-17
    癌症 丁俊 吴昊
  • Nat Methods｜基于人工智能预测通用生物分子相互作用
    前沿研究
    Nat Methods｜基于人工智能预测通用生物分子相互作用
    2024年8月9日， Nature Methods推出特刊《Focus on advanced AI in biology》 ，介绍了基于人工智能的先进方法如何正在对生物学研究产生变革性影响。 在特刊中， 首尔国立大学的Minkyung Baek 发表了题为“ Towards the prediction of general biomolecular interactions with AI”的评论文章。 受这些成功 经验 的启发，研究人员 目前 正致力于开发能够预测更广泛生物分子相互作用的AI模型，包括涉及核酸和小分子的相互作用。
    智药邦
    2024-08-17
    Nat 人工智能
  • 喜报 | 弘生医药助力合作伙伴复方甘草酸苷片成功获批！
    审批动态
    喜报 | 弘生医药助力合作伙伴复方甘草酸苷片成功获批！
    北京阳光诺和药物研究股份有限公司全资子公司北京弘生医药科技有限公司助力北京百奥药业有限责任公司完成复方甘草酸苷片研究， 于2024年08月05日获得国家药品监督管理局批准上市许可。 复方甘草酸苷片治疗慢性肝病，改善肝功能异常。 可用于治疗湿疹、皮肤炎、斑秃。
    阳光诺和
    2024-08-17
    复方甘草酸苷
  • “减脂不减肌”！Arrowhead脂肪递送siRNA技术进军减重赛道，加速推进小核酸药物临床
    临床研究
    “减脂不减肌”！Arrowhead脂肪递送siRNA技术进军减重赛道，加速推进小核酸药物临床
    Arrowhead计划在2024年底前向监管机构提交IND申请，并于2025年初启动针对肥胖受试者的临床研究。 新闻稿指出，这两款基于RNAi（RNA干扰）技术的候选药物旨在 通过调节相关基因表达或受体活性，来减轻体重和脂肪量 。 与目前的GLP-1类产品相比，这种新颖的作用机制 具有在减重的同时保持肌肉质量的潜力 。
    医麦客
    2024-08-17
    Arrowhead脂肪递送siRNA技术
  • 疾病控制率50%！Turnstone 公布TIL疗法治疗转移性结直肠癌I期阳性初步结果
    临床研究
    疾病控制率50%！Turnstone 公布TIL疗法治疗转移性结直肠癌I期阳性初步结果
    据悉，Turnstone启动的I期STARLING试验是一项正在进行的、多中心、首次在人体进行的、非随机、开放标签、单剂量研究，旨在评估TIDAL-01的安全性、耐受性和临床活性。 该实验目前正在招募结直肠癌（CRC）、头颈鳞状细胞癌和葡萄膜黑色素瘤患者。 CRC是全球范围内最常见的恶性肿瘤之一 ，其发病率和死亡率分别位列主要恶性肿瘤第3位和第2位，约一半的患者在确诊时就已经处于晚期阶段，其治疗一直面临着巨大挑战。
    医麦客
    2024-08-17
    STA 结直肠癌 I期阳
  • Abata获BMS战略投资，加速推进自体Treg疗法进入临床
    医药投融资
    Abata获BMS战略投资，加速推进自体Treg疗法进入临床
    Abata专注于利用Treg疗法来应对严重的自身免疫性和炎症性疾病。 Treg细胞在调节免疫反应中扮演关键角色，能够抑制过度的免疫反应，从而减轻炎症和组织损伤。 Abata通过精准调控Treg细胞，开发了具有组织特异性、强大且持久的两大领先项目， ABA-101和ABA-201，分别针对进行性多发性硬化症（MS）和1型糖尿病 。
    医麦客
    2024-08-17
    BMS Abata Treg疗法
  • 3 2 1！“申龙活虎”跨界联名新品上链接
    公司动态
    3 2 1！“申龙活虎”跨界联名新品上链接
    巴黎奥运的激情还未消散。 绿茵草坪的比赛激战正酣。 龙虎x申花，破圈之作。
    上海医药
    2024-08-17
    申龙活虎
  • 阿斯利康三特异性抗体癌症新药在中国申报临床
    审批动态
    阿斯利康三特异性抗体癌症新药在中国申报临床
    今日（8月17日） ，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示， 阿斯利康 （AstraZeneca）的 AZD5492在中国申报临床并获得受理。 公开资料显示，这是一款 CD20×TCR×CD8三特异性抗体 ，是由 CD8引导的T细胞衔接器剂。 此次是这款候选新药首次在中国申报临床。
    医药观澜
    2024-08-17
    CD20 CD8 癌症
  • 石药集团HPV治疗性癌症疫苗申报临床
    公司动态
    石药集团HPV治疗性癌症疫苗申报临床
    今日（8月17日） ，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，石药集团巨石生物申报的1类新药SYS6026注射液临床试验申请获得受理。 根据石药集团公开资料， 这是一款治疗性疫苗，靶向人乳头瘤病毒（HPV）16和18亚型早期蛋白抗原E6和E7蛋白。 HPV感染（尤其是HPV16型和HPV18型感染）是导致宫颈癌前病变和宫颈癌的主要病因，而宫颈癌前病变的持续进展最终引起宫颈癌的发生。
    医药观澜
    2024-08-17
    HPV 宫颈癌 癌前病变
  • 华东医药超3亿美元引进两款自免新药！今年已达成4项授权合作
    交易并购
    华东医药超3亿美元引进两款自免新药！今年已达成4项授权合作
    8月14日消息，华东医药全资子公司中美华东与IMBiologics（一家专注于为自身免疫性疾病和癌症开发创新产品的韩国生物技术公司）宣布，就IMB-101和IMB-102在包含中国在内的37个亚洲国家（不含日本、韩国和朝鲜）的开发、注册、生产和商业化达成独家战略合作协议。 MB-101和IMB-102靶向OX40L创新靶点，有治疗多种自身免疫性疾病的潜力，如类风湿关节炎、特应性皮炎等 。 华东医药将负责许可产品在许可区域的开发、注册、生产和商业化。
    医药观澜
    2024-08-17
    OX40L 癌症 自免新药
  • 肺癌免疫治疗的进展、陷阱与前景
    前沿研究
    肺癌免疫治疗的进展、陷阱与前景
    肺癌主要分为非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）， 其中NSCLC占80-85%，SCLC占15%。 肺癌的治疗选项包括手术、放疗、化疗和靶向药物治疗，但这些方法常常与治疗抵抗性相关，导致复发。 免疫治疗包括治疗性疫苗、免疫调节剂、自体细胞疗法和针对T细胞活化相关检查点抑制信号的单克隆抗体。
    医药速览
    2024-08-17
    小细胞肺癌 肺癌免疫治疗
  • 万物皆可CAR, DC细胞也可以
    前沿研究
    万物皆可CAR, DC细胞也可以
    研究背景: CAR-T细胞疗法已被用于治疗血液癌症，但对实体瘤效果一般，并可能引起严重的副作用，如细胞因子释放综合征(CRS)。 IAP拮抗剂可以降解IAP蛋白，但单独使用也不能有效诱导癌细胞凋亡，然而它可以使TNFα强烈诱导癌细胞凋亡。 研究人员利用人类树突状细胞(DCs)，通过基因工程使其表达TNFα以及膜锚定的Mucin1抗体scFv，称为M-DCs TNF 。
    医药速览
    2024-08-17
    IAP TNF-α 实体瘤
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