【ChiCTR1900020643】评价ET-01治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和耐受性的单中心、开放的临床试验

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基本信息

登记号

ChiCTR1900020643

试验状态

暂停或中断

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2019-01-11

临床申请受理号

靶点

适应症

输血依赖型β-地中海贫血

试验通俗题目

评价ET-01治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和耐受性的单中心、开放的临床试验

试验专业题目

评价ET-01治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和耐受性的单中心、开放的临床试验

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联系人邮编

100070

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临床试验信息

试验目的

评价ET-01治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和耐受性

试验分类

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试验类型

连续入组

试验分期

Ⅰ期

随机化

非盲、无对照、单中心的初步临床研究

盲法

N/A

试验项目经费来源

东莞台心医院

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2019-01-02

试验终止时间

2021-05-10

是否属于一致性

入选标准

1.年龄≥8岁，能够理解、同意并签署知情同意书或者父母/法定监护人必须能够理解、同意并签署知情同意书。2。确诊为β重型地中海贫血，患者需要持续性输血治疗，且在参加本研究项目前2年内，每年至少输注浓缩红细胞≥100ml/kg 或≥8次。3. 患者病情稳定，身体条件能耐受造血干细胞移植。4.成人卡氏评分需≥80%，儿童 Lansky 评分≥70%。5.预计患者生存期>6 个月。6.患者必须已经在专业机构参加过疾病诊断和治疗, 且至少随访两年以上, 对疾病有详细的治疗记录，且进行过全面评估包括精神评估; 详细的医疗记录包括至少过去两年的资料以便于进行自身对照。7.入组之前三个月内未进行羟基脲、5-氮杂胞苷、阿糖胞苷等治疗。8.根据患者需求，可提供精子冻存、卵巢和睾丸活检等服务。；

排除标准

1.有合适的 HLA 全相合的供体。2.艾滋病毒血清阳性、乙型肝炎表面抗原阳性、丙型肝炎抗体阳性。3.对麻醉取骨髓禁忌者。4. 严重的细菌、真菌、支原体、病毒等感染。5. 恶性肿瘤病史。6. 非脾功能亢进因素导致的白细胞计数<3000/μl 和/或血小板< 100,000/μl。7. 直系亲属中存在或疑似的遗传性家族性肿瘤综合征(包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症，家族性腺瘤息肉病等)。8. 进行过骨髓移植术。9. 精神病历史、精神障碍或近期吸毒或酗酒。10. 复杂的自身免疫疾病，有可能导致输血困难。11. 怀孕或产后哺乳或不能进行避孕的患者。12. 存在严重的器官损害者，包括以下几种: - 严重的脑血管病或认知心理后遗症，包括半身不遂; - 严重肝病患者，谷氨转氨酶(ALT)>3×正常上限或肝硬化、肝纤维化患者; - 心脏病且射血分数<25%或心脏核磁共振 T2* 检测<10ms; - 严重肾脏疾病且肌酐清除率<30%正常值; - 肺部疾病包括肺纤维化、肺动脉高压患者或肺功能明显下降如氧分压< 90mmHg 和/或 CO 弥散量<预期值 50%); - 内分泌紊乱包括胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能亢进或不足，甲状旁腺机能亢进或不足。 13.筛选期前 30 天内参与另一项临床研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

东莞台心医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

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