【ChiCTR2500100409】罗特西普（Luspatercept）治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血：一项多中心前瞻性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500100409

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-04-09

临床申请受理号

靶点

适应症

再生障碍性贫血

试验通俗题目

罗特西普（Luspatercept）治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血：一项多中心前瞻性临床研究

试验专业题目

罗特西普（Luspatercept）治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血：一项多中心前瞻性临床研究

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临床试验信息

试验目的

本研究旨在探究Luspatercept 在联合治疗方案中对输血依赖非重型再生障碍性贫血患者中的疗效对比。

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

其它

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-04-21

试验终止时间

2027-04-20

是否属于一致性

入选标准

（1）年龄≥18 周岁；（2）依据《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2022 年版）》符合输血依赖非重型再生障碍性贫血（TD-NSAA），并且满足骨髓穿刺髂后/或胸骨红系增生需要 15%以上；（3）若非初诊 TD-NSAA，有合并原发病维持用药者，需要满足： 1）未接受过且未来至少半年内不考虑 HSCT 或 ATG 治疗； 2）若维持口服免疫抑制剂，疗程需要满足至少 6 个月，且评估无效； 3）若维持雄激素治疗，疗程需要满足至少 3 个月，且评估无效； 4）若维持重组人促红细胞生成素治疗，疗程需要满足至少 3 个月，且评估无效； 5）若维持 TPO-RA 治疗，疗程需要满足至少 6 个月，且评估无效，若考虑入组研究需洗脱至少 1 个月； 6）不符合上述维持用药时程者，需洗脱治疗至少 1 个月；（4）血清铁蛋白水平≥1000ng/ml；（5）需完善全外显子测序以及 MDS/AA 二代测序检测（可以留取标本送研究发起单位）。；

排除标准

（1）重度肝功能不全（ALT 或 AST ≥3×ULN）；（2）重度肾功能损伤（eGFR < 30 ml/min/1.73m3 或终末期肾病患者）; （3）心脏病，纽约心脏协会（NYHA）分级为 3 级或以上的心力衰竭，或需要治疗的严重心律失常，或随机分组后 6 个月内的近期心肌梗死；（4）患者有未控制的高血压，根据 NCI CTCAE 5.0 版本，本方案的控制性高血压被认为≤1 级；（5）合并PNH克隆>1%的患者；（6）有计划妊娠和妊娠状态患者；（7）外科或临床状态可能明显改变药物吸收、分布、代谢或排泄 (如胃炎、溃疡、胃肠道或直肠出血史；大的胃肠道手术史；（8）携带有先天骨髓衰竭相关基因突变患者（纯合或杂合，无论是否是致病性/良性/可能良性/意义未明。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江中医药大学附属第一医院

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