【ChiCTR2000031647】研究者撤消基因矫正的自体造血干细胞移植治疗血友病B有效性和安全性的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2000031647

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2020-04-06

临床申请受理号

靶点

适应症

血友病B

试验通俗题目

研究者撤消基因矫正的自体造血干细胞移植治疗血友病B有效性和安全性的临床研究

试验专业题目

基因矫正的自体造血干细胞移植治疗血友病B有效性和安全性的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价基因矫正的自体造血干细胞移植治疗血友病B的安全性和有效性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

单一队列、开放标签的前瞻性研究

盲法

N/A

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2020-04-01

试验终止时间

2024-08-15

是否属于一致性

入选标准

1.1年龄≥7岁，能够理解、同意并签署知情同意书或者父母/法定监护人必须能够理解、同意并签署知情同意书； 1.2 疾病稳定，预计受试者生存期＞6个月； 1.3受试者必须已经在专业机构参加过治疗，并且随访两年以上，对疾病进行过全面评估包括精神评估；详细的医疗记录包括至少过去两年的资料，以便于进行自身对照； 1.4 入组之前三个月内未进行羟基脲、5-氮杂胞苷、阿糖胞苷等治疗；；

排除标准

2.1艾滋病毒血清阳性、乙型肝炎表面抗原阳性或乙肝核心抗体阳性伴HBV DNA阳性、丙型肝炎病毒抗体阳性、梅毒抗体阳性； 2.2对麻醉取骨髓禁忌者； 2.3严重的细菌、真菌、支原体、病毒等感染； 2.4恶性肿瘤病史； 2.5直系亲属中存在或疑似的遗传性家族性肿瘤综合征（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症，家族性腺瘤息肉病等）； 2.6 2.9精神病历史、精神障碍或近期吸毒或酗酒； 2.7复杂的自身免疫疾病，有可能导致输血困难； 2.8怀孕或产后哺乳或不能进行避孕的受试者； 2.9 存在严重的器官损害者，包括以下几种： - 严重的脑血管病或认知心理后遗症，包括半身不遂； - 严重肝病受试者，谷氨转氨酶（ALT）>3×正常上限或肝硬化、肝纤维化受试者； - 心脏病且射血分数＜25%或心脏核磁共振T2* 检测<10ms； - 严重肾脏疾病且肌酐清除率<30%正常值； - 肺部疾病包括肺纤维化、肺动脉高压受试者或肺功能明显下降如氧分压＜90mmHg和/或CO弥散量＜预期值50%）； - 内分泌紊乱包括胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能亢进或不足，甲状旁腺机能亢进或不足； 2.10 筛选期前30天内参与另一项临床研究； 2.11骨髓检测发现染色体异常者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

东莞台心医院

研究负责人电话

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