麻省眼耳医院和麻省总医院(MGH)近日宣布了一种实验性疫苗AAVCOVID的测试和开发进展，AAVCOVID是一种新的基于基因的候选疫苗，用于对抗导致COVID-19的SARS-CoV2病毒。

AAVCOVID疫苗项目是在Luk H. Vandenberghe博士的实验室开发的，他是麻省眼耳医院Grousbeck基因治疗中心主任和哈佛医学院眼科学副教授。该疫苗目前正处于临床前开发阶段，计划今年晚些时候开始在人类身上进行临床测试。Mason Freeman医学博士，MGH转化研究中心主任和创始人，正领导开展旨在确定实验性疫苗的安全性和有效性的临床研究。

AAVCOVID疫苗计划是一种独特的、基于基因的疫苗策略，它使用腺相关病毒(adeno-associated viral， AAV)载体，这是一种临床建立的利用无害病毒载体特性的基因转移技术。AAV被用来传递SARS-CoV-2刺突抗原的基因序列，这样身体就可以对冠状病毒产生免疫反应。AAV技术已广泛应用于基因治疗领域，基于AAV的药物的生产和临床应用具有丰富的经验和能力。近年来，美国食品和药物管理局已经批准了两种基于AAV的药物。

AAVCOVID候选疫苗将通过肌肉注射进行接种。目前，动物模型的试验正在进行中，初步的生产活动已经开始。基于临床前的发现，一个或多个候选人将进入在人体进行的临床阶段的测试。

虽然世界各地都在开发几种新型COVID-19疫苗，但AAV技术具有一些独特的优势，包括其适应性和诱发人体有益免疫反应的潜力。此外，其他版本的AAV技术已经在临床试验超过20年，有良好的安全记录。

"AAV是一种安全高效的基因传递的优越技术，而我们在AAVCOVID中应用的独特技术支持单次注射就可诱导产生对SARS-CoV-2的强大免疫力，"Vandenberghe博士说。"在危机中，我们可以利用分子生物学的力量，在几周内开发出一种疫苗，这就是我们在这里所做的。现在，需要进行临床研究，以确定我们的新方法的安全性和有效性。"

Freeman博士说："虽然许多组织都在致力于生产预防COVID-19疾病的候选疫苗，但还远远不能确定最佳的方法是什么。Vandenberghe博士独特的疫苗方法为实现我们的目标带来了一种优雅、新颖和极具创造性的方法：保护我们最脆弱的病人以及在当前和未来病毒暴发期间照顾他们的医护人员。"

该小组由麻省总医院和麻省总医院布莱根创新基金的专家提供建议，并包括来自具有疫苗开发、监管事务和生产经验的行业专家的深入参与。这项研究是由波士顿凯尔特人队的老板兼首席执行官Wyc Grousbeck领导的慈善机构资助的。

麻省眼耳医院眼科主任Joan W. Miller 说道："这就是创新的样子。它是Vandenberghe博士和他的团队的科学洞察力以及大量机构和捐赠者的灵活和协作精神一起将这个项目从候选疫苗的注想法以闪电般的速度向前推进。"

麻省理工学院院长John Fernandez)示："我们深深感谢参与这一合作的所有人，尤其是慷慨并率先为该项目提供初始资金的捐赠者。"

"前所未有的冠状病毒大流行对我们所有人都提出了挑战，克服它需要我们的科学和临床团队的最佳思维和最具创造性的想法，并得到我们的慈善团体的支持和加强，"医学博士、MGH主席Peter L. Slavin说。"这种创新、决心和慷慨的集体精神是我们对抗这一可怕病毒的最有力武器。"

关于AAVCOVID技术

AAVCOVID疫苗计划是一种基于基因的疫苗战略，旨在使用腺相关病毒载体(AAV)传递SARS-CoV-2基因序列，AAV是一种无害的病毒，可作为传递载体进入人体。

使用AAVCOVID接种疫苗，在肌肉注射低剂量SARS-CoV-2刺突蛋白后，提供抗原的基因代码，目的是引发免疫反应以预防感染。在其他疾病方面，包括在两种FDA批准的药物中使用AAV的安全性，以及免疫原性的临床前研究数据以及AAV技术平台的广泛经验支持了这一方法。

在首次公布新型冠状病毒的基因序列之后，Vandenberghe博士和他的实验室开始了疫苗的研究。通过使用具有理想疫苗特性的特定AAV，该计划寻求在健康人群中诱导免疫以预防感染和疾病。

AAV也是一种快速适应的技术。研究人员说，如果出现新的SARS-CoV-2病毒株，AAVCOVID疫苗内的遗传密码可在数周内更新并加工成更新的疫苗。

参考资料：

【1】Researchers advancing novel experimental gene-based COVID-19 vaccine， AAVCOVID

【2】Modified clinical trial protocol created in response to urgency of COVID-19 pandemic

【3】Treatment with interferon-α2b speeds up recovery of COVID-19 patients in exploratory study

【4】COVID-19 Vaccine， AAVCOVID