【ChiCTR2200062096】VGR-R01治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的早期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2200062096

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2022-07-22

临床申请受理号

靶点

适应症

结晶样视网膜色素变性

试验通俗题目

VGR-R01治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的早期临床研究

试验专业题目

VGR-R01治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的早期临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估VGR-R01治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的耐受性和安全性。次要目的： 1. 评估VGR-R01治疗 BCD患者的有效性，探索评估有效性的最佳疗效指标，为后续研究提供科学依据； 2. 评估VGR-R01对BCD患者体内相关生物标记物的影响； 3. 评估VGR-R01的免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

不适用

盲法

试验项目经费来源

上海天泽云泰生物医药有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2022-04-28

试验终止时间

2024-08-27

是否属于一致性

入选标准

1. ≥18岁，＜80岁，性别不限； 2. 临床确诊为BCD疾病； 3. 分子诊断证实CYP4v2突变（双等位基因突变）； 4. 目标眼的最佳矫正视力≤20/200（两只眼均符合入组标准的情况下，选择视力较差的一只作为目标眼）； 5. -8.00D <屈光度<+8.00D，21mm<眼轴≤28mm； 6. 肝功能、肾功能正常：谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）和肌酐不超过正常值上限； 7. 同意从研究开始至给药后1年内采取有效的避孕措施； 8. 自愿参与本研究并签署知情同意书。；

排除标准

1. 研究者认为患眼存活的视网膜感光细胞不足； 2. 现患眼部或眼周感染，或活动性眼内炎； 3. 患有除BCD之外的其他眼科疾病，如年龄相关性黄斑变性、糖尿病性视网膜病变、视神经病变，晶状体显著混浊、青光眼、葡萄膜炎、视网膜脱离等。 4. 目标眼除白内障手术外的其他内眼手术史； 5. 筛选前6个月内曾使用过可能影响试验观察的药物（如抗VEGF药物等）； 6. 使用或可能需要全身用药可能导致眼损伤（如补骨脂素、利司利酸、去铁敏、氯喹/羟氯喹、他莫昔芬、吩噻嗪及乙胺丁醇等）； 7. 预计研究期间需要使用减毒活疫苗； 8. 入组前3个月内参加任何药物或医疗器械临床试验； 9. 已知对临床试验药物及伴随用药（麻醉剂、荧光造影剂、免疫抑制剂等）的任何成分过敏或有过敏史（有两种或两种以上药物或食品过敏史）； 10. 正在使用抗凝剂受试者，或抗血小板药物停药10天血小板功能仍未恢复正常的受试者（VerifyNow检测结果示：AUC大于470，PRU大于208）； 11. 最近3个月使用过糖皮质激素、免疫抑制药物或抗精神病药物，如抗抑郁药物，抗精神躁狂药物等； 12. 合并无法使用糖皮质激素或免疫抑制剂的疾病，如HIV、梅毒、传染期结核、乙肝（HBV-DNA定量检测大于103 IU/ml）、丙肝（HCV-RNA定量检测阳性）或糖尿病（糖化血红蛋白＞7.5%）等； 13. 合并影响随访的严重的全身性疾病，如肺心病、严重的慢性阻塞性肺炎（COPD）（最近6个月内，FEV1%<50%）、严重心力衰竭（最近6个月内，纽约心脏病协会分级III级或IV级），以及血压控制不理想的高血压患者（经降压药物治疗后，收缩压仍≥150 mmHg或舒张压仍≥95mmHg）等； 14. 凝血功能异常或存在有其它明显的异常实验室检测结果； 15. 恶性肿瘤及既往有恶性肿瘤病史者； 16. 任何免疫缺陷； 17. 哺乳期女性； 18. 有酗酒或违禁药物成瘾史； 19. 经研究者评估，受试者可能依从性差，难以完成研究，或可能存在增加受试者危险性或干扰临床试验的任何情况（如受试者易发生精神紧张、抑郁、精神疾病、认知功能障碍等）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京同仁医院

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