CTR20221462
主动终止（申办方主动终止）
VGBR-04注射液
治疗用生物制品
VGBR-04注射液
2022-07-01
CXSL2200055
血友病B
VGB-R04在成人血友病B患者中的I/II期临床研究
评价VGB-R04在成人血友病B患者中的安全性、耐受性I/II期临床研究
201210
剂量探索阶段： 主要目的： 1.评估VGB-R04治疗成人血友病B（HB）患者的耐受性和安全性。 2.评估VGB-R04给药后，稳态FIX活性水平。 次要目的： 1.评估VGB-R04治疗成人HB患者的有效性，探索评估有效性的最佳疗效指标，为后续研究提供科学依据； 2.评估VGB-R04的免疫原性； 3.评估VGB-R04给药后载体基因组脱落情况。 剂量扩展阶段： 主要目的： 评估VGB-R04治疗成人血友病B（HB）患者的有效性。 次要目的： 1.评估VGB-R04治疗成人HB患者的安全性； 2.评估VGB-R04的免疫原性； 3.评估VGB-R04给药后载体基因组脱落情况。
单臂试验
Ⅱ期
非随机化
开放
/
国内试验
国内: 46 ；
国内: 3 ；
2023-01-05
/
否
1.受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书；
请登录查看1.筛选期或筛选前6个月内，有证据显示患者有潜在的肝脏疾病，包括但不限于： 1)门静脉高压症； 2)脾肿大； 3)肝性脑病； 4)血清白蛋白降低（≤ 30 g/L）； 5)肝纤维化：AST 与血小板比率指数 (APRI) >1；或既往肝活检表明中度或重度纤维化（Metavir 分期≥2）；
2.筛选期可检测到AAV8中和抗体≥1:5；
3.乙型肝炎或丙型肝炎符合以下定义者：乙型肝炎表面抗原（HBsAg）检测阳性； HCV-RNA定量检测阳性；
请登录查看中国医学科学院血液病医院
300002
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