Sherpa Friends | 夏尔巴投资企业信念医药成功完成杜氏肌营养不良症基因疗法注册临床研究的首例受试者给药

夏尔巴投资

2025/09/05

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杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 南京诺唯赞生物科技股份有限公司成都迈科康生物科技股份有限公司信念医药科技（苏州）有限公司维昇药业（上海）有限公司

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今日，夏尔巴投资企业信念医药宣布：其自主研发和生产的BBM-D101注射液的注册类临床研究（CTR20252461）在中国医学科学院北京协和医院神经科戴毅主任的主持下，顺利完成首例受试者给药。

中国上海，2025年9月5日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：其自主研发和生产的BBM-D101注射液的注册类临床研究（CTR20252461）在中国医学科学院北京协和医院神经科戴毅主任的主持下，顺利完成首例受试者给药。

本研究是一项开放、单次给药的注册类临床研究，旨在评估静脉输注BBM-D101注射液在4~9岁杜氏肌营养不良（DMD）男孩中的安全性和有效性。BBM-D101注射液使用了拥有自主知识产权的工程化衣壳，预期肌肉组织转导效率更高。其给药剂量低于国外已上市的同类重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品，期望具有良好的安全性。此前，BBM-D101注射液已于2024年7月开展研究者发起的临床研究（IIT），至今已经完成6例男孩受试者给药，获得了良好的安全性和疗效数据。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“本次首例受试者的顺利给药，是信念医药在基因治疗领域攻坚神经肌肉系统疾病的重大突破！该药物依托创新的亲肌肉组织的工程化衣壳，以期让重组抗肌萎缩蛋白在全身肌肉组织中高效、持久表达，从根源上治疗DMD。我们衷心感谢参与本次研究的孩子及其家庭、临床合作者、监管机构和整个项目团队的通力协作，信念医药也会继续努力，争取早日为中国DMD人群提供全新的治疗方案。”

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。全球每5000名男婴中约有1例DMD患者¹，其中，近30%的患者为新发基因突变²。在中国，估算全国患者约7万人³。在美国，其患者人数预估少于5万人⁴。患者症状通常出现于6岁之前甚至婴幼儿时期，多数患者在10-12岁逐渐丧失行走能力，30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭失去生命⁵，临床亟需创新治疗方案。

关于BBM-D101注射液

BBM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化rAAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。BBM-D101注射液的生产在信念医药商业化生产基地完成，生产过程和产品质量符合中国、美国《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。

2024年7月，BBM-D101注射液研究者发起的临床研究（IIT, NCT06641895）启动；2024年11月，BBM-D101注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）；2025年1月，BBM-D101注射液IND获得美国国家药品监督管理局（FDA）批准；2025年4月，BBM-D101注射液IND获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准；2025年8月，BBM-D101注射液用于治疗DMD的注册临床研究完成首例受试者给药。

参考资料：

[1] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10330733/

[2] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK482346/

[3] 张抒扬.罕见病诊疗指南:2019年版[M].人民卫生出版社,2019.

[4] https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy

[5] https://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Duchenne-Muscular-Dystrophy

关于

夏尔巴投资

夏尔巴投资是专注于早期和成长期医疗健康投资的基金管理公司。我们坚持“投早投创新还要投准”的理念，基于长期积累的行业认知和优势资源，针对重大疾病领域未满足的刚性临床需求，围绕基因技术及应用、生物医药、器械诊断、数字化医疗等赛道构建投资组合，沿产业纵深及上下游拓展并形成企业协同，在中国和美国都有投资布局。

夏尔巴团队兼具产业和投资背景，通过与合作伙伴积极分享运营管理经验和提供全产业链的前瞻性视角，在企业发展的关键阶段的关键决策上提供支持，帮助企业实现经营业绩和企业价值的成长。十年磨一剑，长期的专业专注和学习积累，打造了夏尔巴投资的品牌，并构建出完整的项目来源、投后增值服务、退出等全方面能力体系。

夏尔巴团队成员主导和参与投资的国内外的医疗企业包括信达生物、诺辉健康、信念生物、贝瑞基因、纳米维景、新格元、北芯、药明康德、药明生物、Cytek、Axonics、Urotronic、Visen、Avida、Alamar、Bota、诺唯赞、和元、心玮、橄榄枝、健海、迈科康等过百家企业。

秉承“ 投资健康，成人达己”价值观，夏尔巴团队有幸与众多优秀创业者携手同行，通过创新技术和产品造福人类健康，一起参与和见证了中国医疗产业的成长，致力成为攀登生命科技珠峰的创业者身边最值得信赖的夏尔巴人。

投资健康，成人达己
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