基因编辑龙头「CRISPR」2025Q3业绩营收大增63%，CASGEVY疗法进展迅猛，砍掉1条CAR-T管线

11月11日，基因编辑先驱CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）公布2025Q3业绩，截至9月30日，公司今年营收264.6万美元，同比增加63%，研发费用20.1亿美元，同比下降15.5%。

近期业务进展：

血红蛋白病项目CASGEVY（exa-cel）

CASGEVY 是一种非病毒性、体外 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，适用于符合条件的镰状细胞病（SCD）或输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者，旨在消除血管阻塞危象（VOCs）和输血需求。

• 9月，意大利就镰状细胞病（SCD）和输血依赖性地中海贫血（TDT）患者的报销问题达成协议。意大利是欧洲TDT患者人数最多的国家，约有5000名12岁及以上的TDT患者，以及约2300名SCD患者。
• 全球范围内，自上市至2025年9月30日，约有165名患有SCD或TDT的患者已完成首次细胞采集，其中包括第三季度完成的50例。已有39名患者接受了CASGEVY输注治疗，其中10例是在2025年第三季度接受输注的。近300名患者已由其医生转诊至授权治疗中心（ATC）以启动治疗流程。这其中包括2025年前九个月进行的110例细胞采集，是2024年全年总数的两倍。
• 针对5至11岁患有SCD或TDT的儿童开展的两项CASGEVY全球III期研究的入组工作已经完成，预计本季度内完成给药。初步研究数据将于2025年12月6日在美国血液学会（ASH）年会上公布。
• 在美国、欧洲和中东，启动患者的ATC数量持续增加。截至9月底，已有25家ATC启动了超过5名患者，每个地区至少有一家ATC启动了20名或更多患者。

自身免疫疾病与免疫肿瘤学

• 自身免疫疾病与免疫肿瘤学CTX112™ 靶向 CD19，正在被开发用于治疗自身免疫性疾病和血液系统恶性肿瘤，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤。一项针对自身免疫性疾病的 1 期临床试验正在进行中，涵盖系统性红斑狼疮（SLE）、系统性硬化症和炎症性肌炎。同时，CTX112 在复发或难治性 B 细胞恶性肿瘤中的 1 期临床试验也在进行中。公司计划在年底前提供关于 CTX112 的全面更新。

• CTX131™ 靶向 CD70，此前正在开发用于实体瘤和血液系统恶性肿瘤。尽管 1 期数据令人鼓舞，但公司已砍掉此管线，以推进其他具有最大长期价值创造潜力的项目。

siRNA项目

• 9月，CRISPR Therapeutics及其合作伙伴Sirius Therapeutics宣布，在欧洲开展的针对血栓栓塞性疾病的长效凝血因子XI（FXI）小干扰RNA（siRNA）药物 SRSD107 的2期临床试验中，首例患者已给药。该试验旨在评估SRSD107在全膝关节置换术（TKA）后预防静脉血栓栓塞症（VTE）的安全性和有效性，并为未来关键性试验的剂量选择提供依据。SRSD107有望成为同类最佳的FXI抑制剂，通过每半年一次皮下注射即可显著降低FXI水平。SRSD107由CRISPR Therapeutics与Sirius Therapeutics共同开发，是双方更广泛战略合作的一部分，旨在推进基于RNA的药物研发。
• CRISPR Therapeutics 和 Sirius Therapeutics 已在欧洲增设多个中心，扩大了2期临床试验。   SRSD107 正在开发用于一系列血栓栓塞和凝血相关适应症，包括心房颤动（AF）、癌症相关血栓（CAT）、慢性肾病（CKD）、外周血管疾病（PVD）、慢性冠状动脉疾病（CAD）、缺血性卒中和静脉血栓栓塞症（VTE）。

CRISPR Therapeutics 目前市值50亿美元，近一年股价涨幅8.8%。

参考资料：公司官网

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